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Estudio abierto de GSK2402968 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

21 de marzo de 2017 actualizado por: GlaxoSmithKline

Un estudio de extensión abierto de la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de GSK2402968 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

El propósito de este estudio es explorar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de GSK2402968 en sujetos con DMD que previamente participaron en DMD114117 o DMD114044.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

233

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemania, 80337
        • GSK Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Alemania, 37075
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 45122
        • GSK Investigational Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemania, 24105
        • GSK Investigational Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
        • GSK Investigational Site
  • Australia
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21941-490
        • GSK Investigational Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80250-060
        • GSK Investigational Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • GSK Investigational Site
    • São Paulo
      • Ribeirao Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
        • GSK Investigational Site
      • Santo Andre, São Paulo, Brasil, 09060-650
        • GSK Investigational Site
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • GSK Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • GSK Investigational Site
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • GSK Investigational Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • GSK Investigational Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330074
        • GSK Investigational Site
    • Región De La Araucania
      • Temuco, Región De La Araucania, Chile
        • GSK Investigational Site
    • Región Metro De Santiago
      • Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
        • GSK Investigational Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 110-744
        • GSK Investigational Site
  • Dinamarca
      • Koebenhavn Oe, Dinamarca, 2100
        • GSK Investigational Site
  • España
      • Esplugues de Llobregat. Barcelona, España, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, España, 28046
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, España, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125412
        • GSK Investigational Site
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Lille cedex, Francia, 59037
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 5, Francia, 13385
        • GSK Investigational Site
      • Montpellier cedex 5, Francia, 34295
        • GSK Investigational Site
      • Nantes cedex 01, Francia, 44093
        • GSK Investigational Site
      • Paris, Francia, 75013
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 15, Francia, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pau cedex, Francia, 64046
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1095
        • GSK Investigational Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44100
        • GSK Investigational Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • GSK Investigational Site
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • GSK Investigational Site
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • GSK Investigational Site
  • Japón
      • Hyogo, Japón, 650-0017
        • GSK Investigational Site
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • GSK Investigational Site
      • Saitama, Japón, 349-0196
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • GSK Investigational Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0027
        • GSK Investigational Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • GSK Investigational Site
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GC
        • GSK Investigational Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • GSK Investigational Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
  • República Checa
      • Brno, República Checa, 613 00
        • GSK Investigational Site
      • Praha 5, República Checa
        • GSK Investigational Site
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 80708
        • GSK Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participación previa en DMD114117 o DMD114044
  • Uso continuado de glucocorticoides
  • Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo.
  • Capaz de dar consentimiento informado
  • Sujetos franceses: elegibles para la inclusión solo si están afiliados o son beneficiarios de una categoría de seguridad social.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto experimentó un evento adverso grave o cumplió con los criterios de interrupción de seguridad que aún no se han resuelto de DMD114117 o DMD114044, que en opinión del investigador podría atribuirse a la medicación del estudio y está en curso.
  • Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios, tratamiento previo con fármacos en investigación, excepto GSK2402968, en el plazo de 1 mes desde la primera administración del medicamento del estudio,
  • Participación actual o anticipada en cualquier estudio clínico de investigación,
  • Antecedentes de trastornos médicos significativos que pueden confundir la interpretación de los datos de eficacia o seguridad, p. antecedentes actuales de enfermedad/deterioro renal o hepático, antecedentes de enfermedad inflamatoria.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Dosificación continua
GSK2402968 6 mg/kg/semana
Droga: GSK2402968
6 mg/kg/semana
EXPERIMENTAL: Dosificación intermitente
GSK2402968 6 mg/kg/semana
Droga: GSK2402968
6 mg/kg/semana
SIN INTERVENCIÓN: Observación de Historia Natural
El objetivo de este brazo será explorar la progresión de la enfermedad de DMD en un entorno naturalista una vez que se interrumpa el tratamiento activo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Diferencias entre el 6MWD al inicio y la semana 104
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Pruebas de funciones cronometradas
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Fuerza muscular
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Puntuaciones de la evaluación ambulatoria de North Star
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Concentraciones séricas de creatina quinasa
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Función pulmonar
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Módulo Neuromuscular de Calidad de Vida Pediátrica
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Impresión global de mejora del médico
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Índice de Servicios de Salud
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Frecuencia de caídas accidentales durante la prueba de distancia de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Evaluación de resultados funcionales
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas
Tiempo hasta los principales hitos de la enfermedad
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de marzo de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de noviembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

28 de noviembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

23 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2017

Última verificación

1 de marzo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 114349

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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