Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch różnych schematów podawania mipomersenu u pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią i niedostatecznie kontrolowanym cholesterolem lipoprotein o małej gęstości (FOCUS FH)

13 marca 2019 zaktualizowane przez: Kastle Therapeutics, LLC

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III w grupach równoległych, po którym nastąpił okres kontynuacji metodą otwartej próby w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dwóch różnych schematów podawania mipomersenu u pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią i niedostatecznie kontrolowanymi lipoproteinami o małej gęstości cholesterol

Podstawowy cel:

Określić, czy mipomersen (ISIS 301012) znacząco obniża aterogenne poziomy lipidów u pacjentów z ciężką heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ciężką HeFH), definiowaną jako poziom cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) ≥ 200 mg/dl oraz obecność choroby niedokrwiennej serca ( CHD)/ekwiwalenty ryzyka lub poziomy LDL-C ≥300 mg/dl niezależnie od obecności CHD/ekwiwalenty ryzyka (określane jako Kohorta 1) w porównaniu z placebo. Zbadane zostaną dwa różne schematy dawkowania mipomersenu: podskórnie (SC) mipomersen 200 mg raz w tygodniu w porównaniu z placebo oraz SC mipomersen 70 mg trzy razy w tygodniu w porównaniu z placebo.

Cele drugorzędne:

  • Ustalić, czy istnieją jakościowe różnice między profilami bezpieczeństwa 2 schematów dawkowania i placebo w kohorcie 1, pacjentów z HeFH ze stężeniem LDL-C ≥160 mg/dl i <200 mg/dl oraz obecnością CHD/ekwiwalentów ryzyka (określonych do Kohorty 2) i całej badanej populacji
  • Ustalić, czy istnieją jakościowe różnice między tolerancją 2 schematów dawkowania i placebo w Kohorcie 1, Kohorcie 2 i całej badanej populacji
  • Dalsza charakterystyka farmakokinetyki (PK) 2 schematów dawkowania w Kohorcie 1, Kohorcie 2 i całej badanej populacji
  • Ustalenie, czy 2 schematy dawkowania mipomersenu istotnie zmniejszają aterogenne poziomy lipidów w kohorcie 2 w porównaniu z placebo
  • Uzyskać dodatkowe dane dotyczące bieżącego bezpieczeństwa i skuteczności mipomersenu u pacjentów z FH i niedostatecznie kontrolowanym LDL-C, którzy przejdą pierwotną wizytę oceniającą skuteczność (PET) w zaślepionym okresie leczenia i kontynuują leczenie w otwartym okresie kontynuacji

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składało się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni, zaślepionej fazy leczenia trwającej 60 tygodni, otwartego okresu kontynuacji trwającego 26 tygodni i fazy po leczeniu trwającej 24 tygodnie.

Projekt badania, maskowanie — Leczenie w ramach badania było zaślepione (podwójnie zaślepione) podczas wizyty w ramach podstawowej oceny skuteczności w okresie leczenia zaślepionego. Leczenie w ramach badania było otwarte w okresie kontynuacji otwartej próby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

309

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
      • Pretoria, Afryka Południowa
  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentyna
      • Cordoba, Argentyna
  • Australia
      • Perth, Australia
      • South Brisbane, Australia
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
      • Haine St. Paul, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia
  • Chorwacja
      • Osijek, Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
  • Czechy
      • Hradec Kralove, Czechy
      • Praha 1, Czechy
  • Dania
      • Aarhus, Dania
      • Viborg, Dania
  • Federacja Rosyjska
      • Barnaul, Federacja Rosyjska
      • Kemerovo, Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska
      • Petrozavodsk, Federacja Rosyjska
      • Ryazan, Federacja Rosyjska
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
      • St-Petersburg, Federacja Rosyjska
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska
      • Tomsk, Federacja Rosyjska
      • Yaroslavl, Federacja Rosyjska
  • Grecja
      • Ioannina, Grecja
      • Kallithea, Grecja
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
  • Holandia
      • Alkmaar, Holandia
      • Amsterdam, Holandia
      • Maastricht, Holandia
      • Nijmegen, Holandia
      • Utrecht, Holandia
      • Waalwijk, Holandia
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
  • Indie
      • New Delhi, Indie
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
      • Istanbul, Indyk
      • Izmir, Indyk
      • Sivas, Indyk
  • Izrael
      • Holon, Izrael
      • Kfar Saba, Izrael
      • Ofakim, Izrael
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja
      • Kubang Kerian, Malezja
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Freiburg, Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
      • Koeln, Niemcy
      • Magdeburg, Niemcy
  • Norwegia
      • Bodo, Norwegia
      • Oslo, Norwegia
      • Sandefjord, Norwegia
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
  • Polska
      • Bialystok, Polska
      • Gdansk, Polska
      • Katowice, Polska
      • Krakow, Polska
      • Naleczow, Polska
      • Poznan, Polska
      • Sopot, Polska
      • Szczecin, Polska
      • Warszawa, Polska
      • Wroclaw, Polska
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Mission Viejo, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Stany Zjednoczone
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grandville, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • North Massapequa, New York, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
  • Tajwan
      • New Taipei City, Tajwan
      • Taipei, Tajwan
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina
      • Kiev, Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
      • Odesa, Ukraina
      • Odessa, Ukraina
  • Węgry
      • Baja, Węgry
      • Budapest, Węgry
      • Debrecen, Węgry
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
      • Napoli, Włochy
      • Padova, Włochy
      • Palermo, Włochy
      • Pisa, Włochy
      • Roma, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Oldham, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie ciężkiej hipercholesterolemii (LDL-C ≥300 mg/dl (7,77 mmol/l) lub LDL-C ≥200 mg/dl (5,18 mmol/l) z udokumentowaną chorobą niedokrwienną serca (CHD) lub ekwiwalentem ryzyka CHD lub rozpoznanie Heterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia i LDL-C ≥160 mg/dl (4,14 mmol/l) i <200 mg/dl (5,18 mmol/l))
  • Podczas stabilnej, maksymalnie tolerowanej terapii statynami przez co najmniej 12 tygodni lub w przypadku nietolerancji statyn, na co najmniej 1 leku z innej grupy leków hipolipidemicznych (tj. sekwestranty kwasów żółciowych, niacyna/kwas nikotynowy, inhibitory wchłaniania cholesterolu, fibraty).
  • Na stabilnej, niskotłuszczowej diecie przez 12 tygodni
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤40 kg/m2 i stabilna waga > 6 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • Poważne problemy zdrowotne w niedawnej przeszłości, w tym zawał serca, udar, zespół wieńcowy, niestabilna dusznica bolesna, niewydolność serca, znaczna arytmia, nadciśnienie, zaburzenia krwi, choroby wątroby, rak, zaburzenia trawienia, cukrzyca typu I lub niekontrolowana cukrzyca typu II
  • Afereza w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub oczekiwane rozpoczęcie aferezy w fazie leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat A: Mipomersen
Podskórne wstrzyknięcie mipomersenu 200 mg raz w tygodniu
Lek: sól sodowa mipomersenu 200 mg
Podanie podskórne mipomersenu 200 mg raz w tygodniu
Inne nazwy:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Komparator placebo: Schemat A: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne odpowiadające placebo raz w tygodniu.
Lek: Placebo
Podłoże placebo do wstrzyknięć podskórnych.
Eksperymentalny: Schemat B: Mipomersen
Podskórne wstrzyknięcie mipomersenu 70 mg trzy razy w tygodniu.
Lek: sól sodowa mipomersenu 70 mg
Podskórnie mipomersen 70 mg trzy razy w tygodniu
Inne nazwy:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Komparator placebo: Schemat B: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne odpowiadające placebo trzy razy w tygodniu.
Lek: Placebo
Podłoże placebo do wstrzyknięć podskórnych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wizyty początkowej do wizyty w głównym punkcie końcowym (PET) w LDL-C w kohorcie 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentową zmianę stężenia LDL-C w porównaniu z wartością wyjściową do PET mierzono w Kohorcie 1, która obejmowała uczestników z ciężką heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH). Ciężką HeFH zdefiniowano jako poziom LDL-C ≥200 mg/dl plus obecność choroby niedokrwiennej serca/ekwiwalent ryzyka lub poziom LDL-C ≥300 mg/dl niezależnie od obecności CHD/ekwiwalent ryzyka.
Wartość wyjściowa i tydzień 61

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C w kohorcie 2 od wartości początkowej do PET
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, PET (do 60 tygodni)
Procentową zmianę stężenia LDL-C w porównaniu z wartością wyjściową zmierzono w Kohorcie 2, która obejmowała uczestników z HeFH z poziomami LDL-C ≥160 mg/dl i <200 mg/dl oraz obecnością CHD/ekwiwalentów ryzyka.
Wartość wyjściowa, PET (do 60 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości początkowej do PET w apolipoproteinie B (Apo B) w kohorcie 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentową zmianę Apo B w stosunku do wartości początkowej do PET mierzono u uczestników z Kohorty 1 z HeFH w okresie leczenia zaślepionego.
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentowa zmiana od wartości początkowej do PET w apolipoproteinie B (Apo B) w kohorcie 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentową zmianę Apo B w stosunku do wartości początkowej do PET mierzono u uczestników kohorty 2 z HeFH w okresie leczenia zaślepionego.
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentowa zmiana od linii podstawowej do PET w lipoproteinach (a) w kohorcie 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentową zmianę lipoproteiny A1 od wartości początkowej do PET mierzono u uczestników w kohorcie 1 z HeFH podczas okresu leczenia zaślepionego.
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentowa zmiana od linii podstawowej do PET w lipoproteinach (a) w kohorcie 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Procentową zmianę lipoproteiny A1 od wartości wyjściowej do PET mierzono u uczestników kohorty 2 z HeFH w okresie leczenia zaślepionego.
Wartość wyjściowa i tydzień 61

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MIPO3801011
  • 2011-001480-42 (Numer EudraCT)
  • EFC12875 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na sól sodowa mipomersenu 200 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj