Trasplante agotado de células T Haplo en la enfermedad de células falciformes de alto riesgo (HaploSCD)
Trasplante familiar de células T haploidénticas agotadas en la enfermedad de células falciformes de alto riesgo (IND 14359)
Este estudio se realiza para determinar la seguridad y el resultado (control a largo plazo) de un régimen de quimioterapia de dosis alta seguido de una infusión de células madre CD34 seleccionadas (células inmunitarias) de un donante adulto familiar parcialmente compatible, llamado célula madre haploidéntica. trasplante, en pacientes con enfermedad de células falciformes de alto riesgo.
Fuente de financiación - FDA OOPD
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo de este estudio es investigar el condicionamiento mieloinmunosupresor del huésped seguido de un trasplante alogénico de células madre haploidénticas familiares en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) de alto riesgo. Se plantea la hipótesis de que será seguro y bien tolerado, y dará como resultado un quimerismo de donante sostenido, un injerto aceptable y una reconstitución inmunitaria. Además, limitará el daño orgánico relacionado con la SCD que dará como resultado una función neurológica, neurocognitiva, pulmonar y vascular pulmonar mejorada y/o estable y una calidad de vida relacionada con la salud (QOL).
Son elegibles los pacientes de 2 a 20,99 años de edad con un diagnóstico de SCD de alto riesgo y con un donante familiar no afectado HLA parcialmente compatible y que cumpla con los criterios de elegibilidad (criterios de inclusión y exclusión).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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New York
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad de la hemoglobina S homocigótica o talasemia de la hemoglobina S Beta0/+
Los pacientes deben demostrar una o más de las siguientes complicaciones de la enfermedad de células falciformes
- Evento neurológico clínicamente significativo (accidente cerebrovascular) o cualquier déficit neurológico que dure más de 24 horas que se acompañe de un infarto en la RM cerebral
- Mínimo de dos episodios de síndrome torácico agudo.
- Eventos dolorosos recurrentes (al menos 3 en los 2 años anteriores a la inscripción).
- Estudio TCD anormal que obliga a iniciar terapia transfusional crónica.
- Al menos una lesión de infarto silenciosa en una resonancia magnética de la cabeza.
- Un donante haploidéntico familiar sin enfermedad de células falciformes homocigota
- Función adecuada de los órganos (función renal, hepática, cardíaca y pulmonar)
- Karnofsky o Lansky (apropiado para la edad) Puntuación de desempeño ≥50%
- La biopsia hepática es opcional para evaluar la sobrecarga de hierro en pacientes transfundidos crónicamente.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- SCD Pacientes con infección no controlada documentada
- Pacientes con SCD que tienen un donante familiar compatible con HLA no afectado dispuesto a proceder a la donación
- Puntuación de desempeño de Karnofsky/Lansky (apropiada para la edad) <50 % (la hemiplejía sola secundaria a un accidente cerebrovascular previo no es una exclusión)
- Incumplimiento demostrado de la atención médica.
- Fibrosis o cirrosis hepática clínicamente significativa
- Previamente recibió un HSCT
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante de células madre Haplo
SCT alogénico agotado de células T seleccionadas de CD34
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Hidroxiurea (60 mg/kg/día) y azatioprina (3 mg/kg/día) del día -59 al día -11; fludarabina (30 mg/m2) Días -17, -16, -15, -14, -13; busulfán (3,2 mg/kg/día) Días -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg IV) día -8; ciclofosfamida (50 mg/kg) Días -7, -6, -5, -4; TLI en el día -3; ATG de conejo (2,0 mg/kg/día) los días -5, -4, -3 y -2; Infusión de células madre día 0
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
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Muerte, rechazo primario o tardío del injerto, o recurrencia de la enfermedad y tasa aceptable de injerto hematopoyético, enfermedad de injerto contra huésped aguda y crónica
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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estado neurológico/neurocognitivo
Periodo de tiempo: 2 años
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Cambio desde el inicio en el estado neurológico/neurocognitivo
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2 años
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Pulmonar/estado vascular pulmonar
Periodo de tiempo: 2 años
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Cambio desde el inicio del estado vascular pulmonar/pulmonar
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2 años
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Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: 4 años
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Cambio desde el inicio de la calidad de vida relacionada con la salud (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA OOPD)
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