가족성 고콜레스테롤혈증 및 부적절하게 조절된 저밀도 지단백 콜레스테롤 환자에서 Mipomersen의 두 가지 다른 요법의 안전성 및 효능에 관한 연구 (FOCUS FH)
2019년 3월 13일 업데이트: Kastle Therapeutics, LLC
가족성 고콜레스테롤혈증 및 부적절하게 조절된 저밀도 지단백 환자에서 Mipomersen의 두 가지 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 지속 기간이 뒤따르는 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구 콜레스테롤
기본 목표:
mipomersen(ISIS 301012)이 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 200mg/dL 이상이고 관상동맥 심장 질환이 있는 것으로 정의되는 중증 이형 가족성 고콜레스테롤혈증(중증 HeFH) 환자에서 죽상경화성 지질 수치를 유의하게 감소시키는지 확인합니다. CHD)/위험 등가물 또는 LDL-C 수치 ≥300mg/dL(코호트 1이라고 함)의 존재 여부는 위약과 비교됩니다. 2가지 상이한 mipomersen 투여 요법이 연구될 것이다: 피하(SC) mipomersen 200 mg 주 1회 대 위약, SC mipomersen 70 mg 주 3회 대 위약.
보조 목표:
- 코호트 1, LDL-C 수치가 160 mg/dL 이상 및 200 mg/dL 미만인 HeFH 환자와 CHD/위험 등가물이 존재하는 환자(참조된 코호트 2) 및 전체 연구 모집단
- 코호트 1, 코호트 2 및 전체 연구 모집단에서 2가지 투여 요법과 위약의 내약성 사이에 질적 차이가 있는지 확인
- 코호트 1, 코호트 2 및 전체 연구 모집단에서 2가지 투여 요법의 약동학(PK)을 추가로 특성화합니다.
- 2개의 mipomersen 투약 요법이 위약과 비교하여 코호트 2에서 죽상경화성 지질 수준을 유의하게 감소시키는지 여부를 결정합니다.
- 눈가림 치료 기간에 1차 효능 평가 방문(PET)을 완료하고 개방 라벨 지속 기간에 치료를 지속하는 FH 및 부적절하게 조절된 LDL-C 환자에서 mipomersen의 진행 중인 안전성 및 효능에 관한 추가 데이터를 얻습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 최대 4주의 스크리닝 기간, 맹검 치료 단계 60주, 공개 라벨 지속 기간 26주, 치료 후 단계 24주로 구성되었습니다.
연구 설계, 차폐 - 맹검 치료 기간에 1차 효능 평가 방문을 통해 연구 치료를 맹검(이중 맹검)했습니다. 연구 치료는 오픈 라벨 지속 기간에 오픈 라벨이었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
309
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
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Hong Kong, 홍콩
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 중증 고콜레스테롤혈증(LDL-C ≥300mg/dL(7.77mmol/L) 또는 LDL-C ≥200mg/dL(5.18mmol/L)의 문서화된 관상동맥 심장 질환(CHD) 또는 CHD 위험 등가물의 진단 또는 다음의 진단 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 및 LDL-C ≥160mg/dL(4.14mmol/L) 및 <200mg/dL(5.18mmol/L))
- 최소 12주 동안 안정적이고 최대로 허용되는 스타틴 요법 또는 스타틴 불내성인 경우 다른 등급의 지질강하제(즉, 담즙산 격리제, 니아신/니코틴산, 콜레스테롤 흡수 억제제, 피브레이트)의 최소 1가지 약물을 투여합니다.
- 12주 동안 안정적인 저지방 다이어트
- 체질량 지수(BMI) ≤40kg/m2 및 > 6주 동안 안정적인 체중
제외 기준:
- 심장마비, 뇌졸중, 관상동맥 증후군, 불안정 협심증, 심부전, 심각한 부정맥, 고혈압, 혈액 장애, 간 질환, 암, 소화기 장애, 제1형 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 당뇨병을 포함한 최근 과거의 중대한 건강 문제
- 스크리닝 전 3개월 이내의 성분채집술 또는 치료 단계 동안 성분채집술을 시작할 것으로 예상되는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 요법 A: Mipomersen
Mipomersen 200 mg을 주 1회 피하 주사
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주 1회 피하 mipomersen 200 mg
다른 이름들:
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위약 비교기: 요법 A: 위약
주 1회 플라시보 매칭 피하 주사.
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피하 주사용 위약 비히클.
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실험적: 요법 B: Mipomersen
Mipomersen 70 mg을 주 3회 피하 주사합니다.
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피하 mipomersen 70 mg 주 3회
다른 이름들:
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위약 비교기: 요법 B: 위약
주 3회 플라시보 매칭 피하 주사.
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피하 주사용 위약 비히클.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 1에서 LDL-C의 기준선에서 일차 종점 방문(PET)까지의 변화율
기간: 기준선 및 61주차
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LDL-C의 기준선에서 PET까지의 백분율 변화는 중증 이형 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)이 있는 참가자를 포함하는 코호트 1에서 측정되었습니다.
중증 HeFH는 LDL-C 수치 ≥200 mg/dL + 관상 동맥 심장 질환(CHD)/위험 등가물의 존재 또는 CHD/위험 등가물의 존재 여부와 상관없이 LDL-C 수치 ≥300 mg/dL로 정의되었습니다.
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기준선 및 61주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 2에서 LDL-C의 기준선에서 PET로의 백분율 변화
기간: 기준선, PET(최대 60주)
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LDL-C의 기준선에서 PET까지의 백분율 변화는 코호트 2에서 측정되었으며, 여기에는 LDL-C 수치가 160mg/dL 이상 및 200mg/dL 미만인 HeFH 참가자와 CHD/위험 등가물의 존재가 포함되었습니다.
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기준선, PET(최대 60주)
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코호트 1에서 아포지단백 B(Apo B)의 기준선에서 PET로의 백분율 변화
기간: 기준선 및 61주차
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맹검 치료 기간 동안 HeFH를 사용한 코호트 1의 참가자에서 Apo B의 기준선에서 PET로의 백분율 변화를 측정했습니다.
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기준선 및 61주차
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코호트 2에서 아포지단백 B(Apo B)의 기준선에서 PET로의 백분율 변화
기간: 기준선 및 61주차
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맹검 치료 기간 동안 HeFH를 사용한 코호트 2의 참가자에서 Apo B의 기준선에서 PET로의 백분율 변화를 측정했습니다.
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기준선 및 61주차
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코호트 1에서 지단백질(a)의 기준선에서 PET로의 백분율 변화
기간: 기준선 및 61주차
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지단백질 A1의 기준선에서 PET로의 백분율 변화는 맹검 치료 기간 동안 HeFH를 사용한 코호트 1의 참가자에서 측정되었습니다.
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기준선 및 61주차
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코호트 2에서 지단백질 (a)의 기준선에서 PET까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 61주차
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맹검 치료 기간 동안 HeFH를 사용한 코호트 2의 참가자에서 지질단백질 A1의 기준선에서 PET로의 백분율 변화를 측정했습니다.
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기준선 및 61주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 29일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 11월 17일
처음 게시됨 (추정)
2011년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MIPO3801011
- 2011-001480-42 (EudraCT 번호)
- EFC12875 (기타 식별자: Sanofi)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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