家族性高コレステロール血症および低密度リポタンパク質コレステロールの制御が不十分な患者におけるミポメルセンの2つの異なるレジメンの安全性と有効性に関する研究 (FOCUS FH)
2019年3月13日 更新者：Kastle Therapeutics, LLC
家族性高コレステロール血症および低密度リポタンパク質の管理が不十分な患者におけるミポメルセンの2つの異なるレジメンの安全性と有効性を評価するための非盲検継続期間が続く第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験コレステロール
第一目的：
ミポメルセン (ISIS 301012) が、低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) レベルが 200 mg/dL 以上で、冠状動脈性心疾患の存在として定義される、重度のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (重度の HeFH) 患者のアテローム生成脂質レベルを有意に低下させるかどうかを判断します ( CHD)/リスク相当値またはLDL-Cレベル≧300 mg/dLで、プラセボと比較したCHD/リスク相当値の存在に関係なく(コホート1と呼ばれる)。 2つの異なるミポメルセン投薬レジメンが研究される：皮下（SC）ミポメルセン200mg週1回対プラセボ、およびSCミポメルセン70mg週3回対プラセボ。
副次的な目的:
- コホート 1、LDL-C レベルが 160 mg/dL 以上 200 mg/dL 未満であり、CHD/リスク同等物が存在する HeFH 患者 (参照コホート 2) として、および全体の研究集団
- コホート 1、コホート 2、および全体の研究集団において、2 つの投薬レジメンとプラセボの忍容性に質的な違いがあるかどうかを判断する
- コホート 1、コホート 2、および研究集団全体における 2 つの投薬レジメンの薬物動態 (PK) をさらに特徴付けます。
- 2 つの mipomersen 投与レジメンが、プラセボと比較してコホート 2 のアテローム生成脂質レベルを有意に低下させるかどうかを判断する
- 盲検治療期間に一次有効性評価訪問（PET）を完了し、非盲検継続期間に治療を継続するFHおよび不十分に制御されたLDL-Cを有する患者におけるミポメルセンの進行中の安全性と有効性に関する追加データを取得する
調査の概要
詳細な説明
この試験は、最大 4 週間のスクリーニング期間、60 週間の盲検治療段階、26 週間の非盲検継続期間、および 24 週間の治療後段階で構成されていました。
試験デザイン、マスキング - 試験治療は、盲検治療期間の一次有効性評価来院を通じて盲検化 (二重盲検) されました。 非盲検継続期間中、試験治療は非盲検であった。
研究の種類
介入
入学 (実際)
309
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Mission Viejo、California、アメリカ
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ
-
-
Florida
-
Cooper City、Florida、アメリカ
-
Winter Park、Florida、アメリカ
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ
-
Grandville、Michigan、アメリカ
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ
-
-
New Jersey
-
Summit、New Jersey、アメリカ
-
-
New York
-
North Massapequa、New York、アメリカ
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster、Pennsylvania、アメリカ
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ
-
-
-
-
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires、アルゼンチン
-
Cordoba、アルゼンチン
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス
-
Cardiff、イギリス
-
Liverpool、イギリス
-
London、イギリス
-
Manchester、イギリス
-
Oldham、イギリス
-
-
-
-
-
Holon、イスラエル
-
Kfar Saba、イスラエル
-
Ofakim、イスラエル
-
-
-
-
-
Bologna、イタリア
-
Napoli、イタリア
-
Padova、イタリア
-
Palermo、イタリア
-
Pisa、イタリア
-
Roma、イタリア
-
-
-
-
-
New Delhi、インド
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivsk、ウクライナ
-
Kiev、ウクライナ
-
Kyiv、ウクライナ
-
Odesa、ウクライナ
-
Odessa、ウクライナ
-
-
-
-
-
Alkmaar、オランダ
-
Amsterdam、オランダ
-
Maastricht、オランダ
-
Nijmegen、オランダ
-
Utrecht、オランダ
-
Waalwijk、オランダ
-
-
-
-
-
Perth、オーストラリア
-
South Brisbane、オーストラリア
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi、Quebec、カナダ
-
Montreal、Quebec、カナダ
-
Sainte-Foy、Quebec、カナダ
-
-
-
-
-
Ioannina、ギリシャ
-
Kallithea、ギリシャ
-
-
-
-
-
Osijek、クロアチア
-
Zagreb、クロアチア
-
-
-
-
-
Stockholm、スウェーデン
-
-
-
-
-
Madrid、スペイン
-
-
-
-
-
Hradec Kralove、チェコ
-
Praha 1、チェコ
-
-
-
-
-
Aarhus、デンマーク
-
Viborg、デンマーク
-
-
-
-
-
Aachen、ドイツ
-
Berlin、ドイツ
-
Freiburg、ドイツ
-
Hamburg、ドイツ
-
Heidelberg、ドイツ
-
Koeln、ドイツ
-
Magdeburg、ドイツ
-
-
-
-
-
Christchurch、ニュージーランド
-
-
-
-
-
Bodo、ノルウェー
-
Oslo、ノルウェー
-
Sandefjord、ノルウェー
-
-
-
-
-
Baja、ハンガリー
-
Budapest、ハンガリー
-
Debrecen、ハンガリー
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro、ブラジル
-
Sao Paulo、ブラジル
-
-
-
-
-
Edegem、ベルギー
-
Haine St. Paul、ベルギー
-
Leuven、ベルギー
-
-
-
-
-
Bialystok、ポーランド
-
Gdansk、ポーランド
-
Katowice、ポーランド
-
Krakow、ポーランド
-
Naleczow、ポーランド
-
Poznan、ポーランド
-
Sopot、ポーランド
-
Szczecin、ポーランド
-
Warszawa、ポーランド
-
Wroclaw、ポーランド
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur、マレーシア
-
Kubang Kerian、マレーシア
-
-
-
-
-
Barnaul、ロシア連邦
-
Kemerovo、ロシア連邦
-
Moscow、ロシア連邦
-
Novosibirsk、ロシア連邦
-
Petrozavodsk、ロシア連邦
-
Ryazan、ロシア連邦
-
Saint Petersburg、ロシア連邦
-
St-Petersburg、ロシア連邦
-
St. Petersburg、ロシア連邦
-
Tomsk、ロシア連邦
-
Yaroslavl、ロシア連邦
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥
-
Istanbul、七面鳥
-
Izmir、七面鳥
-
Sivas、七面鳥
-
-
-
-
-
Cape Town、南アフリカ
-
Pretoria、南アフリカ
-
-
-
-
-
New Taipei City、台湾
-
Taipei、台湾
-
-
-
-
-
Seoul、大韓民国
-
-
-
-
-
Hong Kong、香港
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -重度の高コレステロール血症 (LDL-C ≥300 mg/dL (7.77 mmol/L) または LDL-C ≥200 mg/dL (5.18 mmol/L)) の診断で、冠状動脈性心臓病 (CHD) または CHD リスク相当値が記録されている、または以下の診断ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症および LDL-C ≥160 mg/dL (4.14 mmol/L) および <200 mg/dL (5.18 mmol/L))
- 少なくとも 12 週間の安定した、最大耐容性のスタチン療法、またはスタチン不耐症の場合は、別のクラスの脂質低下剤 (すなわち、胆汁酸封鎖剤、ナイアシン/ニコチン酸、コレステロール吸収阻害剤、フィブラート) からの少なくとも 1 つの薬物療法。
- 安定した低脂肪食を 12 週間続ける
- ボディマス指数 (BMI) ≤40 kg/m2 で、体重が 6 週間以上安定している
除外基準:
- 心臓発作、脳卒中、冠動脈症候群、不安定狭心症、心不全、重大な不整脈、高血圧、血液疾患、肝臓病、がん、消化器疾患、I型糖尿病、または制御されていないII型糖尿病を含む、最近の重大な健康問題
- -スクリーニング前の3か月以内のアフェレーシス、または治療段階でアフェレーシスを開始する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：レジメンA：ミポメルセン
ミポメルセン200mg週1回皮下注射
|
ミポメルセン 200mg 週 1 回皮下投与
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：レジメン A: プラセボ
週 1 回のプラセボ マッチング皮下注射。
|
皮下注射用のプラセボビヒクル。
|
|
実験的：レジメンB：ミポメルセン
ミポメルセン70mgを週3回皮下注射。
|
ミポメルセン70mg週3回皮下投与
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：レジメン B: プラセボ
週3回のプラセボマッチング皮下注射。
|
皮下注射用のプラセボビヒクル。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
コホート1のLDL-Cのベースラインからプライマリエンドポイント訪問（PET）までの変化率
時間枠：ベースラインと 61 週目
|
LDL-C のベースラインから PET までの変化率は、重度のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH) の参加者を含むコホート 1 で測定されました。
重度の HeFH は、LDL-C レベルが 200 mg/デシリットル (dL) 以上で、かつ冠状動脈性心疾患 (CHD)/リスク相当値の存在、または CHD/リスク相当値の存在に関係なく、LDL-C レベルが 300 mg/dL 以上の場合と定義されました。
|
ベースラインと 61 週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
コホート2のLDL-CのベースラインからPETへの変化率
時間枠：ベースライン、PET (最大 60 週間)
|
LDL-C のベースラインから PET までの変化率は、コホート 2 で測定されました。コホート 2 には、LDL-C レベルが 160 mg/dL 以上 200 mg/dL 未満の HeFH の参加者と、CHD/リスク同等物の存在が含まれていました。
|
ベースライン、PET (最大 60 週間)
|
|
コホート1のアポリポタンパク質B（Apo B）のベースラインからPETへの変化率
時間枠：ベースラインと 61 週目
|
Apo B のベースラインから PET までの変化率は、盲検治療期間中に HeFH を使用したコホート 1 の参加者で測定されました。
|
ベースラインと 61 週目
|
|
コホート2のアポリポタンパク質B（Apo B）のベースラインからPETへの変化率
時間枠：ベースラインと 61 週目
|
Apo B のベースラインから PET までの変化率は、盲検治療期間中の HeFH のコホート 2 の参加者で測定されました。
|
ベースラインと 61 週目
|
|
リポタンパク質のベースラインから PET への変化率 (a) コホート 1
時間枠：ベースラインと 61 週目
|
リポプロテイン A1 のベースラインから PET までの変化率は、盲検治療期間中の HeFH のコホート 1 の参加者で測定されました。
|
ベースラインと 61 週目
|
|
リポタンパク質のベースラインから PET への変化率 (a) コホート 2
時間枠：ベースラインと 61 週目
|
リポプロテイン A1 のベースラインから PET までの変化率は、盲検治療期間中の HeFH のコホート 2 の参加者で測定されました。
|
ベースラインと 61 週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年12月1日
一次修了 (実際)
2015年12月29日
研究の完了 (実際)
2015年12月29日
試験登録日
最初に提出
2011年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年11月17日
最初の投稿 (見積もり)
2011年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月13日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。