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HGT-HIT-045 の拡張研究 ハンター症候群および認知障害のある小児参加者におけるエラプレーゼと併用したイデュルスルファーゼ-IT の長期安全性および臨床転帰の評価

2025年7月21日 更新者：Takeda

研究 HGT-HIT-045 の非盲検延長 ハンター症候群および認知障害を有する小児患者における静脈内エラプレーゼ® と組み合わせて投与された髄腔内 Idursulfase-IT の長期安全性および臨床転帰の評価

HGT-HIT-045 のこの延長試験は、ハンター症候群および認知障害を持ち、くも膜下腔内 (IT) idursulfase-IT および静脈内 (IV) Elaprase 酵素補充療法を受けている小児参加者の長期的な安全性データを収集するように設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • Legacy Emanuel Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-9559
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • British Columbia Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

9ヶ月～14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者は、研究 HGT-HIT-046 に登録する前に、研究 HGT-HIT-045 のすべての研究要件と研究終了評価を完了している必要があり、参加を禁忌とする安全性または医学的問題があってはなりません。
  • 参加者の親または法的に認可された保護者は、治験審査委員会 (IRB) / 独立倫理委員会 (IEC) が承認したインフォームド コンセント フォームに自発的に署名している必要があります。 参加者の親または法的に権限を与えられた保護者の同意と、必要に応じて参加者の同意を得る必要があります。
  • 参加者は、エラプレーゼの毎週のIV注入による最低12か月の治療を受け、許容し、過去6か月以内に計画された合計注入の80％を受けました。

除外基準:

  • 参加者は、試験登録前の30日以内または試験中の任意の時点で、臨床試験またはPORT-A-CATH IDDD以外の治験薬（薬物またはデバイス）の使用を含む別の臨床試験に登録されています。
  • 治験責任医師が決定したように、参加者がプロトコルを遵守できない（例えば、安全性評価のために戻ることができない、またはその他の方法で研究を完了する可能性が低い）。
  • 参加者は、HGT-HIT-045 試験で治験薬に対する副作用を経験しており、髄腔内 idursulfase-IT によるさらなる治療は禁忌です。
  • -参加者は、idursulfase-ITのいずれかのコンポーネントに対して既知の過敏症を持っています。
  • -参加者は、麻酔に対する過敏症が知られているか疑われるか、気道の侵害またはその他の状態により、麻酔のリスクが許容できないほど高いと考えられています。

  • 参加者は、SOPH-A-PORT Mini S IDDD 取扱説明書に記載されている禁忌の状態にあり、以下を含みます。

    1. 参加者は、SOPH-A-PORT Mini S デバイスの構成材料に対してアレルギー反応を起こしたことがある、またはその可能性があります。
    2. 調査員の判断によると、参加者の体のサイズが SOPH-A-PORT Mini S アクセス ポートのサイズをサポートするには小さすぎます。
    3. 参加者の薬物療法には、構成材料と適合しないことが知られている物質が必要です
    4. 参加者は、既知または疑われる局所または一般的な感染症を持っています
    5. -参加者は、病状または治療のために異常な出血のリスクがあります
    6. -参加者には、安全な移植または固定を複雑にする可能性のある脊椎の異常が1つ以上あります
    7. -参加者は機能しているCSFシャントデバイスを持っています
    8. 参加者は、埋め込みデバイスに対して不耐性を示しました
  • 参加者は、腰椎穿刺時に 30.0 センチメートル (cm) 水 (H2O) を超える開放 CSF 圧力を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Idursulfase-it 1ミリグラム（mg）
参加者は、月次および標準ケア（IV）の浸透（IV）注入の1 mg Idursulfase-it-Intrathecally-Intrathecally intrathecally-intrathecal Drug Delivice Device（IDDD）またはLumbar Puncture（LP）を介して受け取ります。
薬：Idursulfase-it
Idursulfase-it idddを介して毎月1回。
薬：Elaprase
市販のELAPRASEの毎週のIV注入。
実験的：Idursulfase-it 10 mg
参加者は、IDDDまたはLPを介して毎月1回、ELAPRASE IV注入のSOC療法を介して10 mgのiDursulfase-ITを介入します。
薬：Idursulfase-it
Idursulfase-it idddを介して毎月1回。
薬：Elaprase
市販のELAPRASEの毎週のIV注入。
実験的：Idursulfase-it 30 mg
参加者は、毎月IDDDまたはLPを介して30 mgのiDursulfase-ITを介入し、ELAPRASE IV注入のSOC療法を受けます。
薬：Idursulfase-it
Idursulfase-it idddを介して毎月1回。
薬：Elaprase
市販のELAPRASEの毎週のIV注入。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
有害事象（AE）は、臨床試験のあらゆる段階で発生する身体的徴候、症状、および/または実験室の変化によって示される、解剖学的、生理学的、または代謝機能における有害、病理学的、または意図しない変化です。 TEAEは、参加者の最初のIDDD手術日または最初の用量（いずれか早い方）で発生するすべてのAES（この拡張研究またはHGT HIT-045 [NCT00920647]のいずれか）として定義されました。 idursulfase-it 1 mg+10 mg armの場合、提示された要約には、参加者が10 mgに割り当てられている間に発生したティーのみが含まれます。
研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
実験室パラメーターの治療グループ間で臨床的に有意な変化または明らかな違いを持つ参加者の数
時間枠：研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
実験室パラメーター（化学、血液学、尿検査、およびCSF値）に臨床的に有意な変化を持つ参加者の数が収集されました。
研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
12リード心電図（ECG）の結果で、治療グループ間で臨床的に有意な変化または明らかな違いを持つ参加者の数
時間枠：研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
12リード心電図（ECG）の所見（心拍数、PR間隔、QRS間隔、QT間隔、および修正されたQT間隔）に臨床的に有意な変化がある参加者の数が収集されました。
研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
CSF化学物質：CSF総細胞数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、163か月
ベースライン、163か月
CSF化学：CSFグルコースのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、163か月
ベースライン、163か月
CSF化学物質：CSFタンパク質のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、163か月
ベースライン、163か月
CSFに抗耳膜抗体を持つ参加者の数
時間枠：研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
血清中の抗イドルファーゼ抗体を持つ参加者の数
時間枠：研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）
研究医薬品局の開始からフォローアップまで（最大165か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
髄腔内として投与され、elapraseと組み合わせて投与されたidursulfaseの無限（auc0-infinity）に外挿された曲線下の面積
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
Idursulfaseの最後の非ゼロ濃度（AUC0-infinity）の観測値を使用して計算された無限に外挿された曲線下の面積を評価しました。 1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究で薬物動態（PK）分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
投与時から、髄腔内として投与され、elapraseと組み合わせて投与されるidursulfaseの最後の測定可能濃度（AUC0-T）までの曲線下の面積
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
髄腔内として投与され、elapraseと組み合わせて投与されたidursulfaseの最大観測濃度（CMAX）
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
髄腔内で投与され、elapraseと組み合わせて投与されたidursulfaseの最大観測濃度（TMAX）の時間
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
血管外投与の総体クリアランスを、吸収性の吸収（CL/F）の線量吸収（CL/F）の割合で分割した。
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
血管外投与後の末端勾配に関連する分布の量は、腔内として投与され、elapraseと併せて投与されたイドルスルファーゼの吸収（VZ/F）の割合で割ったもので割った
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
髄腔内として投与され、elapraseと組み合わせて投与されるイドルスルファーゼの一次率定数（lambda z）
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
髄腔内として投与され、elapraseと併せて投与されたイドルスファーゼの末端半減期（T1/2）
時間枠：注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
1 mg ARMグループの参加者は、HGT-HIT-045研究でPK分析について評価されました。 T1/2は、0.693をLambda Zで割ることによって計算されます。 ここでは、0.693は2の自然対数であり、ラムダZは最初の方向定数です。
注射の15分前、3,23の第2日目、3,23週目の2日目の2日目の2日目の2日目の2日目のIT注射後1,2,3,4,6,8,12,24,30,36時間（±1時間）、19,31,43,55,67,79の10および30 mg ARMグループで19,31,43,55,67,79
エラプライズの総体クリアランス（CL）
時間枠：IV注入の15分、0.5、1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、6、7、9、11、および24時間IV注入後/24時間、3〜7週目から7週目から7週目と23日後に
IV注入の15分、0.5、1、1.5、2、2.5、3、3.5、4、5、6、7、9、11、および24時間IV注入後/24時間、3〜7週目から7週目から7週目と23日後に
エラプラゼの定常状態の分布量（VSS）が観察されました
時間枠：IV注入の15分前と、注入中の3〜7日目のIV注入後、IV注入の15分（注入中は0.5、1、1.5、2、2.5、および3時間、3.5、4、5、6、7、7、9、11、および24時間）
IV注入の15分前と、注入中の3〜7日目のIV注入後、IV注入の15分（注入中は0.5、1、1.5、2、2.5、および3時間、3.5、4、5、6、7、7、9、11、および24時間）
ELAPRASEの分布量（VZ）
時間枠：IV注入の15分前と、注入中の3〜7日目のIV注入後の複数のタイムポイント（0.5、1、1.5、2、2.5、および3時間、および3.5、4、5、6、7、9、11、および24時間）
Elapraseの端子勾配（VZ）に関連する分布の量を評価しました。
IV注入の15分前と、注入中の3〜7日目のIV注入後の複数のタイムポイント（0.5、1、1.5、2、2.5、および3時間、および3.5、4、5、6、7、9、11、および24時間）
平均滞留時間は、ELAPRASEの無限（MRT0-INF）に外挿されました
時間枠：IV注入の15分前と、注入中の3〜7日目のIV注入後の複数のタイムポイント（0.5、1、1.5、2、2.5、および3時間、および3.5、4、5、6、7、9、11、および24時間）
IV注入の15分前と、注入中の3〜7日目のIV注入後の複数のタイムポイント（0.5、1、1.5、2、2.5、および3時間、および3.5、4、5、6、7、9、11、および24時間）
CSFバイオマーカーのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、7か月7、55、および139
CSFバイオマーカーのベースラインからの変化グリコサミノグリカン（GAG [ヘパラン硫酸（HS）/硫酸デルマタン（DS）））を評価しました。
ベースライン、7か月7、55、および139
尿グリコサミノグリカン（GAG）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、7、55、163ヶ月
mg gag/mmolクレアチニンは、クレアチニンのミリモールあたりのミリグラムのギャグを表します。
ベースライン、7、55、163ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2010年8月1日

一次修了 (実際)

2024年4月30日

研究の完了 (実際)

2024年4月30日

試験登録日

最初に提出

2011年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年1月6日

最初の投稿 (推定)

2012年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月21日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HGT-HIT-046
  • 2011-000212-25 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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