Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HGT-HIT-045:n laajennustutkimus, jossa arvioidaan idursulfaasi-IT:n pitkäaikaisturvallisuutta ja kliinisiä tuloksia yhdessä Elaprasen kanssa lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen häiriö

maanantai 21. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Takeda

Avoin jatkotutkimus HGT-HIT-045, jossa arvioitiin suonensisäisen Elaprasen® kanssa annetun intratekaalisen idursulfaasi-IT:n pitkäaikaisturvallisuutta ja kliinisiä tuloksia lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen häiriö

Tämä HGT-HIT-045:n laajennustutkimus on suunniteltu keräämään pitkäaikaisia ​​turvallisuustietoja lapsipotilaista, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen vajaatoiminta ja jotka saavat intratekaalista (IT) idursulfaasi-IT:tä ja suonensisäistä (IV) Elaprase-entsyymikorvaushoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-9559
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on täytynyt suorittaa kaikki tutkimusvaatimukset ja tutkimuksen HGT-HIT-045 loppuarvioinnit ennen kuin hän ilmoittautuu tutkimukseen HGT-HIT-046, eikä hänellä saa olla turvallisuus- tai lääketieteellisiä ongelmia, jotka estävät osallistumisen.
  • Osallistujan vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutettujen huoltajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Osallistujan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien suostumus ja osallistujan suostumus on hankittava.
  • Osallistuja on saanut ja sietänyt vähintään 12 kuukauden hoitoa viikoittaisilla laskimonsisäisillä Elaprase-infuusioilla, ja hän on saanut 80 % kaikista suunnitelluista infuusioista viimeisen 6 kuukauden aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on ilmoittautunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää kliinisiä tutkimuksia tai minkä tahansa muun tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) kuin PORT-A-CATH IDDD:n käytön 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Osallistuja ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa (esim. hän ei voi palata turvallisuusarviointiin tai muuten hän ei todennäköisesti saa tutkimusta päätökseen), kuten tutkija on määrittänyt.
  • Osallistuja on kokenut haittavaikutuksen tutkimuslääkkeestä tutkimuksessa HGT-HIT-045, joka on vasta-aiheinen jatkokäsittelylle intratekaalisella idursulfaasi-IT:llä.
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin idursulfaasi-IT:n aineosalle.
  • Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys anestesialle tai hänellä uskotaan olevan liian suuri anestesian riski hengitystievaurion tai muiden olosuhteiden vuoksi.

  • Osallistujalla on tila, joka on vasta-aiheinen SOPH-A-PORT Mini S IDDD -käyttöohjeissa kuvatulla tavalla, mukaan lukien:

    1. Osallistujalla on ollut tai voi olla allerginen reaktio SOPH-A-PORT Mini S -laitteen valmistusmateriaaleihin
    2. Tutkijan arvion mukaan osallistujan kehon koko on liian pieni tukemaan SOPH-A-PORT Mini S -portin kokoa
    3. Osallistujan lääkehoito vaatii aineita, joiden tiedetään olevan yhteensopimattomia rakennusmateriaalien kanssa
    4. Osallistujalla on tunnettu tai epäilty paikallinen tai yleinen infektio
    5. Osallistujalla on epänormaalin verenvuodon riski sairauden tai hoidon vuoksi
    6. Osallistujalla on yksi tai useampia selkärangan poikkeavuuksia, jotka voivat vaikeuttaa turvallista implantaatiota tai kiinnitystä
    7. Osallistujalla on toimiva CSF-shunttilaite
    8. Osallistuja on osoittanut intoleranssia implantoidulle laitteelle
  • Osallistujalla on avautuva aivo-selkäydinnestepaine lannepunktion yhteydessä, joka ylittää 30,0 senttimetriä (cm) vettä (H2O).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IDursulfase-it 1 milligramma (MG)
Osallistujat saavat 1 mg idursulfaasi-se-intratekaalisesti intratekaalisen lääkkeen toimituslaitteen (IDDD) tai lannerangan (LP) kautta kuukausittain ja hoidon (SOC) terapia Elapraasin laskimonsisäisten (IV) infuusioiden (SOC).
Lääke: Idursulfase-it
Idursulfase-se kerran kuukausittain IDDD: n kautta.
Lääke: Elattaa
Viikoittaiset IV -infuusiot kaupallisesti saatavissa olevasta elapraasista.
Kokeellinen: Idursulfase-it 10 mg
Osallistujat saavat 10 mg idursulfase-se-se-intratekaalisesti IDDD: n tai LP: n kautta kuukausittain ja Elapraasi IV -infuusioiden SOC-terapia.
Lääke: Idursulfase-it
Idursulfase-se kerran kuukausittain IDDD: n kautta.
Lääke: Elattaa
Viikoittaiset IV -infuusiot kaupallisesti saatavissa olevasta elapraasista.
Kokeellinen: Idursulfase-it 30 mg
Osallistujat saavat 30 mg idursulfase-se-se-intratekaalisesti IDDD: n tai LP: n kautta kuukausittain ja Elapraasi IV -infuusioiden SOC-terapia.
Lääke: Idursulfase-it
Idursulfase-se kerran kuukausittain IDDD: n kautta.
Lääke: Elattaa
Viikoittaiset IV -infuusiot kaupallisesti saatavissa olevasta elapraasista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Haittavaikutus (AE) on haitallisia, patologisia tai tahattomia muutoksia anatomisissa, fysiologisissa tai metabolisessa toiminnassa, kuten fysikaaliset merkit, oireet ja/tai laboratoriomuutokset, jotka tapahtuvat kliinisen tutkimuksen missä tahansa vaiheessa, ja sitä pidetäänkö tutkimuslääketieteellisiä. Teaes määritettiin kaikkiin AES: ksi, jotka tapahtuvat ensimmäisen IDDD-leikkauksen päivämäärän tai ensimmäisen annoksen jälkeen (kumpi on aikaisempi) osallistujalle (olipa kyseessä tässä laajennustutkimuksessa vai HGT HIT-045 [NCT00920647]) ja ennen tutkimuksen (EOS) käyttöä (+30 päivää). Idursulfase-it 1 mg+10 mg -varsille esitetty yhteenveto sisältää vain Teaes, joka tapahtui, kun osallistujat osoitettiin 10 mg: ksi.
Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia tai ilmeisiä eroja hoitoryhmien välillä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa (kemia, hematologia, virtsa -analyysi ja CSF -arvot) kerättiin.
Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia tai ilmeisiä eroja hoitoryhmien välillä 12-johdon elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia 12-johdon elektrokardiogrammi (EKG) havainnoissa (syke, PR-aika, QRS-aika, QT-aika ja korjattu QT-aika) kerättiin.
Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
CSF Chemistries: Muutos lähtötasosta CSF: n kokonaismäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 163
Perustaso, kuukausi 163
CSF Chemistries: Muutos lähtötasosta CSF -glukoosissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 163
Perustaso, kuukausi 163
CSF Chemistries: Muutos lähtötasosta CSF -proteiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 163
Perustaso, kuukausi 163
Osallistujien lukumäärä, joilla on anti-ideursulfaasin vasta-aineet CSF: ssä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Seerumissa olevien osallistujien lukumäärä, joilla on anti-Idursulfase-vasta-aineita
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)
Tutkimuslääkkeiden hallinnosta seurantaan (jopa 165 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Idursulfaasin äärettömyyteen (AUC0-infiniteetti) ekstrapoloitu käyrän alapuolella annettuna intratekaalina ja yhdessä Elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Alue, joka on ekstrapoloitu äärettömyyteen, lasketaan käyttämällä Idursulfaasin viimeisen nollapitoisuuden (AUC0-infiniteetin) havaittua arvoa. 1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin farmakokineettisen (PK) analyysin suhteen HGT-HIT-045-tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Käyrän alla oleva alue annosteluaikasta viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUC0-T) idursulfaasille, jota annetaan intratekaalina ja yhdessä Elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Idursulfaasin enimmäismääräinen pitoisuus (CMAX), joka annettiin intratekaalina ja yhdessä Elaprasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
IDursulfaasin maksimaalisen havaitun pitoisuuden (TMAX) aika, jota annetaan nimellä intratekaalissa ja yhdessä Elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Kokonaisrungon kokonaispuhdistus ekstravaskulaariselle antamiselle jaettuna idursulfaasi-it-absorboituneen annoksen fraktiolla, jota annettiin intratekaalina ja yhdessä elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Terminaaliseen kaltevuuteen liittyvä jakautumistilavuus ekstravaskulaarisen antamisen jälkeen jaettuna intratekaalina annetun idursulfaasin absorboivan annoksen (VZ/F) fraktiolla ja yhdessä elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Idursulfaasin ensimmäisen asteenopeusvakio (lambda z), jota annettiin intratekaalina ja yhdessä Elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Idursulfaasin terminaalinen puoliintumisaika (T1/2), jota annettiin intratekaalina ja yhdessä Elapraasin kanssa
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
1 mg: n ARM-ryhmän osallistujia arvioitiin PK-analyysiä varten HGT-HIT-045 -tutkimuksessa. T1/2 lasketaan jakamalla 0,693 Lambda Z: llä. Tässä 0,693 on 2: n ja Lambda Z: n luonnollinen logaritmi on ensimmäisen asteenopeusvakio.
15 minuuttia ennen sen injektiota, 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 tuntia (± 1 tunti) sen jälkeen, kun se on injektio viikkoina 3,23, 1 mg: n ryhmän ryhmälle ja viikkojen 2 päiväksi 3,23, 19,31,43,55,67 79, 10 ja 30 mg ARM -ryhmää
Elapraasin kokonaisrunkojen puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen IV-infuusiota, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia IV-infuusion aikana/sen jälkeen viikossa 3 ja 23 päivinä 3-7
15 minuuttia ennen IV-infuusiota, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia IV-infuusion aikana/sen jälkeen viikossa 3 ja 23 päivinä 3-7
Havaittu elapraasin jakautumistilavuus (VSS)
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen IV-infuusiota ja useassa ajankohdassa (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 ja 3 tuntia infuusion aikana; ja 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia) IV-infuusion jälkeen päivinä 3-7 viikossa 3 ja 23
15 minuuttia ennen IV-infuusiota ja useassa ajankohdassa (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 ja 3 tuntia infuusion aikana; ja 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia) IV-infuusion jälkeen päivinä 3-7 viikossa 3 ja 23
Elapraasin jakautumistilavuus (VZ)
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen IV-infuusiota ja useissa aikapisteissä (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 ja 3 tuntia infuusion aikana; ja 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia) IV-infuusion jälkeen päivinä 3-7 viikossa 3 ja 23
Elapraasin terminaaliseen kaltevuuteen (VZ) liittyvä jakautumistilavuus arvioitiin.
15 minuuttia ennen IV-infuusiota ja useissa aikapisteissä (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 ja 3 tuntia infuusion aikana; ja 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia) IV-infuusion jälkeen päivinä 3-7 viikossa 3 ja 23
Keskimääräinen viipymisaika ekstrapoloitu Elapraasin äärettömyyteen (MRT0-INF)
Aikaikkuna: 15 minuuttia ennen IV-infuusiota ja useissa aikapisteissä (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 ja 3 tuntia infuusion aikana; ja 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia) IV-infuusion jälkeen päivinä 3-7 viikossa 3 ja 23
15 minuuttia ennen IV-infuusiota ja useissa aikapisteissä (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 ja 3 tuntia infuusion aikana; ja 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 ja 24 tuntia) IV-infuusion jälkeen päivinä 3-7 viikossa 3 ja 23
Vaihda lähtötasosta CSF: n biomarkkereissa
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukaudet 7, 55 ja 139
Muutos lähtötasosta CSF: n biomarkkereissa glykosaminoglykaania (GAG [heparaanisulfaatti)/dermatanisulfaatti (DS)]) arvioitiin.
Lähtötaso, kuukaudet 7, 55 ja 139
Vaihda lähtötasosta virtsan glykosaminoglykaanissa (GAG)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 7, 55 ja 163
Mg Gag/mmol -kreatiniini tarkoittaa milligrammia gag/millimole kreatiniinia.
Perustaso, kuukaudet 7, 55 ja 163

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. joulukuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. tammikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 9. tammikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-HIT-046
  • 2011-000212-25 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa