Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label undersøgelse af GSK2402968 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

21. marts 2017 opdateret af: GlaxoSmithKline

En åben udvidelsesundersøgelse af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af GSK2402968 hos personer med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at udforske langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af GSK2402968 hos DMD-personer, som tidligere har deltaget i enten DMD114117 eller DMD114044.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

233

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
        • GSK Investigational Site
  • Australien
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australien, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • GSK Investigational Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • GSK Investigational Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-490
        • GSK Investigational Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
        • GSK Investigational Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • GSK Investigational Site
    • São Paulo
      • Ribeirao Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • GSK Investigational Site
      • Santo Andre, São Paulo, Brasilien, 09060-650
        • GSK Investigational Site
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • GSK Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • GSK Investigational Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330074
        • GSK Investigational Site
    • Región De La Araucania
      • Temuco, Región De La Araucania, Chile
        • GSK Investigational Site
    • Región Metro De Santiago
      • Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
        • GSK Investigational Site
  • Danmark
      • Koebenhavn Oe, Danmark, 2100
        • GSK Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • GSK Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
  • Frankrig
      • Bordeaux cedex, Frankrig, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Lille cedex, Frankrig, 59037
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 5, Frankrig, 13385
        • GSK Investigational Site
      • Montpellier cedex 5, Frankrig, 34295
        • GSK Investigational Site
      • Nantes cedex 01, Frankrig, 44093
        • GSK Investigational Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 15, Frankrig, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pau cedex, Frankrig, 64046
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Frankrig, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • GSK Investigational Site
      • Nijmegen, Holland, 6525 GC
        • GSK Investigational Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Ferrara, Emilia-Romagna, Italien, 44100
        • GSK Investigational Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • GSK Investigational Site
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • GSK Investigational Site
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • GSK Investigational Site
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • GSK Investigational Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • GSK Investigational Site
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • GSK Investigational Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • GSK Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • GSK Investigational Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • GSK Investigational Site
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spanien, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • GSK Investigational Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • GSK Investigational Site
      • Praha 5, Tjekkiet
        • GSK Investigational Site
  • Tyskland
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
        • GSK Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
        • GSK Investigational Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • GSK Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1095
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere deltagelse i enten DMD114117 eller DMD114044
  • Fortsat brug af glukokortikoider
  • Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav
  • Kan give informeret samtykke
  • Franskfag: Kun berettiget til optagelse, hvis den enten er tilknyttet eller modtager af en social sikringskategori.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har oplevet en alvorlig uønsket hændelse, eller som opfyldte sikkerhedsstopkriterier, der forbliver uafklarede fra DMD114117 eller DMD114044, som efter investigatorens opfattelse kunne have været tilskrevet undersøgelsesmedicin og er i gang,
  • Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythæmmende midler, tidligere behandling med forsøgsmedicin, undtagen GSK2402968, inden for 1 måned efter den første administration af undersøgelsesmedicin,
  • Aktuel eller forventet deltagelse i eventuelle kliniske undersøgelser,
  • Anamnese med betydelig medicinsk lidelse, som kan forvirre fortolkningen af ​​enten effekt- eller sikkerhedsdata, f.eks. nuværende historie med nyre- eller leversygdom/svækkelse, historie med inflammatorisk sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Kontinuerlig dosering
GSK2402968 6mg/kg/uge
Medicin: GSK2402968
6mg/kg/uge
EKSPERIMENTEL: Intermitterende dosering
GSK2402968 6mg/kg/uge
Medicin: GSK2402968
6mg/kg/uge
NO_INTERVENTION: Naturhistorisk observation
Formålet med denne arm vil være at udforske DMD sygdomsprogression i et naturalistisk miljø, når aktiv behandling er ophørt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forskelle mellem 6MWD ved baseline og uge 104
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsindstillede funktionstest
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Muskelstyrke
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Nordstjerne ambulerende vurderingsresultater
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Kreatinkinase Serumkoncentrationer
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Lungefunktion
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Pædiatrisk livskvalitet Neuromuskulært modul
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Kliniker Global Impression of Improvement
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Health Utilities Index
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Hyppighed af utilsigtede fald under 6 minutters gangafstandstest
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Vurdering af funktionelle resultater
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Tid til store sygdomsmilepæle
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. november 2011

Først opslået (SKØN)

28. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 114349

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofier

Kliniske forsøg med GSK2402968

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner