Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av säkerheten och effekten av två olika regimer av Mipomersen hos patienter med familjär hyperkolesterolemi och otillräckligt kontrollerat lågdensitetslipoproteinkolesterol (FOCUS FH)

13 mars 2019 uppdaterad av: Kastle Therapeutics, LLC

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie följt av en öppen fortsättningsperiod för att bedöma säkerheten och effektiviteten av två olika regimer av Mipomersen hos patienter med familjär hyperkolesterolemi och otillräckligt kontrollerad lågdensitetslipoprotein Kolesterol

Huvudmål:

Bestäm om mipomersen (ISIS 301012) signifikant minskar aterogena lipidnivåer hos patienter med svår heterozygot familjär hyperkolesterolemi (svår HeFH), definierad som lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) nivåer ≥200 mg/dL (kärlsjukdom) plus hjärtsjukdom CHD)/riskekvivalenter eller LDL-C-nivåer ≥300 mg/dL oavsett förekomsten av CHD/riskekvivalenter (refererad till som kohort 1) jämfört med placebo. Två olika doseringsregimer för mipomersen kommer att studeras: subkutan (SC) mipomersen 200 mg en gång i veckan kontra placebo, och SC mipomersen 70 mg tre gånger i veckan kontra placebo.

Sekundära mål:

  • Bestäm om det finns kvalitativa skillnader mellan säkerhetsprofilerna för de 2 doseringsregimerna och placebo i kohort 1, patienter med HeFH med LDL-C-nivåer ≥160 mg/dL och <200 mg/dL plus förekomsten av CHD/riskekvivalenter (se till som kohort 2), och den totala studiepopulationen
  • Bestäm om det finns kvalitativa skillnader mellan tolerabiliteten för de två doseringsregimerna och placebo i kohort 1, kohort 2 och den totala studiepopulationen
  • Karakterisera ytterligare farmakokinetiken (PK) för de två doseringsregimerna i kohort 1, kohort 2 och den totala studiepopulationen
  • Bestäm om de 2 doseringsregimerna för mipomersen signifikant minskar aterogena lipidnivåer i kohort 2 jämfört med placebo
  • Skaffa ytterligare data om pågående säkerhet och effekt av mipomersen hos patienter med FH och otillräckligt kontrollerad LDL-C som genomför det primära effektivitetsutvärderingsbesöket (PET) under den blinda behandlingsperioden och fortsätter behandlingen under den öppna fortsättningsperioden

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien bestod av en screeningperiod på upp till 4 veckor, blindad behandlingsfas på 60 veckor, öppen fortsättningsperiod på 26 veckor och efterbehandlingsfas på 24 veckor.

Studiedesign, maskering - Studiebehandlingen blindades (dubbelblindad) genom besöket för primär effektivitetsbedömning under den blindade behandlingsperioden. Studiebehandlingen var öppen under den öppna fortsättningsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

309

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Australien
      • Perth, Australien
      • South Brisbane, Australien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
      • Haine St. Paul, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
      • Viborg, Danmark
  • Förenta staterna
    • California
      • Mission Viejo, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Förenta staterna
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
      • Grandville, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • North Massapequa, New York, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna
  • Grekland
      • Ioannina, Grekland
      • Kallithea, Grekland
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
  • Indien
      • New Delhi, Indien
  • Israel
      • Holon, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Ofakim, Israel
  • Italien
      • Bologna, Italien
      • Napoli, Italien
      • Padova, Italien
      • Palermo, Italien
      • Pisa, Italien
      • Roma, Italien
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
      • Istanbul, Kalkon
      • Izmir, Kalkon
      • Sivas, Kalkon
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
      • Kubang Kerian, Malaysia
  • Nederländerna
      • Alkmaar, Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
      • Maastricht, Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
      • Waalwijk, Nederländerna
  • Norge
      • Bodo, Norge
      • Oslo, Norge
      • Sandefjord, Norge
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland
  • Polen
      • Bialystok, Polen
      • Gdansk, Polen
      • Katowice, Polen
      • Krakow, Polen
      • Naleczow, Polen
      • Poznan, Polen
      • Sopot, Polen
      • Szczecin, Polen
      • Warszawa, Polen
      • Wroclaw, Polen
  • Ryska Federationen
      • Barnaul, Ryska Federationen
      • Kemerovo, Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
      • Novosibirsk, Ryska Federationen
      • Petrozavodsk, Ryska Federationen
      • Ryazan, Ryska Federationen
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen
      • St-Petersburg, Ryska Federationen
      • St. Petersburg, Ryska Federationen
      • Tomsk, Ryska Federationen
      • Yaroslavl, Ryska Federationen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien
      • London, Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
      • Oldham, Storbritannien
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
      • Pretoria, Sydafrika
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tjeckien
      • Hradec Kralove, Tjeckien
      • Praha 1, Tjeckien
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Koeln, Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina
      • Kiev, Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
      • Odesa, Ukraina
      • Odessa, Ukraina
  • Ungern
      • Baja, Ungern
      • Budapest, Ungern
      • Debrecen, Ungern

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av svår hyperkolesterolemi (LDL-C ≥300 mg/dL (7,77 mmol/L) eller LDL-C ≥200 mg/dL (5,18 mmol/L) med dokumenterad koronar hjärtsjukdom (CHD) eller CHD-riskekvivalenter, eller diagnos av Heterozygot familjär hyperkolesterolemi och LDL-C ≥160 mg/dL (4,14 mmol/L) och <200 mg/dL (5,18 mmol/L))
  • Vid stabil, maximalt tolererad statinbehandling i minst 12 veckor eller vid statinintolerant, på minst 1 läkemedel från en annan klass av hypolipidemiska medel (d.v.s. gallsyrabindare, niacin/nikotinsyra, kolesterolabsorptionshämmare, fibrater).
  • På stabil diet med låg fetthalt i 12 veckor
  • Body mass index (BMI) ≤40 kg/m2 och stabil vikt i > 6 veckor

Exklusions kriterier:

  • Betydande hälsoproblem under den senaste tiden, inklusive hjärtinfarkt, stroke, kranskärlssyndrom, instabil angina, hjärtsvikt, signifikant arytmi, högt blodtryck, blodsjukdomar, leversjukdom, cancer, matsmältningsstörningar, typ I-diabetes eller okontrollerad typ II-diabetes
  • Aferes inom 3 månader före screening eller förväntas starta aferes under behandlingsfasen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Regim A: Mipomersen
Subkutan injektion av mipomersen 200 mg en gång i veckan
Läkemedel: mipomersen natrium 200 mg
Subkutan mipomersen 200 mg en gång i veckan
Andra namn:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Placebo-jämförare: Regim A: Placebo
Placebo-matchande subkutan injektion en gång i veckan.
Läkemedel: Placebo
Placebovehikel för subkutan injektion.
Experimentell: Regim B: Mipomersen
Subkutan injektion av mipomersen 70 mg tre gånger i veckan.
Läkemedel: mipomersen natrium 70 mg
Subkutan mipomersen 70 mg tre gånger i veckan
Andra namn:
  • Kynamro (ISIS 301012)
Placebo-jämförare: Regim B: Placebo
Placebo-matchande subkutan injektion tre gånger i veckan.
Läkemedel: Placebo
Placebovehikel för subkutan injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till primärt slutpunktsbesök (PET) i LDL-C i kohort 1
Tidsram: Baslinje och vecka 61
Den procentuella förändringen från baslinje till PET i LDL-C mättes i kohort 1, som inkluderade deltagare med svår heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH). Allvarlig HeFH definierades som LDL-C-nivåer ≥200 mg/deciliter (dL) plus förekomst av kranskärlssjukdom (CHD)/riskekvivalenter eller LDL-C-nivåer ≥300 mg/dL oavsett närvaron av CHD/riskekvivalenter.
Baslinje och vecka 61

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till PET i LDL-C i kohort 2
Tidsram: Baseline, PET (upp till 60 veckor)
Den procentuella förändringen från baslinje till PET i LDL-C mättes i Cohort 2, som inkluderade deltagare med HeFH med LDL-C-nivåer ≥160 mg/dL och <200 mg/dL, plus närvaron av CHD/riskekvivalenter.
Baseline, PET (upp till 60 veckor)
Procentuell förändring från baslinje till PET i apolipoprotein B (Apo B) i kohort 1
Tidsram: Baslinje och vecka 61
Den procentuella förändringen från baslinje till PET i Apo B mättes hos deltagare i kohort 1 med HeFH under den blinda behandlingsperioden.
Baslinje och vecka 61
Procentuell förändring från baslinje till PET i apolipoprotein B (Apo B) i kohort 2
Tidsram: Baslinje och vecka 61
Den procentuella förändringen från baslinje till PET i Apo B mättes hos deltagare i kohort 2 med HeFH under den blinda behandlingsperioden.
Baslinje och vecka 61
Procentuell förändring från baslinje till PET i lipoprotein (a) i kohort 1
Tidsram: Baslinje och vecka 61
Den procentuella förändringen från baslinje till PET i Lipoprotein A1 mättes hos deltagare i kohort 1 med HeFH under den blinda behandlingsperioden.
Baslinje och vecka 61
Procentuell förändring från baslinje till PET i lipoprotein (a) i kohort 2
Tidsram: Baslinje och vecka 61
Den procentuella förändringen från baslinje till PET i Lipoprotein A1 mättes hos deltagare i kohort 2 med HeFH under den blinda behandlingsperioden.
Baslinje och vecka 61

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

29 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

29 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 november 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2011

Första postat (Uppskatta)

21 november 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MIPO3801011
  • 2011-001480-42 (EudraCT-nummer)
  • EFC12875 (Annan identifierare: Sanofi)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på mipomersen natrium 200 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera