Open-labelstudie van GSK2402968 bij proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie
21 maart 2017 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline
Een open-label uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van GSK2402968 bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie
Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GSK2402968 op lange termijn te onderzoeken bij DMD-proefpersonen die eerder deelnamen aan DMD114117 of DMD114044.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
233
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Australië, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, België, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, België, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazilië, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brazilië, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Brazilië, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Chili, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Chili
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Chili, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Denemarken, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Duitsland, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Duitsland, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Duitsland, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Duitsland, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrijk, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Frankrijk, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Frankrijk, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Frankrijk, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Frankrijk, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Frankrijk, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Frankrijk, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Frankrijk, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Frankrijk, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Italië, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Italië, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italië, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italië, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Japan, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japan, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spanje, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Spanje, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Spanje, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechische Republiek, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Tsjechische Republiek
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Eerdere deelname aan DMD114117 of DMD114044
- Voortgezet gebruik van glucocorticoïden
- Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
- Franse onderdanen: komen alleen in aanmerking voor opname als ze zijn aangesloten bij of begunstigde zijn van een socialezekerheidscategorie.
Uitsluitingscriteria:
- De proefpersoon heeft een ernstige bijwerking ervaren of voldeed aan de veiligheidsstopcriteria die onopgelost blijft van DMD114117 of DMD114044, die naar de mening van de onderzoeker toe te schrijven zou kunnen zijn aan de studiemedicatie en aan de gang is,
- Gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers, eerdere behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen, behalve GSK2402968, binnen 1 maand na de eerste toediening van onderzoeksmedicatie,
- Huidige of verwachte deelname aan klinische onderzoeken,
- Voorgeschiedenis van een significante medische aandoening die de interpretatie van gegevens over werkzaamheid of veiligheid kan verwarren, b.v. huidige voorgeschiedenis van nier- of leverziekte/-stoornis, voorgeschiedenis van ontstekingsziekte.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Continu doseren
GSK2402968 6 mg/kg/week
|
6 mg/kg/week
|
|
EXPERIMENTEEL: Intermitterende dosering
GSK2402968 6 mg/kg/week
|
6 mg/kg/week
|
|
GEEN_INTERVENTIE: Observatie van natuurlijke historie
Het doel van deze arm zal zijn om de progressie van de ziekte van DMD te onderzoeken in een naturalistische setting zodra de actieve behandeling wordt stopgezet
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verschillen tussen de 6MWD bij baseline en week 104
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Getimede functietests
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Spierkracht
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
North Star ambulante beoordelingsscores
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Creatinekinase Serumconcentraties
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Longfunctie
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Pediatrische kwaliteit van leven Neuromusculaire module
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Clinicus Globale indruk van verbetering
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Index voor gezondheidshulpprogramma's
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Frequentie van accidentele valpartijen tijdens de 6 Minute Walk Distance test
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Beoordeling van functionele resultaten
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
|
Tijd voor belangrijke ziektemijlpalen
Tijdsspanne: 104 weken
|
104 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 maart 2014
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 maart 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 november 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 november 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
28 november 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
23 maart 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 maart 2017
Laatst geverifieerd
1 maart 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 114349
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .