Otwarte badanie GSK2402968 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a
21 marca 2017 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline
Otwarte badanie rozszerzone dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GSK2402968 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Celem tego badania jest zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GSK2402968 u pacjentów z DMD, którzy wcześniej uczestniczyli w DMD114117 lub DMD114044.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
233
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brazylia, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Brazylia, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Chile
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Dania, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Francja, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Francja, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Francja, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Francja, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Francja, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Francja, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Francja, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Francja, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Francja, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Hiszpania, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Japonia, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Japonia, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japonia, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japonia, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Niemcy, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Niemcy, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Niemcy, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Republika Czeska, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Republika Czeska
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajwan, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Włochy, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Włochy, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Poprzedni udział w DMD114117 lub DMD114044
- Kontynuacja stosowania glikokortykosteroidów
- Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę
- Podmioty francuskie: Kwalifikują się do włączenia tylko wtedy, gdy są stowarzyszone lub są beneficjentami kategorii zabezpieczenia społecznego.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik doświadczył poważnego zdarzenia niepożądanego lub spełnił kryteria zatrzymania ze względów bezpieczeństwa, które pozostają nierozwiązane z DMD114117 lub DMD114044, co w opinii badacza mogło być przypisane badanemu lekowi i jest w toku,
- Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych, wcześniejsze leczenie badanymi lekami, z wyjątkiem GSK2402968, w ciągu 1 miesiąca od pierwszego podania badanego leku,
- Obecny lub przewidywany udział w jakichkolwiek eksperymentalnych badaniach klinicznych,
- Historia poważnych zaburzeń medycznych, które mogą zakłócać interpretację danych dotyczących skuteczności lub bezpieczeństwa, np. aktualna historia choroby/niesprawności nerek lub wątroby, historia choroby zapalnej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ciągłe dozowanie
GSK2402968 6 mg/kg/tydzień
|
6 mg/kg mc./tydzień
|
|
EKSPERYMENTALNY: Przerywane dawkowanie
GSK2402968 6 mg/kg/tydzień
|
6 mg/kg mc./tydzień
|
|
NIE_INTERWENCJA: Obserwacja historii naturalnej
Celem tego ramienia będzie zbadanie progresji choroby DMD w warunkach naturalistycznych po przerwaniu aktywnego leczenia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Różnice między 6MWD na początku badania a tygodniem 104
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czasowe testy funkcji
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Siła mięśni
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Wyniki oceny ambulatoryjnej North Star
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Stężenia kinazy kreatynowej w surowicy
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Funkcja płuc
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Pediatryczna jakość życia Moduł nerwowo-mięśniowy
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Ogólne wrażenie poprawy przez klinicystę
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Indeks narzędzi zdrowotnych
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Częstotliwość przypadkowych upadków podczas testu 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Ocena wyników funkcjonalnych
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Czas do głównych kamieni milowych choroby
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 marca 2014
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 marca 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 listopada 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 listopada 2011
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
28 listopada 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
23 marca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 marca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 114349
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na GSK2402968
-
GlaxoSmithKlineZakończonyDystrofie mięśnioweFrancja, Stany Zjednoczone
-
GlaxoSmithKlineZakończonyDystrofie mięśnioweStany Zjednoczone