米泊美生两种不同方案在家族性高胆固醇血症和低密度脂蛋白胆固醇控制不佳患者中的安全性和有效性研究 (FOCUS FH)
2019年3月13日 更新者：Kastle Therapeutics, LLC
一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，随后是开放标签持续期，以评估两种不同 Mipomersen 方案在家族性高胆固醇血症和低密度脂蛋白控制不佳患者中的安全性和有效性胆固醇
主要目标：
确定 mipomersen (ISIS 301012) 是否显着降低严重杂合子家族性高胆固醇血症（严重 HeFH）患者的致动脉粥样硬化脂质水平，定义为低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平≥200 mg/dL 加上存在冠心病 ( CHD)/风险当量或 LDL-C 水平≥300 mg/dL，与安慰剂相比，无论是否存在 CHD/风险当量（称为队列 1）。 将研究两种不同的 mipomersen 给药方案：皮下 (SC) mipomersen 200 mg 每周一次对比安慰剂，SC mipomersen 70 mg 每周三次对比安慰剂。
次要目标：
- 确定队列 1 中 2 种给药方案和安慰剂的安全性特征之间是否存在定性差异，其中 HeFH 患者的 LDL-C 水平≥160 mg/dL 和 <200 mg/dL 加上存在 CHD/风险当量（参考作为队列 2）和总体研究人群
- 确定队列 1、队列 2 和总体研究人群中 2 种给药方案和安慰剂的耐受性之间是否存在定性差异
- 进一步表征队列 1、队列 2 和总体研究人群中 2 种给药方案的药代动力学 (PK)
- 确定与安慰剂相比，2 种 mipomersen 给药方案是否显着降低队列 2 中致动脉粥样硬化的脂质水平
- 获得关于 mipomersen 在 FH 和未充分控制的 LDL-C 患者中持续安全性和有效性的额外数据，这些患者在盲法治疗期完成主要疗效评估访视 (PET) 并在开放标签持续期继续治疗
研究概览
详细说明
该研究包括长达 4 周的筛选期、60 周的盲法治疗阶段、26 周的开放标签持续期和 24 周的治疗后阶段。
研究设计，掩蔽 - 研究治疗通过盲法治疗期间的主要疗效评估访视被设盲（双盲）。 研究治疗在开放标签持续期是开放标签的。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
309
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Aarhus、丹麦
-
Viborg、丹麦
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivsk、乌克兰
-
Kiev、乌克兰
-
Kyiv、乌克兰
-
Odesa、乌克兰
-
Odessa、乌克兰
-
-
-
-
-
Holon、以色列
-
Kfar Saba、以色列
-
Ofakim、以色列
-
-
-
-
-
Barnaul、俄罗斯联邦
-
Kemerovo、俄罗斯联邦
-
Moscow、俄罗斯联邦
-
Novosibirsk、俄罗斯联邦
-
Petrozavodsk、俄罗斯联邦
-
Ryazan、俄罗斯联邦
-
Saint Petersburg、俄罗斯联邦
-
St-Petersburg、俄罗斯联邦
-
St. Petersburg、俄罗斯联邦
-
Tomsk、俄罗斯联邦
-
Yaroslavl、俄罗斯联邦
-
-
-
-
-
Osijek、克罗地亚
-
Zagreb、克罗地亚
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi、Quebec、加拿大
-
Montreal、Quebec、加拿大
-
Sainte-Foy、Quebec、加拿大
-
-
-
-
-
Baja、匈牙利
-
Budapest、匈牙利
-
Debrecen、匈牙利
-
-
-
-
-
Cape Town、南非
-
Pretoria、南非
-
-
-
-
-
New Delhi、印度
-
-
-
-
-
New Taipei City、台湾
-
Taipei、台湾
-
-
-
-
-
Seoul、大韩民国
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro、巴西
-
Sao Paulo、巴西
-
-
-
-
-
Ioannina、希腊
-
Kallithea、希腊
-
-
-
-
-
Aachen、德国
-
Berlin、德国
-
Freiburg、德国
-
Hamburg、德国
-
Heidelberg、德国
-
Koeln、德国
-
Magdeburg、德国
-
-
-
-
-
Bologna、意大利
-
Napoli、意大利
-
Padova、意大利
-
Palermo、意大利
-
Pisa、意大利
-
Roma、意大利
-
-
-
-
-
Bodo、挪威
-
Oslo、挪威
-
Sandefjord、挪威
-
-
-
-
-
Hradec Kralove、捷克语
-
Praha 1、捷克语
-
-
-
-
-
Christchurch、新西兰
-
-
-
-
-
Edegem、比利时
-
Haine St. Paul、比利时
-
Leuven、比利时
-
-
-
-
-
Bialystok、波兰
-
Gdansk、波兰
-
Katowice、波兰
-
Krakow、波兰
-
Naleczow、波兰
-
Poznan、波兰
-
Sopot、波兰
-
Szczecin、波兰
-
Warszawa、波兰
-
Wroclaw、波兰
-
-
-
-
-
Perth、澳大利亚
-
South Brisbane、澳大利亚
-
-
-
-
-
Ankara、火鸡
-
Istanbul、火鸡
-
Izmir、火鸡
-
Sivas、火鸡
-
-
-
-
-
Stockholm、瑞典
-
-
-
-
California
-
Mission Viejo、California、美国
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国
-
-
Florida
-
Cooper City、Florida、美国
-
Winter Park、Florida、美国
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国
-
Grandville、Michigan、美国
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国
-
-
New Jersey
-
Summit、New Jersey、美国
-
-
New York
-
North Massapequa、New York、美国
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster、Pennsylvania、美国
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国
-
-
-
-
-
Birmingham、英国
-
Cardiff、英国
-
Liverpool、英国
-
London、英国
-
Manchester、英国
-
Oldham、英国
-
-
-
-
-
Alkmaar、荷兰
-
Amsterdam、荷兰
-
Maastricht、荷兰
-
Nijmegen、荷兰
-
Utrecht、荷兰
-
Waalwijk、荷兰
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙
-
-
-
-
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires、阿根廷
-
Cordoba、阿根廷
-
-
-
-
-
Hong Kong、香港
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur、马来西亚
-
Kubang Kerian、马来西亚
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为严重高胆固醇血症（LDL-C ≥300 mg/dL（7.77 mmol/L）或 LDL-C ≥200 mg/dL（5.18 mmol/L）并记录有冠心病（CHD）或 CHD 风险等同物，或诊断为杂合子家族性高胆固醇血症和 LDL-C ≥160 mg/dL (4.14 mmol/L) 和 <200 mg/dL (5.18 mmol/L)）
- 接受稳定、最大耐受的他汀类药物治疗至少 12 周，或者如果他汀类药物不耐受，则接受至少 1 种来自另一类降血脂药物（即胆汁酸螯合剂、烟酸/烟酸、胆固醇吸收抑制剂、贝特类药物）的药物治疗。
- 稳定、低脂饮食 12 周
- 体重指数 (BMI) ≤40 kg/m2 且体重稳定 > 6 周
排除标准：
- 最近出现过重大健康问题，包括心脏病发作、中风、冠脉综合征、不稳定型心绞痛、心力衰竭、严重心律失常、高血压、血液病、肝病、癌症、消化系统疾病、I 型糖尿病或不受控制的 II 型糖尿病
- 筛选前 3 个月内的单采术或预期在治疗阶段开始单采术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：方案 A：Mipomersen
皮下注射 mipomersen 200 mg，每周一次
|
皮下注射 mipomersen 200 mg 每周一次
其他名称：
|
|
安慰剂比较：方案 A：安慰剂
安慰剂相配皮下注射每周一次。
|
用于皮下注射的安慰剂载体。
|
|
实验性的：方案 B：Mipomersen
皮下注射米泊美生 70 mg，每周三次。
|
皮下注射 mipomersen 70 mg，每周三次
其他名称：
|
|
安慰剂比较：方案 B：安慰剂
安慰剂匹配每周三次皮下注射。
|
用于皮下注射的安慰剂载体。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
队列 1 中 LDL-C 从基线到主要终点访问 (PET) 的百分比变化
大体时间：基线和第 61 周
|
在队列 1 中测量 LDL-C 从基线到 PET 的百分比变化，其中包括患有严重杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的参与者。
重度 HeFH 定义为 LDL-C 水平≥200 mg/dL (dL) 加上存在冠心病 (CHD)/风险当量，或 LDL-C 水平≥300 mg/dL，无论是否存在 CHD/风险当量。
|
基线和第 61 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
队列 2 中 LDL-C 从基线到 PET 的百分比变化
大体时间：基线，PET（最多 60 周）
|
在队列 2 中测量了 LDL-C 从基线到 PET 的百分比变化，其中包括具有 LDL-C 水平≥160 mg/dL 和 <200 mg/dL 的 HeFH 参与者，以及存在 CHD/风险当量。
|
基线，PET（最多 60 周）
|
|
队列 1 中载脂蛋白 B (Apo B) 从基线到 PET 的百分比变化
大体时间：基线和第 61 周
|
在盲法治疗期间，在队列 1 的 HeFH 参与者中测量 Apo B 从基线到 PET 的百分比变化。
|
基线和第 61 周
|
|
队列 2 中载脂蛋白 B (Apo B) 从基线到 PET 的百分比变化
大体时间：基线和第 61 周
|
在盲法治疗期间，在队列 2 的 HeFH 参与者中测量 Apo B 从基线到 PET 的百分比变化。
|
基线和第 61 周
|
|
队列 1 中脂蛋白 (a) 从基线到 PET 的百分比变化
大体时间：基线和第 61 周
|
脂蛋白 A1 从基线到 PET 的百分比变化是在盲法治疗期间在队列 1 的 HeFH 参与者中测量的。
|
基线和第 61 周
|
|
队列 2 中脂蛋白 (a) 从基线到 PET 的百分比变化
大体时间：基线和第 61 周
|
在盲法治疗期间，在队列 2 的 HeFH 参与者中测量了脂蛋白 A1 从基线到 PET 的百分比变化。
|
基线和第 61 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年12月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月29日
研究完成 (实际的)
2015年12月29日
研究注册日期
首次提交
2011年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月17日
首次发布 (估计)
2011年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月13日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
米泊美生钠 200 毫克的临床试验
-
Novelfarma Ilaç San. ve Tic. Ltd. Sti.Novagenix Bioanalytical Drug R&D Center; Farmagen Ar-Ge Biyot. Ltd. Sti完全的
-
Federal Budgetary Research Institution State Research...完全的
-
Pharma PlantNovagenix Bioanalytical Drug R&D Center未知
-
Fundacion Clinic per a la Recerca Biomédica主动，不招人
-
Shaheed Zulfiqar Ali Bhutto Medical University完全的
-
Amneal Pharmaceuticals, LLCSymbio, LLC完全的
-
Basilea Pharmaceutica完全的尿路上皮癌英国, 大韩民国, 意大利, 加拿大, 法国, 西班牙, 德国, 美国, 匈牙利, 澳大利亚, 波兰, 瑞士, 捷克语, 奥地利