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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di due diversi regimi di Mipomersen in pazienti con ipercolesterolemia familiare e colesterolo lipoproteico a bassa densità non adeguatamente controllato (FOCUS FH)

13 marzo 2019 aggiornato da: Kastle Therapeutics, LLC

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, seguito da un periodo di continuazione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di due diversi regimi di mipomersen in pazienti con ipercolesterolemia familiare e lipoproteine ​​a bassa densità non adeguatamente controllate Colesterolo

Obiettivo primario:

Determinare se il mipomersen (ISIS 301012) riduce significativamente i livelli di lipidi aterogenici nei pazienti con grave ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH grave), definita come livelli di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) ≥200 mg/dL più la presenza di malattia coronarica ( CHD)/equivalenti di rischio o livelli di LDL-C ≥300 mg/dL indipendentemente dalla presenza di CHD/equivalenti di rischio (indicati come Coorte 1) rispetto al placebo. Saranno studiati due diversi regimi di dosaggio del mipomersen: mipomersen sottocutaneo (SC) 200 mg una volta alla settimana rispetto al placebo e mipomersen SC 70 mg tre volte alla settimana rispetto al placebo.

Obiettivi secondari:

  • Determinare se vi sono differenze qualitative tra i profili di sicurezza dei 2 regimi di dosaggio e il placebo nella Coorte 1, pazienti con HeFH con livelli di LDL-C ≥160 mg/dL e <200 mg/dL più la presenza di CHD/equivalenti di rischio (riferiti come Coorte 2) e la popolazione complessiva dello studio
  • Determinare se vi sono differenze qualitative tra la tollerabilità dei 2 regimi di dosaggio e il placebo nella coorte 1, nella coorte 2 e nella popolazione complessiva dello studio
  • Caratterizzare ulteriormente la farmacocinetica (PK) dei 2 regimi di dosaggio nella coorte 1, nella coorte 2 e nella popolazione complessiva dello studio
  • Determinare se i 2 regimi di dosaggio di mipomersen riducono significativamente i livelli di lipidi aterogenici nella coorte 2 rispetto al placebo
  • Ottenere dati aggiuntivi sulla sicurezza e l'efficacia in corso di mipomersen nei pazienti con FH e LDL-C non adeguatamente controllati che completano la visita di valutazione dell'efficacia primaria (PET) nel periodo di trattamento in cieco e continuano il trattamento nel periodo di continuazione in aperto

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisteva in un periodo di screening fino a 4 settimane, una fase di trattamento in cieco di 60 settimane, un periodo di continuazione in aperto di 26 settimane e una fase post-trattamento di 24 settimane.

Disegno dello studio, mascheramento - Il trattamento dello studio è stato condotto in cieco (in doppio cieco) durante la visita di valutazione dell'efficacia primaria nel periodo di trattamento in cieco. Il trattamento in studio era in aperto nel periodo di continuazione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

309

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Australia
      • Perth, Australia
      • South Brisbane, Australia
  • Belgio
      • Edegem, Belgio
      • Haine St. Paul, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile
      • Sao Paulo, Brasile
  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sainte-Foy, Quebec, Canada
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia
      • Praha 1, Cechia
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
  • Croazia
      • Osijek, Croazia
      • Zagreb, Croazia
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
      • Viborg, Danimarca
  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa
      • Kemerovo, Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
      • Novosibirsk, Federazione Russa
      • Petrozavodsk, Federazione Russa
      • Ryazan, Federazione Russa
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
      • St-Petersburg, Federazione Russa
      • St. Petersburg, Federazione Russa
      • Tomsk, Federazione Russa
      • Yaroslavl, Federazione Russa
  • Germania
      • Aachen, Germania
      • Berlin, Germania
      • Freiburg, Germania
      • Hamburg, Germania
      • Heidelberg, Germania
      • Koeln, Germania
      • Magdeburg, Germania
  • Grecia
      • Ioannina, Grecia
      • Kallithea, Grecia
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
  • India
      • New Delhi, India
  • Israele
      • Holon, Israele
      • Kfar Saba, Israele
      • Ofakim, Israele
  • Italia
      • Bologna, Italia
      • Napoli, Italia
      • Padova, Italia
      • Palermo, Italia
      • Pisa, Italia
      • Roma, Italia
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
      • Kubang Kerian, Malaysia
  • Norvegia
      • Bodo, Norvegia
      • Oslo, Norvegia
      • Sandefjord, Norvegia
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
  • Olanda
      • Alkmaar, Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Maastricht, Olanda
      • Nijmegen, Olanda
      • Utrecht, Olanda
      • Waalwijk, Olanda
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Katowice, Polonia
      • Krakow, Polonia
      • Naleczow, Polonia
      • Poznan, Polonia
      • Sopot, Polonia
      • Szczecin, Polonia
      • Warszawa, Polonia
      • Wroclaw, Polonia
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
      • Oldham, Regno Unito
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
  • Stati Uniti
    • California
      • Mission Viejo, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Stati Uniti
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Grandville, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • North Massapequa, New York, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
      • Pretoria, Sud Africa
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
      • Izmir, Tacchino
      • Sivas, Tacchino
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina
      • Kiev, Ucraina
      • Kyiv, Ucraina
      • Odesa, Ucraina
      • Odessa, Ucraina
  • Ungheria
      • Baja, Ungheria
      • Budapest, Ungheria
      • Debrecen, Ungheria

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di ipercolesterolemia grave (C-LDL ≥300 mg/dL (7,77 mmol/L) o C-LDL ≥200 mg/dL (5,18 mmol/L) con cardiopatia coronarica (CHD) documentata o equivalenti al rischio di CHD, o diagnosi di Ipercolesterolemia familiare eterozigote e C-LDL ≥160 mg/dL (4,14 mmol/L) e <200 mg/dL (5,18 mmol/L))
  • In terapia con statine stabile, massimamente tollerata, per almeno 12 settimane o, se intollerante alle statine, con almeno 1 farmaco di un'altra classe di agenti ipolipemizzanti (ad esempio, sequestranti degli acidi biliari, niacina/acido nicotinico, inibitori dell'assorbimento del colesterolo, fibrati).
  • Con una dieta stabile e povera di grassi per 12 settimane
  • Indice di massa corporea (BMI) ≤40 kg/m2 e peso stabile per > 6 settimane

Criteri di esclusione:

  • Problemi di salute significativi nel recente passato tra cui infarto, ictus, sindrome coronarica, angina instabile, insufficienza cardiaca, aritmia significativa, ipertensione, disturbi del sangue, malattie del fegato, cancro, disturbi digestivi, diabete di tipo I o diabete di tipo II non controllato
  • Aferesi entro 3 mesi prima dello screening o si prevede che inizi l'aferesi durante la fase di trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime A: Mipomersen
Iniezione sottocutanea di mipomersen 200 mg una volta alla settimana
Droga: mipomersen sodico 200 mg
Mipomersen sottocutaneo 200 mg una volta alla settimana
Altri nomi:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Comparatore placebo: Regime A: Placebo
Iniezione sottocutanea corrispondente al placebo una volta alla settimana.
Droga: Placebo
Veicolo placebo per iniezione sottocutanea.
Sperimentale: Regime B: Mipomersen
Iniezione sottocutanea di mipomersen 70 mg tre volte alla settimana.
Droga: mipomersen sodico 70 mg
Mipomersen sottocutaneo 70 mg tre volte alla settimana
Altri nomi:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Comparatore placebo: Regime B: Placebo
Iniezione sottocutanea corrispondente al placebo tre volte alla settimana.
Droga: Placebo
Veicolo placebo per iniezione sottocutanea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla visita all'endpoint primario (PET) nel colesterolo LDL nella coorte 1
Lasso di tempo: Basale e settimana 61
La variazione percentuale dal basale alla PET del C-LDL è stata misurata nella Coorte 1, che includeva partecipanti con grave ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH). HeFH grave è stato definito come livelli di LDL-C ≥200 mg/decilitro (dL) più la presenza di malattia coronarica (CHD)/equivalenti di rischio o livelli di LDL-C ≥300 mg/dL indipendentemente dalla presenza di CHD/equivalenti di rischio.
Basale e settimana 61

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale al PET nel colesterolo LDL nella coorte 2
Lasso di tempo: Basale, PET (fino a 60 settimane)
La variazione percentuale dal basale al PET del C-LDL è stata misurata nella Coorte 2, che includeva partecipanti con HeFH con livelli di C-LDL ≥160 mg/dL e <200 mg/dL, oltre alla presenza di CHD/equivalenti di rischio.
Basale, PET (fino a 60 settimane)
Variazione percentuale dal basale alla PET nell'apolipoproteina B (Apo B) nella coorte 1
Lasso di tempo: Basale e settimana 61
La variazione percentuale dal basale alla PET dell'Apo B è stata misurata nei partecipanti della coorte 1 con HeFH durante il periodo di trattamento in cieco.
Basale e settimana 61
Variazione percentuale dal basale alla PET nell'apolipoproteina B (Apo B) nella coorte 2
Lasso di tempo: Basale e settimana 61
La variazione percentuale dal basale alla PET dell'Apo B è stata misurata nei partecipanti della coorte 2 con HeFH durante il periodo di trattamento in cieco.
Basale e settimana 61
Variazione percentuale dal basale alla PET nella lipoproteina (a) nella coorte 1
Lasso di tempo: Basale e settimana 61
La variazione percentuale dal basale alla PET della lipoproteina A1 è stata misurata nei partecipanti della coorte 1 con HeFH durante il periodo di trattamento in cieco.
Basale e settimana 61
Variazione percentuale dal basale alla PET nella lipoproteina (a) nella coorte 2
Lasso di tempo: Basale e settimana 61
La variazione percentuale dal basale alla PET della lipoproteina A1 è stata misurata nei partecipanti della coorte 2 con HeFH durante il periodo di trattamento in cieco.
Basale e settimana 61

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

29 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

29 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2011

Primo Inserito (Stima)

21 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MIPO3801011
  • 2011-001480-42 (Numero EudraCT)
  • EFC12875 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su mipomersen sodico 200 mg

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