Utvidelsesstudie av HGT-HIT-045 Evaluering av langsiktig sikkerhet og kliniske resultater av Idursulfase-IT i forbindelse med Elaprase hos pediatriske deltakere med Hunters syndrom og kognitiv svikt
21. juli 2025 oppdatert av: Takeda
En åpen utvidelse av studien HGT-HIT-045 Evaluering av langsiktig sikkerhet og kliniske resultater av intratekal idursulfase-IT administrert i forbindelse med intravenøs Elaprase® hos pediatriske pasienter med Hunter-syndrom og kognitiv svikt
Denne utvidelsesstudien av HGT-HIT-045 er designet for å samle inn langsiktige sikkerhetsdata hos pediatriske deltakere med Hunter syndrom og kognitiv svikt som får intratekal (IT) idursulfase-IT og intravenøs (IV) Elaprase enzymerstatningsterapi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97227
- Legacy Emanuel Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-9559
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B46NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
9 måneder til 14 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må ha fullført alle studiekrav og sluttvurderinger for studie HGT-HIT-045 før påmelding til studie HGT-HIT-046 og må ikke ha noen sikkerhetsmessige eller medisinske problemer som kontraindiserer deltakelse.
- Deltakerens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) må frivillig ha signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert. Det må innhentes samtykke fra deltakerens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) og deltakerens samtykke.
- Deltakeren har mottatt og tolerert minimum 12 måneders behandling med ukentlige IV-infusjoner av Elaprase og har mottatt 80 % av de totale planlagte infusjonene i løpet av de siste 6 månedene.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er registrert i en annen klinisk studie som involverer kliniske undersøkelser eller bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (medikament eller enhet) annet enn PORT-A-CATH IDDD innen 30 dager før studieregistrering eller når som helst under studien.
- Deltakeren er ikke i stand til å overholde protokollen (f.eks. kan ikke komme tilbake for sikkerhetsevalueringer, eller er på annen måte usannsynlig å fullføre studien) som bestemt av etterforskeren.
- Deltakeren har opplevd en bivirkning på studiemedikamentet i studie HGT-HIT-045 som kontraindiserer videre behandling med intratekal idursulfase-IT.
- Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i idursulfase-IT.
- Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet for anestesi eller antas å ha en uakseptabelt høy risiko for anestesi på grunn av luftveiskompromittering eller andre forhold.
Deltakeren har en tilstand som er kontraindisert som beskrevet i SOPH-A-PORT Mini S IDDD-bruksanvisningen, inkludert:
- Deltakeren har hatt, eller kan ha, en allergisk reaksjon på konstruksjonsmaterialene til SOPH-A-PORT Mini S-enheten
- Deltakerens kroppsstørrelse er for liten til å støtte størrelsen på SOPH-A-PORT Mini S Access Port, som bedømt av etterforskeren
- Deltakerens medikamentelle behandling krever stoffer som er kjent for å være uforenlige med konstruksjonsmaterialene
- Deltakeren har en kjent eller mistenkt lokal eller generell infeksjon
- Deltakeren er i fare for unormal blødning på grunn av en medisinsk tilstand eller terapi
- Deltakeren har en eller flere ryggmargsavvik som kan komplisere sikker implantasjon eller fiksering
- Deltakeren har en fungerende CSF-shuntenhet
- Deltakeren har vist en intoleranse overfor en implantert enhet
- Deltakeren har et åpnings-CSF-trykk ved lumbalpunksjon som overstiger 30,0 centimeter (cm) vann (H2O).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Idursulfase-it 1 milligram (mg)
Deltakerne vil motta 1 mg idursulfase-it intratekalt via intratekal medikamentleveringsenhet (IDDD) eller lumbal punktering (LP) en gang månedlig og standard-av-pleie (SOC) terapi av elaprase intravenøs (IV) infusjoner.
|
Idursulfase-it en gang månedlig via IDDD.
Ukentlig IV -infusjoner av kommersielt tilgjengelige elaprase.
|
|
Eksperimentell: Idursulfase-it 10 mg
Deltakerne vil motta 10 mg idursulfase-it intratekalt via IDDD eller LP en gang månedlig og SOC-terapi av elaprase IV-infusjoner.
|
Idursulfase-it en gang månedlig via IDDD.
Ukentlig IV -infusjoner av kommersielt tilgjengelige elaprase.
|
|
Eksperimentell: Idursulfase-it 30 mg
Deltakerne vil motta 30 mg idursulfase-it intratekalt via IDDD eller LP en gang månedlig og SOC-terapi av elaprase IV-infusjoner.
|
Idursulfase-it en gang månedlig via IDDD.
Ukentlig IV -infusjoner av kommersielt tilgjengelige elaprase.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsopplevelse (TEAES)
Tidsramme: Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
En bivirkning (AE) er enhver skadelig, patologisk eller utilsiktet endring i anatomisk, fysiologisk eller metabolsk funksjon som indikert av fysiske tegn, symptomer og/eller laboratorieendringer som oppstår i en hvilken som helst fase av en klinisk studie, og hvorvidt vurdert medikamentrelaterte studiemedisin.
TEAE ble definert som alle AE-er som forekommer på eller etter den første IDDD-operasjonsdatoen eller første dosen (avhengig av hva som er tidligere) for deltakeren (enten det er i denne utvidelsesstudien eller i HGT HIT-045 [NCT00920647]) og før studiens slutt (EOS) (+30 dager).
For idursulfase-it 1 mg+10 mg arm inkluderer sammendraget som presenteres bare de TEEES som skjedde mens deltakerne ble tildelt 10 mg.
|
Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer eller tilsynelatende forskjell på tvers av behandlingsgrupper i laboratorieparametere
Tidsramme: Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametere (kjemi, hematologi, urinalyse og CSF -verdier) ble samlet.
|
Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer eller tilsynelatende forskjell på tvers av behandlingsgrupper i 12-bly elektrokardiogram (EKG) funn
Tidsramme: Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i 12-bly elektrokardiogram (EKG) funn (hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og det korrigerte QT-intervallet) ble samlet.
|
Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
|
CSF -kjemikalier: Endring fra baseline i CSF Total Cell Count
Tidsramme: Baseline, måned 163
|
Baseline, måned 163
|
|
|
CSF -kjemikalier: Endring fra baseline i CSF glukose
Tidsramme: Baseline, måned 163
|
Baseline, måned 163
|
|
|
CSF -kjemikalier: Endring fra baseline i CSF -protein
Tidsramme: Baseline, måned 163
|
Baseline, måned 163
|
|
|
Antall deltakere med anti-idursulfase antistoffer i CSF
Tidsramme: Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
|
|
Antall deltakere med anti-idursulfase antistoffer i serum
Tidsramme: Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
Fra Start of Study Drug Administration opp til oppfølging (opptil 165 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Område under kurven ekstrapolert til uendelig (AUC0-infinity) av idursulfase administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Område under kurven ekstrapolert til uendelig, beregnet ved bruk av den observerte verdien av den siste ikke-nullkonsentrasjonen (AUC0-infinity) av idursulfase ble vurdert.
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for farmakokinetisk (PK) -analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Område under kurven fra doseringstidspunktet til den siste målbar konsentrasjon (AUC0-T) av idursulfase administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av idursulfase administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Tid for maksimal observert konsentrasjon (TMAX) av idursulfase administrert i som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Total kroppsklarering for ekstravaskulær administrering delt på fraksjonen av dose absorbert (CL/F) av idursulfase-it administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Fordelingsvolum assosiert med terminalhellingen etter ekstravaskulær administrering delt på fraksjonen av dose absorbert (VZ/F) av idursulfase administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Første ordrehastighetskonstant (lambda z) av idursulfase administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Terminal halveringstid (T1/2) av idursulfase administrert som intratekal og i forbindelse med elaprase
Tidsramme: 15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
Deltakere i 1 mg ARM-gruppe ble vurdert for PK-analyse i HGT-HIT-045-studien.
T1/2 beregnes ved å dele 0,693 med lambda z.
Her er 0.693 den naturlige logaritmen til 2 og lambda z er den første ordrehastighetskonstanten.
|
15 minutter før injeksjonen, med 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 timer (± 1 time) etter injeksjon på dag 2 av uker 3,23, for 1 mg armgruppe og på dag 2 av uker 3,23, måneder 19,31,43,55,67,79 for 10 og 30 mg ARM -grupp
|
|
Total kroppsklarering (CL) av elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusjon, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/etter IV-infusjonen på dagene 3-7 i uke 3 og 23
|
15 minutter før IV-infusjon, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/etter IV-infusjonen på dagene 3-7 i uke 3 og 23
|
|
|
Observert stabilitetsvolum av distribusjon (VSS) av elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusjon og på flere tidspunkt (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 og 3 timer under infusjonen; og ved 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer) etter IV-infusjon på dagene 3-7 av uke 3 og 23
|
15 minutter før IV-infusjon og på flere tidspunkt (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 og 3 timer under infusjonen; og ved 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer) etter IV-infusjon på dagene 3-7 av uke 3 og 23
|
|
|
Distribusjonsvolum (VZ) av elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusjon og på flere tidspunkter (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 og 3 timer under infusjonen; og ved 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer) etter IV-infusjon på dagene 3-7 av uke 3 og 23
|
Fordelingsvolum assosiert med terminalhellingen (VZ) av elaprase ble vurdert.
|
15 minutter før IV-infusjon og på flere tidspunkter (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 og 3 timer under infusjonen; og ved 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer) etter IV-infusjon på dagene 3-7 av uke 3 og 23
|
|
Gjennomsnittlig oppholdstid ekstrapolert til uendelig (MRT0-INF) av elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusjon og på flere tidspunkter (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 og 3 timer under infusjonen; og ved 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer) etter IV-infusjon på dagene 3-7 av uke 3 og 23
|
15 minutter før IV-infusjon og på flere tidspunkter (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 og 3 timer under infusjonen; og ved 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer) etter IV-infusjon på dagene 3-7 av uke 3 og 23
|
|
|
Endring fra baseline i CSF -biomarkører
Tidsramme: Baseline, måneder 7, 55 og 139
|
Endring fra baseline i CSF -biomarkører glykosaminoglykan (GAG [Heparansulfat (HS)/dermatansulfat (DS)]) ble vurdert.
|
Baseline, måneder 7, 55 og 139
|
|
Endring fra baseline i uringlykosaminoglykan (gag)
Tidsramme: Baseline, måneder 7, 55 og 163
|
MG GAG/MMOL -kreatinin står for milligram gag per millimol kreatinin.
|
Baseline, måneder 7, 55 og 163
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Muenzer J, Gucsavas-Calikoglu M, McCandless SE, Schuetz TJ, Kimura A. A phase I/II clinical trial of enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Mol Genet Metab. 2007 Mar;90(3):329-37. doi: 10.1016/j.ymgme.2006.09.001. Epub 2006 Dec 20.
- Muenzer J, Vijayaraghavan S, Stein M, Kearney S, Wu Y, Alexanderian D. Long-term open-label phase I/II extension study of intrathecal idursulfase-IT in the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis II. Genet Med. 2022 Jul;24(7):1437-1448. doi: 10.1016/j.gim.2022.04.002. Epub 2022 May 20.
- Muenzer J, Wraith JE, Beck M, Giugliani R, Harmatz P, Eng CM, Vellodi A, Martin R, Ramaswami U, Gucsavas-Calikoglu M, Vijayaraghavan S, Wendt S, Puga AC, Ulbrich B, Shinawi M, Cleary M, Piper D, Conway AM, Kimura A. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Genet Med. 2006 Aug;8(8):465-73. doi: 10.1097/01.gim.0000232477.37660.fb.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2010
Primær fullføring (Faktiske)
30. april 2024
Studiet fullført (Faktiske)
30. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2012
Først lagt ut (Antatt)
9. januar 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- enzymerstatningsterapi
- MPS II
- lysosomal lagringsforstyrrelse
- lysosomal lagringssykdom
- MPS 2
- mps symptomer
- forstørrede adenoider
- elaprase
- jegers syndrom
- MPS2
- jegers sykdom
- behandling av jegers sykdom
- hunter syndrom terapi
- iduronatsulfatase
- mps samfunn
- MPSII
- hunter syndrom behandling
- jegers sykdom
- iduronat 2 sulfatase
- mukopolysakkarider
- mps diagnose
- kronisk ørebetennelse
- jegers syndrom
- ert behandling
- jeger sykdom
- idursulfase
- behandling av hunters syndrom
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Patologiske prosesser
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Sykdom
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Nevrokognitive lidelser
- Kognisjonsforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mukopolysakkaridoser
- Syndrom
- Kognitiv dysfunksjon
- Mukopolysakkaridose II
Andre studie-ID-numre
- HGT-HIT-046
- 2011-000212-25 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .