Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Haplo T-cel verarmde transplantatie bij sikkelcelziekte met hoog risico (HaploSCD)

7 augustus 2025 bijgewerkt door: Mitchell Cairo, New York Medical College

Familiale Haplo-identieke T-cel-verarmde transplantatie bij risicovolle sikkelcelziekte (IND 14359)

Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en het resultaat (langetermijncontrole) te bepalen van een hooggedoseerd chemotherapieregime gevolgd door een infusie van CD34-geselecteerde (immuuncellen) stamcellen van een gedeeltelijk gematchte volwassen familieliddonor, genaamd haploidentieke stamcel. transplantatie, bij patiënten met een hoog risico op sikkelcelziekte.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het onderzoeken van host-myeloimmunosuppressieve conditionering gevolgd door familiale haplo-identieke T-cel-verarmde allogene stamceltransplantatie bij patiënten met een hoog risico op sikkelcelziekte (SCD). Er wordt verondersteld dat het veilig zal zijn en goed wordt verdragen, en zal resulteren in aanhoudend donorchimerisme, acceptabele implantatie en immuunreconstitutie. Ook dat het SCZ-gerelateerde orgaanschade zal beperken, resulterend in een verbeterde en/of stabiele neurologische, neurocognitieve, pulmonaire en pulmonaire vasculaire functie en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL).

Patiënten in de leeftijd van 2-20,99 jaar met een diagnose van hoog-risico SCD en met een onaangetaste HLA gedeeltelijk gematchte familiedonor en die voldoen aan de geschiktheidscriteria (inclusie- en exclusiecriteria), komen in aanmerking.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Homozygote hemoglobine S-ziekte of hemoglobine S Beta0/+ thalassemie

  • Patiënten moeten een of meer van de volgende complicaties van sikkelcelziekte vertonen

    1. Klinisch significant neurologisch voorval (beroerte) of een neurologisch tekort dat >24 uur aanhoudt en gepaard gaat met een infarct op cerebrale MRI
    2. Minimaal twee afleveringen van acuut chest syndroom.
    3. Terugkerende pijnlijke gebeurtenissen (minstens 3 in de 2 jaar voorafgaand aan inschrijving).
    4. Abnormale TCD-studie waarbij gestart moet worden met chronische transfusietherapie.
    5. Ten minste één stille infarctlaesie op een MRI-scan van het hoofd.
  • Een familiale haploidentieke donor zonder homozygote sikkelcelziekte
  • Adequate orgaanfunctie (nier-, lever-, hart- en longfunctie)
  • Karnofsky of Lansky (geschikt voor de leeftijd) Prestatiescore ≥50%
  • Leverbiopsie is optioneel om te beoordelen op ijzerstapeling bij chronisch getransfundeerde patiënten.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • SCD Patiënten met gedocumenteerde ongecontroleerde infectie
  • SCD-patiënten met een onaangetaste HLA-gematchte familiedonor die bereid is tot donatie over te gaan
  • Karnofsky/Lansky (geschikt voor leeftijd) Prestatiescore <50% (hemiplegie alleen secundair aan een eerdere beroerte is geen uitsluiting)
  • Aangetoond gebrek aan naleving van medische zorg.
  • Klinisch significante fibrose of cirrose van de lever
  • Eerder een HSCT ontvangen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Haplo stamceltransplantatie
CD34 geselecteerde T-cel-verarmde allogene SCT
Geneesmiddel: CD34 geselecteerde T-cel-verarmde allogene SCT
Hydroxyureum (60 mg/kg/dag) en azathioprine (3 mg/kg/dag) dag -59 tot dag -11; fludarabine (30 mg/m2) Dagen -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dag) Dagen -12, -11, -10, -9; thiotepa (10 mg/kg IV) dag -8; cyclofosfamide (50 mg/kg) Dagen -7, -6, -5, -4; TLI op dag -3; konijn ATG (2,0 mg/kg/dag) dag -5, -4, -3 en -2; Stamcelinfusie dag 0
Andere namen:
  • allogene stamceltransplantatie
  • Familiaal haploidentiek
  • T-cel uitgeput
  • hoog risico sikkelcelziekte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandeling gerelateerde gebeurtenissen
Tijdsspanne: 1 jaar
Overlijden, primaire of late afstoting van het transplantaat, of recidief van de ziekte en aanvaardbare mate van hematopoëtische implantatie, acute en chronische graft-versus-host-ziekte
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
neurologische / neurocognitieve status
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische/neurocognitieve status
2 jaar
Pulmonale / pulmonale vasculaire status
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van pulmonaire/pulmonale vasculaire status
2 jaar
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 4 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

New York Medical College

Medewerkers

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2012

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 oktober 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 oktober 2011

Eerst geplaatst (Geschat)

28 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA OOPD)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren