Open Label-studie av GSK2402968 i personer med Duchenne muskeldystrofi
21. mars 2017 oppdatert av: GlaxoSmithKline
En åpen utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av GSK2402968 hos personer med Duchenne muskeldystrofi
Hensikten med denne studien er å utforske langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av GSK2402968 hos DMD-personer som tidligere deltok i enten DMD114117 eller DMD114044.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
233
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Brasil, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Chile
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Danmark, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Frankrike, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Frankrike, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Frankrike, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Frankrike, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Frankrike, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Frankrike, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Japan, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japan, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spania, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Spania, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Spania, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkisk Republikk, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Tsjekkisk Republikk
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tidligere deltagelse i enten DMD114117 eller DMD114044
- Fortsatt bruk av glukokortikoider
- Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav
- Kunne gi informert samtykke
- Franskfag: Kvalifisert for inkludering bare hvis de enten er tilknyttet eller en mottaker av en sosial trygdekategori.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen opplevde en alvorlig uønsket hendelse eller som oppfylte sikkerhetsstoppkriterier som forblir uavklart fra DMD114117 eller DMD114044, som etter etterforskerens oppfatning kan ha vært tilskrevet studiemedisin og som pågår,
- Bruk av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplatehemmende midler, tidligere behandling med undersøkelsesmedisiner, unntatt GSK2402968, innen 1 måned etter første administrasjon av studiemedisin,
- Nåværende eller forventet deltakelse i eventuelle kliniske undersøkelser,
- Anamnese med betydelig medisinsk lidelse som kan forvirre tolkningen av enten effekt- eller sikkerhetsdata, f.eks. nåværende historie med nyre- eller leversykdom/svikt, historie med inflammatorisk sykdom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Kontinuerlig dosering
GSK2402968 6mg/kg/uke
|
6mg/kg/uke
|
|
EKSPERIMENTELL: Intermitterende dosering
GSK2402968 6mg/kg/uke
|
6mg/kg/uke
|
|
INGEN_INTERVENSJON: Naturhistorisk observasjon
Målet med denne armen vil være å utforske DMD sykdomsprogresjon i en naturalistisk setting når aktiv behandling avsluttes
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskjeller mellom 6MWD ved baseline og uke 104
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tidsinnstilte funksjonstester
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Muskelstyrke
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
North Star ambulerende vurderingsresultater
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Kreatinkinase Serumkonsentrasjoner
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Lungefunksjon
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Pediatrisk livskvalitet Nevromuskulær modul
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Kliniker Global Impression of Improvement
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Health Utilities Index
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Hyppighet av utilsiktede fall under 6 minutters gangavstandstest
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Vurdering av funksjonelle resultater
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
|
Tid til store sykdomsmilepæler
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mars 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mars 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. november 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. november 2011
Først lagt ut (ANSLAG)
28. november 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
23. mars 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2017
Sist bekreftet
1. mars 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 114349
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .