Открытое исследование GSK2402968 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
21 марта 2017 г. обновлено: GlaxoSmithKline
Открытое расширенное исследование долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности GSK2402968 у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна
Целью этого исследования является изучение долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности GSK2402968 у субъектов с МДД, которые ранее участвовали в DMD114117 или DMD114044.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
233
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Австралия, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, Бельгия, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Бразилия, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Бразилия, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Бразилия, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Германия, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Германия, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Германия, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Германия, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Дания, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Испания, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Испания, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Испания, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Италия, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Италия, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Италия, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Италия, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Польша, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Франция, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Франция, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Франция, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Франция, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Франция, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Франция, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Франция, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Франция, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Франция, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Чешская Республика, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Чешская Республика
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Чили, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Чили
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Чили, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Япония, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Япония, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Япония, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Япония, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Предыдущее участие в DMD114117 или DMD114044
- Продолжительное использование глюкокортикоидов
- Желание и способность соблюдать все требования протокола
- Возможность дать информированное согласие
- Французские подданные: имеют право на включение только в том случае, если они связаны или являются бенефициарами категории социального обеспечения.
Критерий исключения:
- Субъект испытал серьезное нежелательное явление или соответствовал критериям безопасности для остановки, которые остаются неразрешенными из DMD114117 или DMD114044, что, по мнению исследователя, могло быть связано с исследуемым лекарством и продолжается,
- Использование антикоагулянтов, антитромботических или антиагрегантов, предшествующее лечение исследуемыми препаратами, кроме GSK2402968, в течение 1 месяца после первого введения исследуемого препарата,
- Текущее или предполагаемое участие в каких-либо исследовательских клинических исследованиях,
- История значительного медицинского расстройства, которое может затруднить интерпретацию данных об эффективности или безопасности, например. текущая история заболевания / нарушения почек или печени, история воспалительного заболевания.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Непрерывное дозирование
GSK2402968 6 мг/кг/неделю
|
6 мг/кг/неделю
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Прерывистое дозирование
GSK2402968 6 мг/кг/неделю
|
6 мг/кг/неделю
|
|
NO_INTERVENTION: Наблюдение за естественной историей
Цель этой группы будет заключаться в изучении прогрессирования болезни МДД в естественных условиях после прекращения активного лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Различия между 6MWD на исходном уровне и на 104-й неделе
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Временные функциональные тесты
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Мышечная сила
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Баллы амбулаторной оценки North Star
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Креатинкиназа Концентрации в сыворотке
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Легочная функция
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Детский нейромышечный модуль качества жизни
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Клиницист Общее впечатление об улучшении
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Индекс коммунальных услуг здравоохранения
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Частота случайных падений во время теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Оценка функциональных результатов
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
|
Время до основных вех болезни
Временное ограничение: 104 недели
|
104 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2011 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2014 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 ноября 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 ноября 2011 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
28 ноября 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
23 марта 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 марта 2017 г.
Последняя проверка
1 марта 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 114349
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .