GSK2402968:n avoin tutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia
tiistai 21. maaliskuuta 2017 päivittänyt: GlaxoSmithKline
Avoin jatkotutkimus GSK2402968:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia GSK2402968:n pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa DMD-potilailla, jotka ovat aiemmin osallistuneet joko DMD114117- tai DMD114044-tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
233
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brasilia, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Brasilia, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Chile
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Espanja, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Japani, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japani, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Ranska, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Ranska, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Ranska, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Ranska, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Ranska, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Ranska, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Ranska, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Ranska, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Ranska, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Saksa, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Saksa, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Saksa, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Tanska, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekin tasavalta, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Tšekin tasavalta
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiempi osallistuminen joko DMD114117:ään tai DMD114044:ään
- Glukokortikoidien käytön jatkaminen
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus
- Ranskan oppiaineet: Oikeus ottaa mukaan vain, jos hän kuuluu johonkin sosiaaliturvaluokkaan tai on sen edunsaaja.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde koki vakavan haittatapahtuman tai joka täytti turvapysäytyskriteerit, jotka ovat edelleen ratkaisematta DMD114117:stä tai DMD114044:stä, mikä tutkijan mielestä saattoi johtua tutkimuslääkityksestä ja on edelleen käynnissä,
- Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö, aikaisempi hoito tutkimuslääkkeillä, paitsi GSK2402968, kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta,
- nykyinen tai odotettu osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin,
- Aiempi merkittävä lääketieteellinen häiriö, joka voi sekoittaa joko tehoa tai turvallisuutta koskevien tietojen tulkintaa, esim. nykyinen munuais- tai maksasairaus/heikentynyt toiminta, tulehdussairaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Jatkuva annostelu
GSK2402968 6mg/kg/viikko
|
6 mg/kg/viikko
|
|
KOKEELLISTA: Ajoittainen annostelu
GSK2402968 6mg/kg/viikko
|
6 mg/kg/viikko
|
|
EI_INTERVENTIA: Luonnonhistoriallinen havainto
Tämän haaran tavoitteena on tutkia DMD-taudin etenemistä naturalistisessa ympäristössä aktiivisen hoidon lopettamisen jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Erot lähtötason 6MWD:n ja viikon 104 välillä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ajastetut toimintotestit
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Lihasvoima
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
North Star Ambulatory Assessment Scores
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Kreatiinikinaasi Seerumin pitoisuudet
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Lasten elämänlaatu Neuromuskulaarinen moduuli
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Kliinisen maailmanlaajuinen vaikutus parantumiseen
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Terveydenhuoltopalvelujen indeksi
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Tahattomien kaatumisten esiintymistiheys 6 minuutin kävelymatkan testin aikana
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Toiminnallisten tulosten arviointi
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Aika suuriin taudin virstanpylväisiin
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. syyskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. marraskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. marraskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 28. marraskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 23. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. maaliskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 114349
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .