Estudo aberto de GSK2402968 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne
21 de março de 2017 atualizado por: GlaxoSmithKline
Um estudo de extensão aberto da segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de GSK2402968 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne
O objetivo deste estudo é explorar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de GSK2402968 em indivíduos com DMD que participaram anteriormente de DMD114117 ou DMD114044.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
233
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wuerttemberg
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Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 79106
- GSK Investigational Site
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemanha, 80337
- GSK Investigational Site
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Niedersachsen
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Goettingen, Niedersachsen, Alemanha, 37075
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 45122
- GSK Investigational Site
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Alemanha, 24105
- GSK Investigational Site
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
- GSK Investigational Site
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New South Wales
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WEstmead, New South Wales, Austrália, 2145
- GSK Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- GSK Investigational Site
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Rio de Janeiro, Brasil, 21941-490
- GSK Investigational Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80250-060
- GSK Investigational Site
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
- GSK Investigational Site
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São Paulo
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Ribeirao Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
- GSK Investigational Site
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Santo Andre, São Paulo, Brasil, 09060-650
- GSK Investigational Site
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Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- GSK Investigational Site
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Sofia, Bulgária, 1431
- GSK Investigational Site
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Gent, Bélgica, 9000
- GSK Investigational Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- GSK Investigational Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- GSK Investigational Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- GSK Investigational Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
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Santiago, Chile, 8330074
- GSK Investigational Site
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Región De La Araucania
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Temuco, Región De La Araucania, Chile
- GSK Investigational Site
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Región Metro De Santiago
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Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
- GSK Investigational Site
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Koebenhavn Oe, Dinamarca, 2100
- GSK Investigational Site
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Esplugues de Llobregat. Barcelona, Espanha, 08950
- GSK Investigational Site
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Madrid, Espanha, 28046
- GSK Investigational Site
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Valencia, Espanha, 46026
- GSK Investigational Site
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Moscow, Federação Russa, 125412
- GSK Investigational Site
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Bordeaux cedex, França, 33076
- GSK Investigational Site
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Lille cedex, França, 59037
- GSK Investigational Site
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Marseille cedex 5, França, 13385
- GSK Investigational Site
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Montpellier cedex 5, França, 34295
- GSK Investigational Site
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Nantes cedex 01, França, 44093
- GSK Investigational Site
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Paris, França, 75013
- GSK Investigational Site
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Paris cedex 15, França, 75743
- GSK Investigational Site
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Pau cedex, França, 64046
- GSK Investigational Site
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Toulouse cedex 9, França, 31059
- GSK Investigational Site
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- GSK Investigational Site
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Nijmegen, Holanda, 6525 GC
- GSK Investigational Site
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Budapest, Hungria, 1095
- GSK Investigational Site
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Jerusalem, Israel, 91240
- GSK Investigational Site
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Emilia-Romagna
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Ferrara, Emilia-Romagna, Itália, 44100
- GSK Investigational Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00165
- GSK Investigational Site
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Roma, Lazio, Itália, 00168
- GSK Investigational Site
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20122
- GSK Investigational Site
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Itália, 98125
- GSK Investigational Site
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Hyogo, Japão, 650-0017
- GSK Investigational Site
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- GSK Investigational Site
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Saitama, Japão, 349-0196
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japão, 187-8551
- GSK Investigational Site
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Oslo, Noruega, 0027
- GSK Investigational Site
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Ankara, Peru, 06100
- GSK Investigational Site
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Warszawa, Polônia, 02-097
- GSK Investigational Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- GSK Investigational Site
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Newcastle-upon-Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
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Seoul, Republica da Coréia, 110-744
- GSK Investigational Site
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Brno, República Checa, 613 00
- GSK Investigational Site
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Praha 5, República Checa
- GSK Investigational Site
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Kaohsiung, Taiwan, 80708
- GSK Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação anterior em DMD114117 ou DMD114044
- Uso continuado de glicocorticóides
- Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo
- Capaz de dar consentimento informado
- Sujeitos franceses: elegíveis para inclusão apenas se filiados ou beneficiários de uma categoria de segurança social.
Critério de exclusão:
- O sujeito experimentou um evento adverso grave ou que atendeu aos critérios de interrupção de segurança que permanecem não resolvidos de DMD114117 ou DMD114044, que na opinião do investigador poderia ter sido atribuído à medicação do estudo e está em andamento,
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou agentes antiplaquetários, tratamento anterior com medicamentos em investigação, exceto GSK2402968, dentro de 1 mês após a primeira administração da medicação do estudo,
- Participação atual ou prevista em qualquer estudo clínico investigativo,
- Histórico de distúrbio médico significativo que pode confundir a interpretação dos dados de eficácia ou segurança, por ex. história atual de doença/deficiência renal ou hepática, história de doença inflamatória.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Dosagem Contínua
GSK2402968 6mg/kg/semana
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6mg/kg/semana
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EXPERIMENTAL: Dosagem intermitente
GSK2402968 6mg/kg/semana
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6mg/kg/semana
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SEM_INTERVENÇÃO: Observação de História Natural
O objetivo deste braço será explorar a progressão da doença de DMD em um ambiente naturalista após a descontinuação do tratamento ativo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Diferenças entre o 6MWD na linha de base e a Semana 104
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Testes de Função Temporizada
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Força muscular
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Pontuações de avaliação ambulatorial da North Star
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Concentrações séricas de creatina quinase
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Função pulmonar
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Módulo Neuromuscular de Qualidade de Vida Pediátrica
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Impressão Global de Melhoria do Clínico
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Índice de Utilidades de Saúde
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Frequência de quedas acidentais durante o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 104 semanas
|
104 semanas
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Avaliação de Resultados Funcionais
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Tempo para os principais marcos da doença
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2011
Conclusão Primária (REAL)
1 de março de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
1 de março de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de novembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de novembro de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
28 de novembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
23 de março de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de março de 2017
Última verificação
1 de março de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 114349
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