Open Label-studie av GSK2402968 i ämnen med Duchennes muskeldystrofi
21 mars 2017 uppdaterad av: GlaxoSmithKline
En öppen förlängningsstudie av den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av GSK2402968 hos personer med Duchennes muskeldystrofi
Syftet med denna studie är att undersöka långsiktig säkerhet, tolerabilitet och effekt av GSK2402968 hos DMD-personer som tidigare deltagit i antingen DMD114117 eller DMD114044.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
233
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Australien, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, Belgien, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Brasilien, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Chile
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Danmark, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Frankrike, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Frankrike, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Frankrike, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Frankrike, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Frankrike, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Frankrike, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Italien, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italien, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Japan, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japan, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Nederländerna, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spanien, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Spanien, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Spanien, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Tjeckien
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tidigare deltagande i antingen DMD114117 eller DMD114044
- Fortsatt användning av glukokortikoider
- Villig och kan följa alla protokollkrav
- Kan ge informerat samtycke
- Franska ämnen: Kvalificerad för inkludering endast om antingen ansluten till eller en förmånstagare i en socialförsäkringskategori.
Exklusions kriterier:
- Försökspersonen upplevde en allvarlig biverkning eller som uppfyllde säkerhetsstoppkriterier som förblir olösta från DMD114117 eller DMD114044, vilket enligt utredarens åsikt kunde ha hänförts till studiemedicinering och som pågår,
- Användning av antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythämmande medel, tidigare behandling med prövningsläkemedel, förutom GSK2402968, inom 1 månad efter den första administreringen av studieläkemedlet,
- Aktuellt eller förväntat deltagande i några kliniska prövningar,
- Historik med betydande medicinsk störning som kan förvirra tolkningen av antingen effekt- eller säkerhetsdata, t.ex. aktuell historia av njur- eller leversjukdom/nedsättning, historia av inflammatorisk sjukdom.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Kontinuerlig dosering
GSK2402968 6mg/kg/vecka
|
6mg/kg/vecka
|
|
EXPERIMENTELL: Intermittent dosering
GSK2402968 6mg/kg/vecka
|
6mg/kg/vecka
|
|
NO_INTERVENTION: Naturhistorisk observation
Målet med denna arm kommer att vara att utforska DMD-sjukdomsprogression i en naturalistisk miljö när den aktiva behandlingen avbryts
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Skillnader mellan 6MWD vid baslinjen och vecka 104
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Tidsinställda funktionstester
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Muskelstyrka
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
North Star ambulatoriska bedömningspoäng
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Kreatinkinas Serumkoncentrationer
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Lungfunktion
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Pediatrisk livskvalitet Neuromuskulär modul
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Kliniker Global Impression of Improvement
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Health Utilities Index
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Frekvens av oavsiktliga fall under 6 minuters gångavståndstest
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Bedömning av funktionella resultat
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
|
Dags för stora sjukdomsmilstolpar
Tidsram: 104 veckor
|
104 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2011
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 mars 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
1 mars 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 november 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 november 2011
Första postat (UPPSKATTA)
28 november 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
23 mars 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 mars 2017
Senast verifierad
1 mars 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 114349
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på GSK2402968
-
GlaxoSmithKlineAvslutadMuskeldystrofierFrankrike, Förenta staterna
-
GlaxoSmithKlineAvslutadMuskeldystrofierFörenta staterna