Haplo T-celle utarmet transplantasjon ved høyrisiko sigdcellesykdom (HaploSCD)
Familiær haploidentisk T-celle-utarmet transplantasjon ved høyrisiko sigdcellesykdom (IND 14359)
Denne studien blir gjort for å bestemme sikkerheten og utfallet (langtidskontroll) av et høydose-kjemoterapiregime etterfulgt av en infusjon av CD34-selekterte (immunceller) stamceller fra en delvis matchet voksen familiemedlemsdonor, kalt haploidentisk stamcelle transplantasjon, hos pasienter med høyrisiko sigdcellesykdom.
Finansieringskilde – FDA OOPD
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hensikten med denne studien er å undersøke verts myeloimmunosuppressiv kondisjonering etterfulgt av familiær haploidentisk T-celle-utarmet allogen stamcelletransplantasjon hos pasienter med høyrisiko sigdcellesykdom (SCD). Det antas at det vil være trygt og godt tolerert, og resultere i vedvarende donorkimerisme, akseptabel engraftment og immunrekonstitusjon. Også at det vil begrense SCD-relatert organskade som resulterer i forbedret og/eller stabil nevrologisk, nevrokognitiv, lunge- og pulmonal vaskulær funksjon og helserelatert livskvalitet (QOL).
Pasienter 2-20,99 år med diagnosen høyrisiko SCD og med en upåvirket HLA delvis matchet familiedonor og oppfyller kvalifikasjonskriterier (inkluderings- og eksklusjonskriterier) er kvalifisert.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- New York Medical College
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Homozygot hemoglobin S sykdom, eller hemoglobin S Beta0/+ talassemi
Pasienter må demonstrere en eller flere av følgende sigdcellesykdomskomplikasjoner
- Klinisk signifikant nevrologisk hendelse (slag) eller ethvert nevrologisk underskudd som varer >24 timer som er ledsaget av et infarkt på cerebral MR
- Minimum to episoder med akutt brystsyndrom.
- Gjentakende smertefulle hendelser (minst 3 av de 2 årene før påmelding).
- Unormal TCD-studie som krever oppstart av kronisk transfusjonsterapi.
- Minst én stille infarktlesjon på en MR-skanning av hodet.
- En familiær haploidentisk donor uten homozygot sigdcellesykdom
- Tilstrekkelig organfunksjon (nyre-, lever-, hjerte- og lungefunksjon)
- Karnofsky eller Lansky (tilpasset alder) ytelsespoeng ≥50 %
- Leverbiopsi er valgfritt for å vurdere for jernoverskudd hos pasienter med kronisk transfusjon.
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner som er gravide eller ammer
- SCD Pasienter med dokumentert ukontrollert infeksjon
- SCD-pasienter som har en upåvirket HLA-matchet familiedonor som er villig til å gå videre til donasjon
- Karnofsky/Lansky (tilpasset alder) Ytelsespoeng <50 % (hemiplegi alene sekundært til et tidligere slag er ikke en ekskludering)
- Påvist manglende overholdelse av medisinsk behandling.
- Klinisk signifikant fibrose eller cirrhose i leveren
- Tidligere mottatt en HSCT
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Haplo stamcelletransplantasjon
CD34-selekterte T-celle-utarmede allogene SCT
|
Hydroxyurea (60 mg/kg/dag) og azatioprin (3 mg/kg/dag) dag -59 til dag -11; fludarabin (30 mg/m2) Dager -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dag) Dager -12, -11, -10, -9; thiotepa (10 mg/kg IV) dag -8; cyklofosfamid (50 mg/kg) Dager -7, -6, -5, -4; TLI på dag -3; kanin ATG (2,0 mg/kg/dag) dag -5, -4, -3 og -2; Stamcelleinfusjon dag 0
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrelaterte hendelser
Tidsramme: 1 år
|
Død, primær eller sen transplantatavstøtning, eller tilbakefall av sykdom og akseptabel frekvens av hematopoetisk transplantasjon, akutt og kronisk transplantat-versus-vert-sykdom
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
nevrologisk/nevrokognitiv status
Tidsramme: 2 år
|
Endring fra baseline i nevrologisk/nevrokognitiv status
|
2 år
|
|
Pulmonal/pulmonal vaskulær status
Tidsramme: 2 år
|
Endring fra baseline av pulmonal/pulmonal vaskulær status
|
2 år
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: 4 år
|
Endring fra baseline for helserelatert livskvalitet (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
|
4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA OOPD)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .