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Erweiterungsstudie von HGT-HIT-045 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und der klinischen Ergebnisse von Idursulfase-IT in Verbindung mit Elaprase bei pädiatrischen Teilnehmern mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung

21. Juli 2025 aktualisiert von: Takeda

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie HGT-HIT-045 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und der klinischen Ergebnisse von intrathekalem Idursulfase-IT, das in Verbindung mit intravenösem Elaprase® bei pädiatrischen Patienten mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung verabreicht wird

Diese Erweiterungsstudie von HGT-HIT-045 dient der Erhebung von Langzeitsicherheitsdaten bei pädiatrischen Teilnehmern mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung, die eine intrathekale (IT) Idursulfase-IT und eine intravenöse (IV) Elaprase-Enzymersatztherapie erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9559
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss alle Studienanforderungen und Studienabschlussbewertungen für die Studie HGT-HIT-045 vor der Einschreibung in die Studie HGT-HIT-046 abgeschlossen haben und darf keine Sicherheits- oder medizinischen Probleme haben, die einer Teilnahme entgegenstehen.
  • Die Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten des Teilnehmers müssen freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und besprochen wurden. Die Zustimmung der Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten des Teilnehmers und gegebenenfalls die Zustimmung des Teilnehmers müssen eingeholt werden.
  • Der Teilnehmer hat eine mindestens 12-monatige Behandlung mit wöchentlichen IV-Infusionen von Elaprase erhalten und vertragen und hat 80 % der insgesamt geplanten Infusionen innerhalb der letzten 6 Monate erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie in eine andere klinische Studie eingeschrieben, die klinische Untersuchungen oder die Verwendung eines anderen Prüfprodukts (Arzneimittel oder Gerät) als PORT-A-CATH IDDD umfasst.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten (z. B. ist er nicht in der Lage, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt), wie vom Prüfarzt festgestellt.
  • Bei dem Teilnehmer ist eine Nebenwirkung des Studienmedikaments in Studie HGT-HIT-045 aufgetreten, die eine weitere Behandlung mit intrathekalem Idursulfase-IT kontraindiziert.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Idursulfase-IT.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber einer Anästhesie oder es wird angenommen, dass er aufgrund einer Beeinträchtigung der Atemwege oder anderer Bedingungen einem unannehmbar hohen Anästhesierisiko ausgesetzt ist.

  • Der Teilnehmer hat einen kontraindizierten Zustand, wie in der SOPH-A-PORT Mini S IDDD Gebrauchsanweisung beschrieben, einschließlich:

    1. Der Teilnehmer hatte oder könnte eine allergische Reaktion auf die Konstruktionsmaterialien des SOPH-A-PORT Mini S-Geräts haben
    2. Die Körpergröße des Teilnehmers ist nach Einschätzung des Prüfarztes zu klein, um die Größe des SOPH-A-PORT Mini S Access Port zu tragen
    3. Die medikamentöse Therapie des Teilnehmers erfordert Substanzen, von denen bekannt ist, dass sie mit den Konstruktionsmaterialien nicht kompatibel sind
    4. Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete lokale oder allgemeine Infektion
    5. Der Teilnehmer ist aufgrund eines medizinischen Zustands oder einer Therapie dem Risiko anormaler Blutungen ausgesetzt
    6. Der Teilnehmer hat eine oder mehrere Wirbelsäulenanomalien, die eine sichere Implantation oder Fixierung erschweren könnten
    7. Der Teilnehmer hat ein funktionierendes Liquor-Shunt-Gerät
    8. Der Teilnehmer hat eine Unverträglichkeit gegenüber einem implantierten Gerät gezeigt
  • Der Teilnehmer hat bei der Lumbalpunktion einen Öffnungs-CSF-Druck, der 30,0 Zentimeter (cm) Wassersäule (H2O) übersteigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idursulfase-It 1 Milligramm (MG)
Die Teilnehmer erhalten 1 mg IDURSULFASE-It intrathekal über intrathekale Arzneimittelabgabegeräte (IDDD) oder Lumbalpunktion (LP), wenn monatlich und Standard-SOC-Therapie (SOC) von Elaprase intravenöser (IV) Infusionen (IV).
Arzneimittel: Idursulfase-it
Idursulfase-it einmal monatlich über IDDD.
Arzneimittel: Elaprase
Wöchentliche IV -Infusionen einer im Handel erhältlichen Elaprase.
Experimental: Idursulfase-It 10 mg
Die Teilnehmer erhalten einmal monatlich 10 mg Idursulfase-It über IDDD oder LP und Soc-Therapie der Elaprase-IV-Infusionen.
Arzneimittel: Idursulfase-it
Idursulfase-it einmal monatlich über IDDD.
Arzneimittel: Elaprase
Wöchentliche IV -Infusionen einer im Handel erhältlichen Elaprase.
Experimental: Idursulfase-It 30 mg
Die Teilnehmer erhalten einmal monatlich 30 mg Idursulfase-It über IDDD oder LP und Soc-Therapie der Elaprase-IV-Infusionen.
Arzneimittel: Idursulfase-it
Idursulfase-it einmal monatlich über IDDD.
Arzneimittel: Elaprase
Wöchentliche IV -Infusionen einer im Handel erhältlichen Elaprase.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist eine schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, wie durch physikalische Anzeichen, Symptome und/oder Laborveränderungen angezeigt, die in einer Phase einer klinischen Studie auftreten und ob drogenbezogene Studien in einer Phase einer klinischen Studie auftreten oder nicht. Tees wurden als alle AEs definiert, die am oder nach dem ersten IDDD-Operationsdatum oder der ersten Dosis (je nachdem, was auch immer früher) für den Teilnehmer (unabhängig davon, ob es in dieser Verlängerungsstudie oder in HGT HIT-045 [NCT00920647] und vor dem Ende der Studie (EOS) (EOS) (EOS) (+30 Tage) ist, auftraten. Für Idursulfase-It 1 mg+10 mg Arm umfasst die zusammengestellte Zusammenfassung nur die auftratenen Tee, die den Teilnehmern 10 mg zugeordnet wurden.
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen oder offensichtlichen Unterschieden zwischen Behandlungsgruppen in Laborparametern
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter (Chemie, Hämatologie, Urinanalyse und CSF -Werte) wurde gesammelt.
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen oder offensichtlichen Unterschieden zwischen Behandlungsgruppen in 12-Haupt-Elektrokardiogram-Befunden (EKG)
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im 12-Haupt-Elektrokardiogramm (EKG) (Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Intervall, QT-Intervall und dem korrigierten QT-Intervall) wurde gesammelt.
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
CSF -Chemie: Wechseln Sie von der Ausgangswert in der CSF -Gesamtzellzahl wechseln
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 163
Grundlinie, Monat 163
CSF -Chemie: Änderung von der Ausgangswert in CSF -Glukose
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 163
Grundlinie, Monat 163
CSF -Chemie: Veränderung von der Grundlinie im CSF -Protein
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 163
Grundlinie, Monat 163
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Idursulfase-Antikörpern in CSF
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Idursulfase-Antikörpern im Serum
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Follow-up (bis zu 165 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve, die in Unendlichkeit (AUC0-Infinity) der Idursulfase als intrathekal und in Verbindung mit Elaprase verabreicht wurde
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Fläche unter der Kurve extrapoliert auf unendlich, berechnet unter Verwendung des beobachteten Werts der letzten Konzentration ungleich Null (AUC0-Infinity) der Idursulfase. Die Teilnehmer der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie auf eine pharmakokinetische (PK) -Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-T) der Idursulfase, die als intrathekal und in Verbindung mit Elaprase verabreicht wurde
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Maximal beobachtete Konzentration (CMAX) der als intrathekalen und in Verbindung mit Elaprase verabreichten Idursulfase
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Zeit der maximal beobachteten Konzentration (TMAX) der Idursulfase, die in als intrathekal und in Verbindung mit Elaprase verabreicht wurde
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Gesamtkörperndeal für die extravaskuläre Verabreichung geteilt durch den Anteil der absorbierten Dosis (Cl/f) von idursulfase-it, die als intrathekal und in Verbindung mit Elaprase verabreicht wird
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Verteilungsvolumen im Zusammenhang mit der Klemme Steigung nach extravaskulärer Verabreichung geteilt durch den Anteil der absorbierten Dosis (vz/f) der als intrathekalen und in Verbindung mit Elaprase verabreichten Idursulfase
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Geschwindigkeitskonstante erster Ordnung (Lambda z) der als intrathekalen und in Verbindung mit Elaprase verwalteten Idursulfase
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Terminale Halbwertszeit (T1/2) von Idursulfase, die als intrathekal und in Verbindung mit Elaprase verabreicht wird
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Die Teilnehmer an der 1-mg-Armgruppe wurden in der HGT-HIT-045-Studie für die PK-Analyse bewertet. T1/2 wird berechnet, indem 0,693 durch Lambda z geteilt wird. Hier ist 0,693 der natürliche Logarithmus von 2 und Lambda Z ist die Konstante der ersten Ordnung.
15 Minuten vor der IT -Injektion, bei 1,2,3,4,6,8,12,24,30,36 Stunden (± 1 Stunde) nach IT -Injektion am Tag 2 der Wochen 3,23, für 1 mg Armgruppe und am Tag 2 der Wochen 3,23, Monate 19,31,43,5,67,79 für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen, für 10 und 30 mg Armgruppen Gruppen (30 mg ARM -Gruppen)
Gesamtkörperfreiheit (CL) der Elaprase
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IV-Infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden während/nach der IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
15 Minuten vor der IV-Infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden während/nach der IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
Beobachtetes Steady-State-Verteilungsvolumen (VSS) der Elaprase
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IV-Infusion und bei mehreren Zeitpunkten (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 und 3 Stunden während der Infusion; und bei 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden) nach IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
15 Minuten vor der IV-Infusion und bei mehreren Zeitpunkten (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 und 3 Stunden während der Infusion; und bei 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden) nach IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
Verteilungsvolumen (VZ) der Elaprase
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IV-Infusion und bei mehreren Zeitpunkten (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 und 3 Stunden während der Infusion; und bei 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden) nach IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
Das mit der terminalen Steigung (VZ) der Elaprase verbundene Verteilungsvolumen wurde bewertet.
15 Minuten vor der IV-Infusion und bei mehreren Zeitpunkten (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 und 3 Stunden während der Infusion; und bei 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden) nach IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
Mittlere Verweilzeit, die auf Unendlichkeit (MRT0-Inf) der Elaprase extrapoliert ist
Zeitfenster: 15 Minuten vor der IV-Infusion und bei mehreren Zeitpunkten (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 und 3 Stunden während der Infusion; und bei 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden) nach IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
15 Minuten vor der IV-Infusion und bei mehreren Zeitpunkten (0,5, 1, 1,5, 2, 2,5 und 3 Stunden während der Infusion; und bei 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 und 24 Stunden) nach IV-Infusion an den Tagen 3-7 der Wochen 3 und 23
Wechseln Sie von der Grundlinie in CSF -Biomarkern
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 7, 55 und 139
Die Veränderung von CSF -Biomarkern Glycosaminoglycan (Gag [Heparansulfat (HS)/Dermatans Sulfat (DS)) wurde bewertet.
Grundlinie, Monate 7, 55 und 139
Änderung von der Grundlinie im Harnglykosaminoglycan (GAG)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 7, 55 und 163
Mg Gag/Mmol Kreatinin steht für Milligramm Gag pro Millimol von Kreatinin.
Grundlinie, Monate 7, 55 und 163

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. Januar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-HIT-046
  • 2011-000212-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hunter-Syndrom

Klinische Studien zur Idursulfase-it

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