Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​to forskellige regimer af Mipomersen hos patienter med familiær hyperkolesterolæmi og utilstrækkeligt kontrolleret lavdensitetslipoproteinkolesterol (FOCUS FH)

13. marts 2019 opdateret af: Kastle Therapeutics, LLC

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie efterfulgt af en åben-label fortsættelsesperiode for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​to forskellige regimer af Mipomersen hos patienter med familiær hyperkolesterolæmi og utilstrækkeligt kontrolleret lavdensitetslipoprotein Kolesterol

Primært mål:

Bestem, om mipomersen (ISIS 301012) signifikant reducerer atherogene lipidniveauer hos patienter med svær heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (alvorlig HeFH), defineret som lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) niveauer ≥200 mg/dL plus hjertesygdom (hjertesygdom) CHD)/risikoækvivalenter eller LDL-C-niveauer ≥300 mg/dL uanset tilstedeværelsen af ​​CHD/risikoækvivalenter (benævnt kohorte 1) sammenlignet med placebo. To forskellige doseringsregimer for mipomersen vil blive undersøgt: subkutan (SC) mipomersen 200 mg én gang om ugen versus placebo, og SC mipomersen 70 mg tre gange om ugen versus placebo.

Sekundære mål:

  • Bestem, om der er kvalitative forskelle mellem sikkerhedsprofilerne for de 2 doseringsregimer og placebo i kohorte 1, patienter med HeFH med LDL-C-niveauer ≥160 mg/dL og <200 mg/dL plus tilstedeværelsen af ​​CHD/risikoækvivalenter (ref. til som kohorte 2), og den samlede undersøgelsespopulation
  • Bestem, om der er kvalitative forskelle mellem tolerabiliteten af ​​de 2 doseringsregimer og placebo i kohorte 1, kohorte 2 og den samlede undersøgelsespopulation
  • Yderligere karakterisere farmakokinetikken (PK) af de 2 doseringsregimer i kohorte 1, kohorte 2 og den samlede undersøgelsespopulation
  • Bestem, om de 2 mipomersen doseringsregimer signifikant reducerer atherogene lipidniveauer i kohorte 2 sammenlignet med placebo
  • Indhent yderligere data vedrørende igangværende sikkerhed og virkning af mipomersen hos patienter med FH og utilstrækkeligt kontrolleret LDL-C, som gennemfører det primære effektivitetsvurderingsbesøg (PET) i den blindede behandlingsperiode og fortsætter behandlingen i den åbne fortsættelsesperiode

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen bestod af en screeningsperiode på op til 4 uger, blindet behandlingsfase på 60 uger, åben-label fortsættelsesperiode på 26 uger og post-behandlingsfase på 24 uger.

Undersøgelsesdesign, maskering - Undersøgelsesbehandling blev blindet (dobbeltblindet) gennem det primære effektivitetsvurderingsbesøg i den blindede behandlingsperiode. Studiebehandlingen var åben i Open-Label-fortsættelsesperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

309

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Australien
      • Perth, Australien
      • South Brisbane, Australien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
      • Haine St. Paul, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sainte-Foy, Quebec, Canada
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
      • Viborg, Danmark
  • Den Russiske Føderation
      • Barnaul, Den Russiske Føderation
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation
      • Petrozavodsk, Den Russiske Føderation
      • Ryazan, Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
      • St-Petersburg, Den Russiske Føderation
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation
      • Tomsk, Den Russiske Føderation
      • Yaroslavl, Den Russiske Føderation
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
      • Oldham, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Mission Viejo, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Forenede Stater
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Grandville, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • North Massapequa, New York, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
  • Grækenland
      • Ioannina, Grækenland
      • Kallithea, Grækenland
  • Holland
      • Alkmaar, Holland
      • Amsterdam, Holland
      • Maastricht, Holland
      • Nijmegen, Holland
      • Utrecht, Holland
      • Waalwijk, Holland
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
  • Indien
      • New Delhi, Indien
  • Israel
      • Holon, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Ofakim, Israel
  • Italien
      • Bologna, Italien
      • Napoli, Italien
      • Padova, Italien
      • Palermo, Italien
      • Pisa, Italien
      • Roma, Italien
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
      • Izmir, Kalkun
      • Sivas, Kalkun
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
      • Kubang Kerian, Malaysia
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
  • Norge
      • Bodo, Norge
      • Oslo, Norge
      • Sandefjord, Norge
  • Polen
      • Bialystok, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Katowice, Polen
      • Krakow, Polen
      • Naleczow, Polen
      • Poznan, Polen
      • Sopot, Polen
      • Szczecin, Polen
      • Warszawa, Polen
      • Wroclaw, Polen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
      • Pretoria, Sydafrika
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tjekkiet
      • Hradec Kralove, Tjekkiet
      • Praha 1, Tjekkiet
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Koeln, Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine
      • Kiev, Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
      • Odesa, Ukraine
      • Odessa, Ukraine
  • Ungarn
      • Baja, Ungarn
      • Budapest, Ungarn
      • Debrecen, Ungarn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær hyperkolesterolæmi (LDL-C ≥300 mg/dL (7,77 mmol/L) eller LDL-C ≥200 mg/dL (5,18 mmol/L) med dokumenteret koronar hjertesygdom (CHD) eller CHD-risikoækvivalenter, eller diagnose af Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi og LDL-C ≥160 mg/dL (4,14 mmol/L) og <200 mg/dL (5,18 mmol/L))
  • Ved stabil, maksimalt tolereret statinbehandling i mindst 12 uger, eller hvis statinintolerant, på mindst 1 medicin fra en anden klasse af hypolipidæmiske midler (dvs. galdesyrebindende midler, niacin/nikotinsyre, kolesterolabsorptionshæmmere, fibrater).
  • På stabil, fedtfattig kost i 12 uger
  • Body mass index (BMI) ≤40 kg/m2 og stabil vægt i > 6 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Betydelige sundhedsproblemer i den seneste tid, herunder hjerteanfald, slagtilfælde, koronar syndrom, ustabil angina, hjertesvigt, betydelig arytmi, hypertension, blodsygdomme, leversygdomme, kræft, fordøjelsesforstyrrelser, type I diabetes eller ukontrolleret type II diabetes
  • Aferese inden for 3 måneder før screening eller forventes at starte aferese i behandlingsfasen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Regime A: Mipomersen
Subkutan injektion af mipomersen 200 mg en gang om ugen
Medicin: mipomersen natrium 200 mg
Subkutan mipomersen 200 mg én gang ugentligt
Andre navne:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Placebo komparator: Regime A: Placebo
Placebo-matchende subkutan injektion én gang om ugen.
Medicin: Placebo
Placebo-vehikel til subkutan injektion.
Eksperimentel: Regime B: Mipomersen
Subkutan injektion af mipomersen 70 mg tre gange ugentligt.
Medicin: mipomersen natrium 70 mg
Subkutan mipomersen 70 mg tre gange ugentligt
Andre navne:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Placebo komparator: Regime B: Placebo
Placebo-matchende subkutan injektion tre gange om ugen.
Medicin: Placebo
Placebo-vehikel til subkutan injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til primært slutpunktbesøg (PET) i LDL-C i kohorte 1
Tidsramme: Baseline og uge 61
Den procentvise ændring fra baseline til PET i LDL-C blev målt i kohorte 1, som inkluderede deltagere med svær heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH). Alvorlig HeFH blev defineret som LDL-C-niveauer ≥200 mg/deciliter (dL) plus tilstedeværelsen af ​​koronar hjertesygdom (CHD)/risikoækvivalenter eller LDL-C-niveauer ≥300 mg/dL uanset tilstedeværelsen af ​​CHD/risikoækvivalenter.
Baseline og uge 61

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til PET i LDL-C i kohorte 2
Tidsramme: Baseline, PET (op til 60 uger)
Den procentvise ændring fra baseline til PET i LDL-C blev målt i kohorte 2, som inkluderede deltagere med HeFH med LDL-C-niveauer ≥160 mg/dL og <200 mg/dL, plus tilstedeværelsen af ​​CHD/risiko-ækvivalenter.
Baseline, PET (op til 60 uger)
Procent ændring fra baseline til PET i apolipoprotein B (Apo B) i kohorte 1
Tidsramme: Baseline og uge 61
Den procentvise ændring fra baseline til PET i Apo B blev målt hos deltagere i kohorte 1 med HeFH under den blindede behandlingsperiode.
Baseline og uge 61
Procentvis ændring fra baseline til PET i apolipoprotein B (Apo B) i kohorte 2
Tidsramme: Baseline og uge 61
Den procentvise ændring fra baseline til PET i Apo B blev målt hos deltagere i kohorte 2 med HeFH under den blindede behandlingsperiode.
Baseline og uge 61
Procentvis ændring fra baseline til PET i lipoprotein (a) i kohorte 1
Tidsramme: Baseline og uge 61
Den procentvise ændring fra baseline til PET i Lipoprotein A1 blev målt hos deltagere i kohorte 1 med HeFH under den blindede behandlingsperiode.
Baseline og uge 61
Procent ændring fra baseline til PET i lipoprotein (a) i kohorte 2
Tidsramme: Baseline og uge 61
Den procentvise ændring fra baseline til PET i Lipoprotein A1 blev målt hos deltagere i kohorte 2 med HeFH under den blindede behandlingsperiode.
Baseline og uge 61

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

29. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2011

Først opslået (Skøn)

21. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIPO3801011
  • 2011-001480-42 (EudraCT nummer)
  • EFC12875 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med mipomersen natrium 200 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner