Otevřená studie GSK2402968 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií
21. března 2017 aktualizováno: GlaxoSmithKline
Otevřená rozšířená studie dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti GSK2402968 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií
Účelem této studie je prozkoumat dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost GSK2402968 u subjektů s DMD, kteří se dříve účastnili buď DMD114117 nebo DMD114044.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
233
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven, Belgie, 3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brazílie, 14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre, São Paulo, Brazílie, 09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco, Región De La Araucania, Chile
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Koebenhavn Oe, Dánsko, 2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Francie, 33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex, Francie, 59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5, Francie, 13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5, Francie, 34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01, Francie, 44093
- GSK Investigational Site
-
Paris, Francie, 75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15, Francie, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex, Francie, 64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Francie, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara, Emilia-Romagna, Itálie, 44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itálie, 00165
- GSK Investigational Site
-
Roma, Lazio, Itálie, 00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Itálie, 98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo, Japonsko, 650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto, Japonsko, 860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama, Japonsko, 349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japonsko, 187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1095
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Německo, 79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Německo, 80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen, Niedersachsen, Německo, 37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Německo, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polsko, 02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tchaj-wan, 80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Česká republika, 613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5, Česká republika
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona, Španělsko, 08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia, Španělsko, 46026
- GSK Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Předchozí účast v DMD114117 nebo DMD114044
- Pokračující užívání glukokortikoidů
- Ochota a schopnost splnit všechny požadavky protokolu
- Umět dát informovaný souhlas
- Francouzské subjekty: Způsobilé k zahrnutí pouze v případě, že jsou členy nebo příjemci kategorie sociálního zabezpečení.
Kritéria vyloučení:
- U subjektu se vyskytla závažná nežádoucí příhoda nebo u subjektu, který splnil kritéria bezpečného zastavení, která zůstala nevyřešena z DMD114117 nebo DMD114044, která podle názoru zkoušejícího mohla být přisouzena studijní medikaci a probíhá,
- Užívání antikoagulancií, antitrombotik nebo protidestičkových látek, předchozí léčba hodnocenými léky, kromě GSK2402968, do 1 měsíce od prvního podání studijního léku,
- současná nebo předpokládaná účast na jakýchkoliv výzkumných klinických studiích,
- Anamnéza významné zdravotní poruchy, která může zmást interpretaci buď údajů o účinnosti nebo bezpečnosti, např. současná anamnéza onemocnění/postižení ledvin nebo jater, anamnéza zánětlivého onemocnění.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Kontinuální dávkování
GSK2402968 6 mg/kg/týden
|
6 mg/kg/týden
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Přerušované dávkování
GSK2402968 6 mg/kg/týden
|
6 mg/kg/týden
|
|
NO_INTERVENTION: Pozorování přírodní historie
Cílem této větve bude prozkoumat progresi onemocnění DMD v přirozeném prostředí po ukončení aktivní léčby
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Rozdíly mezi 6MWD na začátku a 104. týdnem
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Časované funkční testy
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Svalová síla
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Skóre ambulantního hodnocení North Star
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Kreatinkináza Koncentrace v séru
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Plicní funkce
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Pediatrický modul kvality života Neuromuskulární
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Klinický globální dojem zlepšení
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Index zdravotnických služeb
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Četnost náhodných pádů během testu vzdálenosti 6 minut chůze
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Posouzení funkčních výsledků
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
|
Čas na hlavní milníky onemocnění
Časové okno: 104 týdnů
|
104 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2011
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. března 2014
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. března 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. listopadu 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2011
První zveřejněno (ODHAD)
28. listopadu 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
23. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. března 2017
Naposledy ověřeno
1. března 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 114349
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na GSK2402968
-
GlaxoSmithKlineDokončenoSvalové dystrofieFrancie, Spojené státy
-
GlaxoSmithKlineDokončenoSvalové dystrofieSpojené státy