Трансплантация истощенных гапло-Т-клеток при серповидноклеточной анемии высокого риска (HaploSCD)
Семейная гаплоидентичная трансплантация с истощением Т-клеток при серповидноклеточной анемии высокого риска (IND 14359)
Это исследование проводится для определения безопасности и результатов (долгосрочный контроль) высокодозной схемы химиотерапии с последующей инфузией CD34-селектированных (иммунных клеток) стволовых клеток от частично совместимого взрослого донора-члена семьи, называемых гаплоидентичными стволовыми клетками. трансплантации у пациентов с серповидно-клеточной анемией высокого риска.
Источник финансирования - FDA OOPD
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Цель этого исследования - изучить миелоиммуносупрессивное кондиционирование хозяина с последующей семейной гаплоидентичной трансплантацией аллогенных стволовых клеток, обедненных Т-клетками, у пациентов с серповидноклеточной анемией высокого риска (SCD). Предполагается, что он будет безопасным и хорошо переносимым и приведет к устойчивому донорскому химеризму, приемлемому приживлению и восстановлению иммунитета. Кроме того, это ограничит повреждение органов, связанное с ВСС, что приведет к улучшению и/или стабилизации неврологической, нейрокогнитивной, легочной и легочной сосудистой функции и качества жизни, связанного со здоровьем (КЖ).
Пациенты в возрасте от 2 до 20,99 лет с диагнозом ВСС высокого риска и с незатронутым HLA, частично совместимым семейным донором и отвечающие критериям приемлемости (критерии включения и исключения).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- New York Medical College
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Гомозиготная болезнь гемоглобина S, или талассемия гемоглобина S бета0/+
Пациенты должны демонстрировать одно или несколько из следующих осложнений серповидно-клеточной анемии.
- Клинически значимое неврологическое событие (инсульт) или любой неврологический дефицит продолжительностью более 24 часов, сопровождающийся инфарктом на МРТ головного мозга
- Минимум два эпизода острого грудного синдрома.
- Повторяющиеся болезненные явления (не менее 3 за 2 года до зачисления).
- Аномальное исследование TCD, требующее начала постоянной трансфузионной терапии.
- По крайней мере один немой очаг инфаркта на МРТ головы.
- Семейный гаплоидентичный донор без гомозиготной серповидно-клеточной анемии.
- Адекватная функция органов (почечная, печеночная, сердечная и легочная функция)
- Карновски или Лански (соответствует возрасту) Оценка эффективности ≥50%
- Биопсия печени необязательна для оценки перегрузки железом у пациентов с хроническими трансфузиями.
Критерий исключения:
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- ВСС Пациенты с подтвержденной неконтролируемой инфекцией
- Пациенты с ВСС, у которых есть неповрежденный HLA-совместимый семейный донор, готовый перейти к донорству
- Karnofsky/Lansky (соответствует возрасту) Оценка производительности <50% (одна только гемиплегия, вторичная по отношению к предыдущему инсульту, не является исключением)
- Продемонстрировано несоблюдение режима оказания медицинской помощи.
- Клинически значимый фиброз или цирроз печени
- Ранее получил ТГСК
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трансплантация стволовых клеток Haplo
CD34-селектированная аллогенная SCT с истощением Т-клеток
|
Гидроксимочевина (60 мг/кг/день) и азатиоприн (3 мг/кг/день) день -59 до день -11; флударабин (30 мг/м2) Дни -17, -16, -15, -14, -13; бусульфан (3,2 мг/кг/день) Дни -12, -11, -10, -9; тиотепа (10 мг/кг в/в) день -8; циклофосфамид (50 мг/кг) Дни -7, -6, -5, -4; ИЛ на -3 день; кролик ATG (2,0 мг/кг/день) день -5, -4, -3 и -2; Инфузия стволовых клеток, день 0
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
События, связанные с лечением
Временное ограничение: 1 год
|
Смерть, первичное или позднее отторжение трансплантата или рецидив заболевания и приемлемая скорость приживления кроветворных трансплантатов, острая и хроническая реакция «трансплантат против хозяина»
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
неврологический/нейрокогнитивный статус
Временное ограничение: 2 года
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем неврологического/нейрокогнитивного статуса
|
2 года
|
|
Легочный/легочный сосудистый статус
Временное ограничение: 2 года
|
Изменение легочного/сосудистого статуса по сравнению с исходным уровнем
|
2 года
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: 4 года
|
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем, по сравнению с исходным уровнем (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (Другой номер гранта/финансирования: FDA OOPD)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .