デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるGSK2402968の非盲検研究
2017年3月21日 更新者：GlaxoSmithKline
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるGSK2402968の長期的な安全性、忍容性、および有効性の非盲検延長研究
この研究の目的は、以前にDMD114117またはDMD114044に参加したDMD被験者におけるGSK2402968の長期的な安全性、忍容性、および有効性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
233
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1125ABD
- GSK Investigational Site
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London、イギリス、WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
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Newcastle-upon-Tyne、イギリス、NE1 4LP
- GSK Investigational Site
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Jerusalem、イスラエル、91240
- GSK Investigational Site
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Emilia-Romagna
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Ferrara、Emilia-Romagna、イタリア、44100
- GSK Investigational Site
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00165
- GSK Investigational Site
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Roma、Lazio、イタリア、00168
- GSK Investigational Site
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20122
- GSK Investigational Site
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Sicilia
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Messina、Sicilia、イタリア、98125
- GSK Investigational Site
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- GSK Investigational Site
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Nijmegen、オランダ、6525 GC
- GSK Investigational Site
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New South Wales
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WEstmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- GSK Investigational Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- GSK Investigational Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- GSK Investigational Site
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- GSK Investigational Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- GSK Investigational Site
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Esplugues de Llobregat. Barcelona、スペイン、08950
- GSK Investigational Site
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Madrid、スペイン、28046
- GSK Investigational Site
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Valencia、スペイン、46026
- GSK Investigational Site
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Brno、チェコ共和国、613 00
- GSK Investigational Site
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Praha 5、チェコ共和国
- GSK Investigational Site
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Santiago、チリ、8330074
- GSK Investigational Site
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Región De La Araucania
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Temuco、Región De La Araucania、チリ
- GSK Investigational Site
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Región Metro De Santiago
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Santiago、Región Metro De Santiago、チリ、7500539
- GSK Investigational Site
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Koebenhavn Oe、デンマーク、2100
- GSK Investigational Site
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Baden-Wuerttemberg
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Freiburg、Baden-Wuerttemberg、ドイツ、79106
- GSK Investigational Site
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Bayern
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Muenchen、Bayern、ドイツ、80337
- GSK Investigational Site
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Niedersachsen
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Goettingen、Niedersachsen、ドイツ、37075
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、45122
- GSK Investigational Site
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Schleswig-Holstein
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Kiel、Schleswig-Holstein、ドイツ、24105
- GSK Investigational Site
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Oslo、ノルウェー、0027
- GSK Investigational Site
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Budapest、ハンガリー、1095
- GSK Investigational Site
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Bordeaux cedex、フランス、33076
- GSK Investigational Site
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Lille cedex、フランス、59037
- GSK Investigational Site
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Marseille cedex 5、フランス、13385
- GSK Investigational Site
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Montpellier cedex 5、フランス、34295
- GSK Investigational Site
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Nantes cedex 01、フランス、44093
- GSK Investigational Site
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Paris、フランス、75013
- GSK Investigational Site
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Paris cedex 15、フランス、75743
- GSK Investigational Site
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Pau cedex、フランス、64046
- GSK Investigational Site
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Toulouse cedex 9、フランス、31059
- GSK Investigational Site
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Rio de Janeiro、ブラジル、21941-490
- GSK Investigational Site
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Paraná
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Curitiba、Paraná、ブラジル、80250-060
- GSK Investigational Site
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90035-903
- GSK Investigational Site
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São Paulo
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Ribeirao Preto、São Paulo、ブラジル、14048-900
- GSK Investigational Site
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Santo Andre、São Paulo、ブラジル、09060-650
- GSK Investigational Site
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Sao Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-000
- GSK Investigational Site
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Sofia、ブルガリア、1431
- GSK Investigational Site
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Gent、ベルギー、9000
- GSK Investigational Site
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Leuven、ベルギー、3000
- GSK Investigational Site
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Warszawa、ポーランド、02-097
- GSK Investigational Site
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Moscow、ロシア連邦、125412
- GSK Investigational Site
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Ankara、七面鳥、06100
- GSK Investigational Site
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Kaohsiung、台湾、80708
- GSK Investigational Site
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Seoul、大韓民国、110-744
- GSK Investigational Site
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Hyogo、日本、650-0017
- GSK Investigational Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- GSK Investigational Site
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Saitama、日本、349-0196
- GSK Investigational Site
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Tokyo、日本、187-8551
- GSK Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- DMD114117 または DMD114044 への以前の参加
- 糖質コルチコイドの継続使用
- すべてのプロトコル要件を喜んで順守できる
- インフォームドコンセントを与えることができる
- フランスの被験者：社会保障のカテゴリーに所属しているか受益者である場合にのみ、含める資格があります。
除外基準:
- 被験者は重篤な有害事象を経験したか、DMD114117またはDMD114044から解決されていない安全停止基準を満たしていました。
- -抗凝固薬、抗血栓薬または抗血小板薬の使用、GSK2402968を除く治験薬による以前の治療、治験薬の最初の投与から1か月以内、
- 治験への現在の参加または参加予定の臨床研究、
- 有効性または安全性データの解釈を混乱させる可能性のある重大な医学的障害の病歴。 腎臓または肝臓の疾患/障害の現在の病歴、炎症性疾患の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：連続投与
GSK2402968 6mg/kg/週
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6mg/kg/週
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実験的：断続的な投与
GSK2402968 6mg/kg/週
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6mg/kg/週
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NO_INTERVENTION：自然史観察
この部門の目的は、積極的な治療を中止した後、自然主義的な環境で DMD 疾患の進行を調査することです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ベースライン時と 104 週目の 6MWD の違い
時間枠：104週
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104週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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時限関数テスト
時間枠：104週
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104週
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筋力
時間枠：104週
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104週
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North Star 外来評価スコア
時間枠：104週
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104週
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クレアチンキナーゼ 血清濃度
時間枠：104週
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104週
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肺機能
時間枠：104週
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104週
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小児の生活の質神経筋モジュール
時間枠：104週
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104週
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改善の臨床医の全体的な印象
時間枠：104週
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104週
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健康ユーティリティ インデックス
時間枠：104週
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104週
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6 Minute Walk Distance テスト中の偶発的な転倒の頻度
時間枠：104週
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104週
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機能的成果の評価
時間枠：104週
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104週
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主要な疾患のマイルストーンまでの時間
時間枠：104週
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104週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2014年3月1日
研究の完了 (実際)
2014年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年11月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年11月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年11月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年3月21日
最終確認日
2017年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。