GSK2402968 在杜氏肌营养不良症患者中的开放标签研究
2017年3月21日 更新者：GlaxoSmithKline
GSK2402968 在杜氏肌营养不良症患者中的长期安全性、耐受性和有效性的开放标签扩展研究
本研究的目的是探索 GSK2402968 在之前参加过 DMD114117 或 DMD114044 的 DMD 受试者中的长期安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
233
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Koebenhavn Oe、丹麦、2100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Jerusalem、以色列、91240
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow、俄罗斯联邦、125412
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia、保加利亚、1431
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- GSK Investigational Site
-
-
Ontario
-
London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest、匈牙利、1095
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung、台湾、80708
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul、大韩民国、110-744
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro、巴西、21941-490
- GSK Investigational Site
-
-
Paraná
-
Curitiba、Paraná、巴西、80250-060
- GSK Investigational Site
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90035-903
- GSK Investigational Site
-
-
São Paulo
-
Ribeirao Preto、São Paulo、巴西、14048-900
- GSK Investigational Site
-
Santo Andre、São Paulo、巴西、09060-650
- GSK Investigational Site
-
Sao Paulo、São Paulo、巴西、05403-000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg、Baden-Wuerttemberg、德国、79106
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen、Bayern、德国、80337
- GSK Investigational Site
-
-
Niedersachsen
-
Goettingen、Niedersachsen、德国、37075
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen、Nordrhein-Westfalen、德国、45122
- GSK Investigational Site
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel、Schleswig-Holstein、德国、24105
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Ferrara、Emilia-Romagna、意大利、44100
- GSK Investigational Site
-
-
Lazio
-
Roma、Lazio、意大利、00165
- GSK Investigational Site
-
Roma、Lazio、意大利、00168
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano、Lombardia、意大利、20122
- GSK Investigational Site
-
-
Sicilia
-
Messina、Sicilia、意大利、98125
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo、挪威、0027
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno、捷克共和国、613 00
- GSK Investigational Site
-
Praha 5、捷克共和国
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hyogo、日本、650-0017
- GSK Investigational Site
-
Kumamoto、日本、860-8556
- GSK Investigational Site
-
Saitama、日本、349-0196
- GSK Investigational Site
-
Tokyo、日本、187-8551
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Santiago、智利、8330074
- GSK Investigational Site
-
-
Región De La Araucania
-
Temuco、Región De La Araucania、智利
- GSK Investigational Site
-
-
Región Metro De Santiago
-
Santiago、Región Metro De Santiago、智利、7500539
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Gent、比利时、9000
- GSK Investigational Site
-
Leuven、比利时、3000
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex、法国、33076
- GSK Investigational Site
-
Lille cedex、法国、59037
- GSK Investigational Site
-
Marseille cedex 5、法国、13385
- GSK Investigational Site
-
Montpellier cedex 5、法国、34295
- GSK Investigational Site
-
Nantes cedex 01、法国、44093
- GSK Investigational Site
-
Paris、法国、75013
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 15、法国、75743
- GSK Investigational Site
-
Pau cedex、法国、64046
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9、法国、31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa、波兰、02-097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
WEstmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- GSK Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara、火鸡、06100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
London、英国、WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
-
Newcastle-upon-Tyne、英国、NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Leiden、荷兰、2333 ZA
- GSK Investigational Site
-
Nijmegen、荷兰、6525 GC
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat. Barcelona、西班牙、08950
- GSK Investigational Site
-
Madrid、西班牙、28046
- GSK Investigational Site
-
Valencia、西班牙、46026
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1125ABD
- GSK Investigational Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 以前参加过 DMD114117 或 DMD114044
- 继续使用糖皮质激素
- 愿意并能够遵守所有协议要求
- 能够给予知情同意
- 法国科目：只有在隶属于社会保障类别或受益人时才有资格纳入。
排除标准：
- 受试者经历了严重的不良事件或达到了 DMD114117 或 DMD114044 仍未解决的安全停止标准，研究者认为这可能归因于研究药物并且仍在进行中，
- 使用抗凝剂、抗血栓剂或抗血小板剂，既往使用研究药物治疗，GSK2402968 除外，在研究药物首次给药后 1 个月内，
- 当前或预期参与任何临床研究，
- 可能混淆疗效或安全性数据解释的重大疾病史，例如 目前的肾脏或肝脏疾病/损伤史，炎症性疾病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：连续加药
GSK2402968 6 毫克/公斤/周
|
6毫克/千克/周
|
|
实验性的：间歇给药
GSK2402968 6 毫克/公斤/周
|
6毫克/千克/周
|
|
NO_INTERVENTION：自然历史观察
该组的目的是在停止积极治疗后探索自然环境中的 DMD 疾病进展
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
基线和第 104 周时 6MWD 之间的差异
大体时间：104周
|
104周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
定时功能测试
大体时间：104周
|
104周
|
|
肌肉力量
大体时间：104周
|
104周
|
|
北极星门诊评估分数
大体时间：104周
|
104周
|
|
肌酸激酶血清浓度
大体时间：104周
|
104周
|
|
肺功能
大体时间：104周
|
104周
|
|
儿科生活质量神经肌肉模块
大体时间：104周
|
104周
|
|
临床医生对改善的整体印象
大体时间：104周
|
104周
|
|
卫生事业指数
大体时间：104周
|
104周
|
|
6 分钟步行距离测试中意外跌倒的频率
大体时间：104周
|
104周
|
|
功能结果评估
大体时间：104周
|
104周
|
|
达到主要疾病里程碑的时间
大体时间：104周
|
104周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年3月1日
研究完成 (实际的)
2014年3月1日
研究注册日期
首次提交
2011年11月23日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月23日
首次发布 (估计)
2011年11月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年3月21日
最后验证
2017年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.