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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von zwei verschiedenen Therapien mit Mipomersen bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie und unzureichend kontrolliertem Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (FOCUS FH)

13. März 2019 aktualisiert von: Kastle Therapeutics, LLC

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3, gefolgt von einer Open-Label-Fortsetzungsphase, um die Sicherheit und Wirksamkeit von zwei verschiedenen Mipomersen-Therapieschemata bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie und unzureichend kontrolliertem Low-Density-Lipoprotein zu bewerten Cholesterin

Primäres Ziel:

Bestimmen Sie, ob Mipomersen (ISIS 301012) die atherogenen Lipidspiegel bei Patienten mit schwerer heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (schwere HeFH), definiert als Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-Spiegel ≥200 mg/dL plus Vorliegen einer koronaren Herzkrankheit ( KHK)/Risikoäquivalente oder LDL-C-Spiegel ≥ 300 mg/dl unabhängig vom Vorhandensein von KHK/Risikoäquivalenten (als Kohorte 1 bezeichnet) im Vergleich zu Placebo. Es werden zwei verschiedene Mipomersen-Dosierungsschemata untersucht: subkutan (SC) Mipomersen 200 mg einmal wöchentlich versus Placebo und SC Mipomersen 70 mg dreimal wöchentlich versus Placebo.

Sekundäre Ziele:

  • Bestimmen Sie, ob es qualitative Unterschiede zwischen den Sicherheitsprofilen der 2 Dosierungsschemata und Placebo in Kohorte 1 gibt, Patienten mit HeFH mit LDL-C-Spiegeln ≥ 160 mg/dl und < 200 mg/dl plus das Vorhandensein von KHK/Risikoäquivalenten (verwiesen bis Kohorte 2) und der gesamten Studienpopulation
  • Bestimmen Sie, ob es qualitative Unterschiede zwischen der Verträglichkeit der 2 Dosierungsschemata und Placebo in Kohorte 1, Kohorte 2 und der gesamten Studienpopulation gibt
  • Weitere Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) der 2 Dosierungsschemata in Kohorte 1, Kohorte 2 und der gesamten Studienpopulation
  • Bestimmen Sie, ob die 2 Mipomersen-Dosierungsschemata die atherogenen Lipidspiegel in Kohorte 2 im Vergleich zu Placebo signifikant reduzieren
  • Erhalten Sie zusätzliche Daten zur laufenden Sicherheit und Wirksamkeit von Mipomersen bei Patienten mit FH und unzureichend kontrolliertem LDL-C, die den Besuch zur primären Wirksamkeitsbewertung (PET) in der verblindeten Behandlungsphase abschließen und die Behandlung in der Open-Label-Fortsetzungsphase fortsetzen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie bestand aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einer verblindeten Behandlungsphase von 60 Wochen, einem Open-Label-Fortsetzungszeitraum von 26 Wochen und einer Nachbehandlungsphase von 24 Wochen.

Studiendesign, Maskierung – Die Studienbehandlung wurde während des Besuchs zur primären Wirksamkeitsbewertung im verblindeten Behandlungszeitraum verblindet (doppelt verblindet). Die Studienbehandlung war in der Open-Label-Fortsetzungsphase offen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

309

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentinien
      • Cordoba, Argentinien
  • Australien
      • Perth, Australien
      • South Brisbane, Australien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
      • Haine St. Paul, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Freiburg, Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
      • Koeln, Deutschland
      • Magdeburg, Deutschland
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
      • Viborg, Dänemark
  • Griechenland
      • Ioannina, Griechenland
      • Kallithea, Griechenland
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
  • Indien
      • New Delhi, Indien
  • Israel
      • Holon, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Ofakim, Israel
  • Italien
      • Bologna, Italien
      • Napoli, Italien
      • Padova, Italien
      • Palermo, Italien
      • Pisa, Italien
      • Roma, Italien
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
      • Kubang Kerian, Malaysia
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
  • Niederlande
      • Alkmaar, Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Maastricht, Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
      • Waalwijk, Niederlande
  • Norwegen
      • Bodo, Norwegen
      • Oslo, Norwegen
      • Sandefjord, Norwegen
  • Polen
      • Bialystok, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Katowice, Polen
      • Krakow, Polen
      • Naleczow, Polen
      • Poznan, Polen
      • Sopot, Polen
      • Szczecin, Polen
      • Warszawa, Polen
      • Wroclaw, Polen
  • Russische Föderation
      • Barnaul, Russische Föderation
      • Kemerovo, Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
      • Novosibirsk, Russische Föderation
      • Petrozavodsk, Russische Föderation
      • Ryazan, Russische Föderation
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
      • St-Petersburg, Russische Föderation
      • St. Petersburg, Russische Föderation
      • Tomsk, Russische Föderation
      • Yaroslavl, Russische Föderation
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
      • Pretoria, Südafrika
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
      • Izmir, Truthahn
      • Sivas, Truthahn
  • Tschechien
      • Hradec Kralove, Tschechien
      • Praha 1, Tschechien
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine
      • Kiev, Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
      • Odesa, Ukraine
      • Odessa, Ukraine
  • Ungarn
      • Baja, Ungarn
      • Budapest, Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Mission Viejo, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Vereinigte Staaten
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grandville, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • North Massapequa, New York, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
      • Oldham, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer schweren Hypercholesterinämie (LDL-C ≥ 300 mg/dl (7,77 mmol/L) oder LDL-C ≥ 200 mg/dl (5,18 mmol/L) mit dokumentierter koronarer Herzkrankheit (KHK) oder KHK-Risikoäquivalenten oder Diagnose von Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie und LDL-C ≥160 mg/dl (4,14 mmol/l) und <200 mg/dl (5,18 mmol/l))
  • Unter stabiler, maximal verträglicher Statintherapie für mindestens 12 Wochen oder bei Statinintoleranz unter mindestens 1 Medikament aus einer anderen Klasse von hypolipidämischen Mitteln (d. h. Gallensäuresequestranten, Niacin/Nicotinsäure, Cholesterinabsorptionshemmer, Fibrate).
  • Auf stabiler, fettarmer Diät für 12 Wochen
  • Body-Mass-Index (BMI) ≤40 kg/m2 und stabiles Gewicht für > 6 Wochen

Ausschlusskriterien:

  • Signifikante Gesundheitsprobleme in der jüngeren Vergangenheit, einschließlich Herzinfarkt, Schlaganfall, Koronarsyndrom, instabiler Angina pectoris, Herzinsuffizienz, erheblicher Arrhythmie, Bluthochdruck, Bluterkrankungen, Lebererkrankungen, Krebs, Verdauungsstörungen, Typ-I-Diabetes oder unkontrolliertem Typ-II-Diabetes
  • Apherese innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder voraussichtlicher Beginn der Apherese während der Behandlungsphase

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Schema A: Mipomersen
Subkutane Injektion von Mipomersen 200 mg einmal wöchentlich
Arzneimittel: Mipomersen-Natrium 200 mg
Subkutanes Mipomersen 200 mg einmal wöchentlich
Andere Namen:
  • Kynamro (IS 301012)
Placebo-Komparator: Schema A: Placebo
Placebo-passende subkutane Injektion einmal wöchentlich.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Vehikel zur subkutanen Injektion.
Experimental: Schema B: Mipomersen
Subkutane Injektion von Mipomersen 70 mg dreimal wöchentlich.
Arzneimittel: Mipomersen-Natrium 70 mg
Subkutanes Mipomersen 70 mg dreimal wöchentlich
Andere Namen:
  • Kynamro (IS 301012)
Placebo-Komparator: Schema B: Placebo
Placebo-passende subkutane Injektion dreimal wöchentlich.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Vehikel zur subkutanen Injektion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert zum Besuch am primären Endpunkt (PET) bei LDL-C in Kohorte 1
Zeitfenster: Baseline und Woche 61
Die prozentuale Veränderung des LDL-Cholesterins vom Ausgangswert zum PET wurde in Kohorte 1 gemessen, die Teilnehmer mit schwerer heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) umfasste. Schwere HeFH wurde definiert als LDL-C-Spiegel ≥ 200 mg/dl (dL) plus Vorliegen einer koronaren Herzkrankheit (KHK)/Risikoäquivalente oder LDL-C-Spiegel ≥ 300 mg/dL unabhängig vom Vorliegen von KHK/Risikoäquivalenten.
Baseline und Woche 61

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Baseline zu PET bei LDL-C in Kohorte 2
Zeitfenster: Baseline, PET (bis zu 60 Wochen)
Die prozentuale Veränderung des LDL-C vom Ausgangswert zum PET wurde in Kohorte 2 gemessen, die Teilnehmer mit HeFH mit LDL-C-Werten ≥ 160 mg/dl und < 200 mg/dl sowie das Vorhandensein von KHK/Risikoäquivalenten umfasste.
Baseline, PET (bis zu 60 Wochen)
Prozentuale Veränderung von Baseline zu PET bei Apolipoprotein B (Apo B) in Kohorte 1
Zeitfenster: Baseline und Woche 61
Die prozentuale Veränderung vom Ausgangswert zum PET in Apo B wurde bei Teilnehmern in Kohorte 1 mit HeFH während des verblindeten Behandlungszeitraums gemessen.
Baseline und Woche 61
Prozentuale Veränderung von Baseline zu PET bei Apolipoprotein B (Apo B) in Kohorte 2
Zeitfenster: Baseline und Woche 61
Die prozentuale Veränderung vom Ausgangswert zum PET in Apo B wurde bei Teilnehmern in Kohorte 2 mit HeFH während des verblindeten Behandlungszeitraums gemessen.
Baseline und Woche 61
Prozentuale Veränderung von Baseline zu PET in Lipoprotein (a) in Kohorte 1
Zeitfenster: Baseline und Woche 61
Die prozentuale Veränderung von Lipoprotein A1 vom Ausgangswert bis zur PET wurde bei Teilnehmern in Kohorte 1 mit HeFH während des verblindeten Behandlungszeitraums gemessen.
Baseline und Woche 61
Prozentuale Veränderung von Baseline zu PET in Lipoprotein (a) in Kohorte 2
Zeitfenster: Baseline und Woche 61
Die prozentuale Veränderung von Lipoprotein A1 vom Ausgangswert zum PET wurde bei Teilnehmern in Kohorte 2 mit HeFH während des verblindeten Behandlungszeitraums gemessen.
Baseline und Woche 61

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MIPO3801011
  • 2011-001480-42 (EudraCT-Nummer)
  • EFC12875 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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