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Studio in aperto di GSK2402968 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

21 marzo 2017 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Uno studio di estensione in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di GSK2402968 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di GSK2402968 in soggetti DMD che hanno precedentemente partecipato a DMD114117 o DMD114044.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

233

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
        • GSK Investigational Site
  • Australia
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • GSK Investigational Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • GSK Investigational Site
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 21941-490
        • GSK Investigational Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80250-060
        • GSK Investigational Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • GSK Investigational Site
    • São Paulo
      • Ribeirao Preto, São Paulo, Brasile, 14048-900
        • GSK Investigational Site
      • Santo Andre, São Paulo, Brasile, 09060-650
        • GSK Investigational Site
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-000
        • GSK Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • GSK Investigational Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330074
        • GSK Investigational Site
    • Región De La Araucania
      • Temuco, Región De La Araucania, Chile
        • GSK Investigational Site
    • Región Metro De Santiago
      • Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
        • GSK Investigational Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • GSK Investigational Site
  • Danimarca
      • Koebenhavn Oe, Danimarca, 2100
        • GSK Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • GSK Investigational Site
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Lille cedex, Francia, 59037
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 5, Francia, 13385
        • GSK Investigational Site
      • Montpellier cedex 5, Francia, 34295
        • GSK Investigational Site
      • Nantes cedex 01, Francia, 44093
        • GSK Investigational Site
      • Paris, Francia, 75013
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 15, Francia, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pau cedex, Francia, 64046
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Germania
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Germania, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania, 80337
        • GSK Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Germania, 37075
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Germania, 45122
        • GSK Investigational Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Germania, 24105
        • GSK Investigational Site
  • Giappone
      • Hyogo, Giappone, 650-0017
        • GSK Investigational Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • GSK Investigational Site
      • Saitama, Giappone, 349-0196
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • GSK Investigational Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44100
        • GSK Investigational Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • GSK Investigational Site
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • GSK Investigational Site
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • GSK Investigational Site
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0027
        • GSK Investigational Site
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • GSK Investigational Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GC
        • GSK Investigational Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • GSK Investigational Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca, 613 00
        • GSK Investigational Site
      • Praha 5, Repubblica Ceca
        • GSK Investigational Site
  • Spagna
      • Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spagna, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • GSK Investigational Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1095
        • GSK Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente partecipazione a DMD114117 o DMD114044
  • Uso continuato di glucocorticoidi
  • Disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo
  • In grado di dare il consenso informato
  • Soggetti francesi: Idonei all'inserimento solo se iscritti o beneficiari di una categoria previdenziale.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha sperimentato un evento avverso grave o che ha soddisfatto i criteri di interruzione di sicurezza che rimangono irrisolti da DMD114117 o DMD114044, che a parere dello sperimentatore potrebbe essere attribuibile al farmaco in studio ed è in corso,
  • Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici, precedente trattamento con farmaci sperimentali, eccetto GSK2402968, entro 1 mese dalla prima somministrazione del farmaco in studio,
  • Partecipazione attuale o prevista a studi clinici sperimentali,
  • Anamnesi di disturbo medico significativo che può confondere l'interpretazione dei dati di efficacia o di sicurezza, ad es. storia attuale di malattia/danno renale o epatico, storia di malattia infiammatoria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Dosaggio continuo
GSK2402968 6 mg/kg/settimana
Droga: GSK2402968
6mg/kg/settimana
SPERIMENTALE: Dosaggio intermittente
GSK2402968 6 mg/kg/settimana
Droga: GSK2402968
6mg/kg/settimana
NESSUN_INTERVENTO: Osservazione di storia naturale
L'obiettivo di questo braccio sarà quello di esplorare la progressione della malattia DMD in un contesto naturalistico una volta interrotto il trattamento attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Differenze tra il 6MWD al basale e la settimana 104
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Prove di funzione temporizzate
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Forza muscolare
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Punteggi di valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Creatina chinasi Concentrazioni sieriche
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Funzione polmonare
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Modulo Pediatrico Qualità della Vita Neuromuscolare
Lasso di tempo: 104settimane
104settimane
Impressione globale del miglioramento da parte del medico
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Indice dei servizi sanitari
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Frequenza di cadute accidentali durante il test della distanza percorsa in 6 minuti
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Valutazione dei risultati funzionali
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Tempo per le principali pietre miliari della malattia
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

28 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

23 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 114349

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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