Transplante de Haplo T-Cell Depletado em Doença Falciforme de Alto Risco (HaploSCD)
Transplante familiar de células T haploidênticas empobrecidas em doença falciforme de alto risco (IND 14359)
Este estudo está sendo realizado para determinar a segurança e o resultado (controle de longo prazo) de um regime de quimioterapia de alta dose seguido por uma infusão de células-tronco CD34 selecionadas (células imunes) de um doador adulto parcialmente compatível da família, chamado célula-tronco haploidêntica transplante, em pacientes com doença falciforme de alto risco.
Fonte de Financiamento - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é investigar o condicionamento mieloimunossupressor do hospedeiro seguido de transplante de células-tronco alogênicas com depleção de células T haploidênticas familiares em pacientes com Doença Falciforme (DF) de alto risco. Supõe-se que será seguro e bem tolerado e resultará em quimerismo sustentado do doador, enxerto aceitável e reconstituição imunológica. Além disso, limitará os danos aos órgãos relacionados à SCD, resultando em função neurológica, neurocognitiva, pulmonar e vascular pulmonar melhorada e/ou estável e qualidade de vida relacionada à saúde (QOL).
Pacientes de 2 a 20,99 anos de idade com diagnóstico de SCD de alto risco e com um doador familiar parcialmente compatível com HLA não afetado e que atendem aos critérios de elegibilidade (critérios de inclusão e exclusão) são elegíveis.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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New York
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Doença da Hemoglobina S Homozigótica, ou Hemoglobina S Beta0/+ talassemia
Os pacientes devem demonstrar uma ou mais das seguintes complicações da doença falciforme
- Evento neurológico clinicamente significativo (AVC) ou qualquer déficit neurológico com duração > 24 horas acompanhado de infarto na RM cerebral
- Mínimo de dois episódios de síndrome torácica aguda.
- Eventos dolorosos recorrentes (pelo menos 3 nos 2 anos anteriores à inscrição).
- Estudo anormal do DTC que requer início de terapia transfusional crônica.
- Pelo menos uma lesão de infarto silenciosa em uma ressonância magnética da cabeça.
- Um doador familiar haploidêntico sem doença falciforme homozigótica
- Função adequada dos órgãos (função renal, hepática, cardíaca e pulmonar)
- Karnofsky ou Lansky (idade apropriada) Pontuação de desempenho ≥50%
- A biópsia hepática é opcional para avaliar a sobrecarga de ferro em pacientes com transfusão crônica.
Critério de exclusão:
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando
- Pacientes com SCD com infecção descontrolada documentada
- Pacientes com SCD que têm um doador familiar HLA compatível não afetado disposto a proceder à doação
- Karnofsky/Lansky (idade apropriada) Pontuação de desempenho <50% (hemiplegia isolada secundária a um AVC anterior não é uma exclusão)
- Demonstrada falta de adesão aos cuidados médicos.
- Fibrose ou cirrose hepática clinicamente significativa
- Recebeu anteriormente um HSCT
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transplante de Células Tronco Haplo
SCT alogênico esgotado de células T selecionadas CD34
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Hidroxiuréia (60 mg/kg/dia) e azatioprina (3 mg/kg/dia) do dia -59 ao dia -11; fludarabina (30 mg/m2) Dias -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dia) Dias -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg IV) dia -8; ciclofosfamida (50 mg/kg) Dias -7, -6, -5, -4; TLI no dia -3; ATG de coelho (2,0 mg/kg/dia) dia -5,-4,-3 e -2; Infusão de células-tronco dia 0
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos relacionados ao tratamento
Prazo: 1 ano
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Morte, rejeição primária ou tardia do enxerto ou recorrência da doença e taxa aceitável de enxerto hematopoiético, doença enxerto contra hospedeiro aguda e crônica
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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estado neurológico/neurocognitivo
Prazo: 2 anos
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Mudança da linha de base no estado neurológico/neurocognitivo
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2 anos
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Estado vascular pulmonar/pulmonar
Prazo: 2 anos
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Mudança da linha de base do estado vascular pulmonar/pulmonar
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2 anos
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Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 4 anos
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Alteração da linha de base da qualidade de vida relacionada à saúde (CHRIs-HSCT/CHRIs-Geral)
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4 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA OOPD)
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