Haplo T-sejtek kimerült transzplantációja magas kockázatú sarlósejtes betegségben (HaploSCD)
Családi haploidentikus T-sejtek kimerült transzplantációja magas kockázatú sarlósejtes betegségben (IND 14359)
Ezt a vizsgálatot egy nagy dózisú kemoterápiás kezelés biztonságosságának és eredményének (hosszú távú kontroll) meghatározására végzik, amelyet egy részben egyező felnőtt családtag donortól származó CD34-szelektált (immunsejtek) őssejtek infúziója követ, amelyet haploidentikus őssejtnek neveznek. transzplantáció, magas kockázatú sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél.
Finanszírozási forrás – FDA OOPD
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak a célja a gazdaszervezet mieloimmunszuppresszív kondicionálásának vizsgálata, amelyet familiáris haploidentikus T-sejt-kimerült allogén őssejt-transzplantáció követett magas kockázatú sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegeknél. Feltételezhető, hogy biztonságos és jól tolerálható lesz, és tartós donorkimérizmust, elfogadható beültetést és immunrekonstitúciót eredményez. Továbbá, hogy korlátozza az SCD-vel kapcsolatos szervkárosodást, amely jobb és/vagy stabil neurológiai, neurokognitív, pulmonalis és pulmonalis vaszkuláris funkciót és egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) eredményez.
Azok a 2-20,99 éves betegek, akiknél magas kockázatú SCD-t diagnosztizáltak, és a nem érintett HLA-val részben megegyező családi donorral rendelkeznek, és megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak (befogadási és kizárási kritériumok).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- New York Medical College
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Homozigóta Hemoglobin S betegség vagy Hemoglobin S Beta0/+ talaszémia
A betegeknek az alábbi sarlósejtes betegség szövődményei közül egyet vagy többet kell bizonyítaniuk
- Klinikailag jelentős neurológiai esemény (stroke) vagy bármilyen, 24 óránál hosszabb ideig tartó neurológiai hiány, amelyet agyi MRI-n infarktus kísér
- Az akut mellkasi szindróma legalább két epizódja.
- Ismétlődő fájdalmas események (legalább 3 a beiratkozást megelőző 2 évben).
- Rendellenes TCD-vizsgálat, amely krónikus transzfúziós terápia megkezdését igényli.
- Legalább egy csendes infarktusos elváltozás a fej MRI-vizsgálatán.
- Családi haploidentikus donor homozigóta sarlósejtes betegség nélkül
- Megfelelő szervi működés (vese-, máj-, szív- és tüdőfunkció)
- Karnofsky vagy Lansky (életkortól függően) teljesítménymutató ≥50%
- A májbiopszia opcionális a vastúlterhelés felmérésére krónikusan transzfundált betegeknél.
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nőstények
- SCD Dokumentált ellenőrizetlen fertőzésben szenvedő betegek
- Azok az SCD-betegek, akiknek HLA-ja nem érintett, a családon belüli donor hajlandó volt az adományozásra
- Karnofsky/Lansky (életkortól függően) Teljesítménypontszám <50% (egy korábbi agyvérzés utáni hemiplegia önmagában nem jelent kizárást)
- Az orvosi ellátás betartásának kimutatott hiánya.
- Klinikailag jelentős fibrózis vagy májcirrhosis
- Korábban HSCT-t kapott
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Haplo őssejt transzplantáció
CD34 szelektált T-sejt depletált allogén SCT
|
Hidroxi-karbamid (60 mg/kg/nap) és azatioprin (3 mg/kg/nap) -59. naptól -11. napig; fludarabin (30 mg/m2) -17, -16, -15, -14, -13 nap; buszulfán (3,2 mg/kg/nap) -12., -11., -10., -9. nap; tiotepa (10 mg/kg IV) -8. nap; ciklofoszfamid (50 mg/kg) -7., -6., -5., -4. nap; TLI a -3. napon; nyúl ATG (2,0 mg/kg/nap) -5, -4, -3 és -2 nap; Őssejt-infúzió 0. nap
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezeléssel kapcsolatos események
Időkeret: 1 év
|
Halál, primer vagy késői graft kilökődés vagy betegség kiújulása és a hematopoietikus beültetés elfogadható aránya, akut és krónikus graft versus-host betegség
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
neurológiai/neurokognitív állapot
Időkeret: 2 év
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a neurológiai/neurokognitív státuszban
|
2 év
|
|
Pulmonalis/pulmonalis vaszkuláris állapot
Időkeret: 2 év
|
A pulmonalis/pulmonalis vaszkuláris állapot változása a kiindulási állapothoz képest
|
2 év
|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség
Időkeret: 4 év
|
Változás az egészséggel kapcsolatos életminőség kiindulási állapotához képest (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
|
4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA OOPD)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .