Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti dvou různých režimů mipomersenu u pacientů s familiární hypercholesterolemií a nedostatečně kontrolovaným lipoproteinovým cholesterolem s nízkou hustotou (FOCUS FH)

13. března 2019 aktualizováno: Kastle Therapeutics, LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 3, po níž následovalo otevřené pokračovací období k posouzení bezpečnosti a účinnosti dvou různých režimů mipomersenu u pacientů s familiární hypercholesterolemií a nedostatečně kontrolovaným lipoproteinem s nízkou hustotou Cholesterol

Primární cíl:

Zjistěte, zda mipomersen (ISIS 301012) významně snižuje hladiny aterogenních lipidů u pacientů s těžkou heterozygotní familiární hypercholesterolémií (těžká HeFH), definovanou jako hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) ≥ 200 mg/dl plus přítomnost koronárního srdečního onemocnění ( CHD)/ekvivalenty rizika nebo hladiny LDL-C ≥300 mg/dl bez ohledu na přítomnost CHD/ekvivalenty rizika (označované jako kohorta 1) ve srovnání s placebem. Budou studovány dva různé režimy dávkování mipomersenu: subkutánní (SC) mipomersen 200 mg jednou týdně versus placebo a SC mipomersen 70 mg třikrát týdně versus placebo.

Sekundární cíle:

  • Zjistěte, zda existují kvalitativní rozdíly mezi bezpečnostními profily 2 dávkovacích režimů a placebem v kohortě 1, u pacientů s HeFH s hladinami LDL-C ≥160 mg/dl a <200 mg/dl plus přítomností CHD/ekvivalenty rizika (odkaz až jako kohorta 2) a celková studovaná populace
  • Zjistěte, zda existují kvalitativní rozdíly mezi snášenlivostí 2 dávkovacích režimů a placeba v kohortě 1, kohortě 2 a v celkové populaci studie
  • Dále charakterizujte farmakokinetiku (PK) 2 dávkovacích režimů v kohortě 1, kohortě 2 a celkové studované populaci
  • Určete, zda 2 dávkovací režimy mipomersenu významně snižují hladiny aterogenních lipidů v kohortě 2 ve srovnání s placebem
  • Získejte další údaje týkající se průběžné bezpečnosti a účinnosti mipomersenu u pacientů s FH a nedostatečně kontrolovaným LDL-C, kteří dokončí návštěvu primárního hodnocení účinnosti (PET) v období zaslepené léčby a pokračují v léčbě v otevřeném období pokračování

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie sestávala z období screeningu v délce až 4 týdnů, zaslepené léčebné fáze 60 týdnů, otevřeného pokračovacího období 26 týdnů a fáze po léčbě 24 týdnů.

Návrh studie, maskování - Léčba studie byla zaslepena (dvojitě zaslepena) prostřednictvím návštěvy hodnocení primární účinnosti v období zaslepené léčby. Léčba studie byla otevřená v otevřeném pokračovacím období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

309

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Austrálie
      • Perth, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
  • Belgie
      • Edegem, Belgie
      • Haine St. Paul, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie
      • Sao Paulo, Brazílie
  • Chorvatsko
      • Osijek, Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
      • Viborg, Dánsko
  • Holandsko
      • Alkmaar, Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
      • Maastricht, Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
      • Waalwijk, Holandsko
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
  • Indie
      • New Delhi, Indie
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
      • Napoli, Itálie
      • Padova, Itálie
      • Palermo, Itálie
      • Pisa, Itálie
      • Roma, Itálie
  • Izrael
      • Holon, Izrael
      • Kfar Saba, Izrael
      • Ofakim, Izrael
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
      • Pretoria, Jižní Afrika
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
      • Istanbul, Krocan
      • Izmir, Krocan
      • Sivas, Krocan
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie
      • Kubang Kerian, Malajsie
  • Maďarsko
      • Baja, Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko
  • Norsko
      • Bodo, Norsko
      • Oslo, Norsko
      • Sandefjord, Norsko
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
  • Německo
      • Aachen, Německo
      • Berlin, Německo
      • Freiburg, Německo
      • Hamburg, Německo
      • Heidelberg, Německo
      • Koeln, Německo
      • Magdeburg, Německo
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko
      • Gdansk, Polsko
      • Katowice, Polsko
      • Krakow, Polsko
      • Naleczow, Polsko
      • Poznan, Polsko
      • Sopot, Polsko
      • Szczecin, Polsko
      • Warszawa, Polsko
      • Wroclaw, Polsko
  • Ruská Federace
      • Barnaul, Ruská Federace
      • Kemerovo, Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
      • Novosibirsk, Ruská Federace
      • Petrozavodsk, Ruská Federace
      • Ryazan, Ruská Federace
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
      • St-Petersburg, Ruská Federace
      • St. Petersburg, Ruská Federace
      • Tomsk, Ruská Federace
      • Yaroslavl, Ruská Federace
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
      • Oldham, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Mission Viejo, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Spojené státy
      • Winter Park, Florida, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Grandville, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • North Massapequa, New York, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
  • Tchaj-wan
      • New Taipei City, Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
  • Ukrajina
      • Ivano-Frankivsk, Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina
      • Odesa, Ukrajina
      • Odessa, Ukrajina
  • Česko
      • Hradec Kralove, Česko
      • Praha 1, Česko
  • Řecko
      • Ioannina, Řecko
      • Kallithea, Řecko
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza těžké hypercholesterolémie (LDL-C ≥300 mg/dl (7,77 mmol/l) nebo LDL-C ≥200 mg/dl (5,18 mmol/l) s dokumentovanou koronární srdeční chorobou (ICHS) nebo ekvivalenty rizika ICHS nebo diagnóza Heterozygotní familiární hypercholesterolémie a LDL-C ≥160 mg/dl (4,14 mmol/l) a <200 mg/dl (5,18 mmol/l))
  • Na stabilní, maximálně tolerované statinové terapii po dobu alespoň 12 týdnů nebo při intoleranci statinů na alespoň 1 léku z jiné třídy hypolipidemik (tj. sekvestranty žlučových kyselin, niacin/kyselina nikotinová, inhibitory absorpce cholesterolu, fibráty).
  • Na stabilní nízkotučné dietě po dobu 12 týdnů
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤ 40 kg/m2 a stabilní hmotnost po dobu > 6 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Významné zdravotní problémy v nedávné minulosti včetně srdečního infarktu, mrtvice, koronárního syndromu, nestabilní anginy pectoris, srdečního selhání, významné arytmie, hypertenze, krevních poruch, onemocnění jater, rakoviny, zažívacích poruch, cukrovky typu I nebo nekontrolované cukrovky typu II
  • Aferéza během 3 měsíců před screeningem nebo se očekává zahájení aferézy během fáze léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Režim A: Mipomersen
Subkutánní injekce mipomersenu 200 mg jednou týdně
Lék: mipomersen sodný 200 mg
Subkutánní mipomersen 200 mg jednou týdně
Ostatní jména:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Komparátor placeba: Režim A: Placebo
Placebo odpovídající subkutánní injekce jednou týdně.
Lék: Placebo
Placebo vehikulum pro subkutánní injekci.
Experimentální: Režim B: Mipomersen
Subkutánní injekce mipomersenu 70 mg třikrát týdně.
Lék: mipomersen sodný 70 mg
Subkutánní mipomersen 70 mg třikrát týdně
Ostatní jména:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Komparátor placeba: Režim B: Placebo
Placebo odpovídající subkutánní injekci třikrát týdně.
Lék: Placebo
Placebo vehikulum pro subkutánní injekci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C v kohortě 1 od výchozí hodnoty k návštěvě primárního koncového bodu (PET).
Časové okno: Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty k PET byla měřena v kohortě 1, která zahrnovala účastníky s těžkou heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH). Závažná HeFH byla definována jako hladiny LDL-C ≥ 200 mg/decilitr (dL) plus přítomnost koronárního srdečního onemocnění (ICHS)/ekvivalenty rizika nebo hladiny LDL-C ≥300 mg/dl bez ohledu na přítomnost ICHS/ekvivalenty rizika.
Výchozí stav a týden 61

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty k PET v kohortě 2
Časové okno: Výchozí stav, PET (až 60 týdnů)
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty k PET byla měřena v kohortě 2, která zahrnovala účastníky s HeFH s hladinami LDL-C ≥160 mg/dl a <200 mg/dl, plus přítomnost CHD/rizikové ekvivalenty.
Výchozí stav, PET (až 60 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v apolipoproteinu B (Apo B) v kohortě 1
Časové okno: Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v Apo B byla měřena u účastníků v kohortě 1 s HeFH během období zaslepené léčby.
Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v apolipoproteinu B (Apo B) v kohortě 2
Časové okno: Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v Apo B byla měřena u účastníků v kohortě 2 s HeFH během období zaslepené léčby.
Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v lipoproteinu (a) v kohortě 1
Časové okno: Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v lipoproteinu A1 byla měřena u účastníků v kohortě 1 s HeFH během období zaslepené léčby.
Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v lipoproteinu (a) v kohortě 2
Časové okno: Výchozí stav a týden 61
Procentuální změna od výchozí hodnoty k PET v lipoproteinu A1 byla měřena u účastníků v kohortě 2 s HeFH během období zaslepené léčby.
Výchozí stav a týden 61

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kastle Therapeutics, LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2011

Primární dokončení (Aktuální)

29. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

29. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

21. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MIPO3801011
  • 2011-001480-42 (Číslo EudraCT)
  • EFC12875 (Jiný identifikátor: Sanofi)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na mipomersen sodný 200 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit