- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01506141
Udvidelsesundersøgelse af HGT-HIT-045 Evaluering af langsigtet sikkerhed og kliniske resultater af Idursulfase-IT i forbindelse med Elaprase hos pædiatriske deltagere med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse
6. maj 2024 opdateret af: Shire
En åben udvidelse af undersøgelsen HGT-HIT-045 Evaluering af langsigtet sikkerhed og kliniske resultater af intrathekal idursulfase-IT administreret i forbindelse med intravenøs Elaprase® hos pædiatriske patienter med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse
Denne forlængelsesundersøgelse af HGT-HIT-045 er designet til at indsamle langsigtede sikkerhedsdata hos pædiatriske deltagere med Hunter syndrom og kognitiv svækkelse, som modtager intratekal (IT) idursulfase-IT og intravenøs (IV) Elaprase enzymerstatningsterapi.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B46NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
- Legacy Emanuel Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9559
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 16 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal have gennemført alle undersøgelseskrav og afslutningsvurderinger for undersøgelse HGT-HIT-045 før tilmelding til undersøgelse HGT-HIT-046 og må ikke have nogen sikkerhedsmæssige eller medicinske problemer, der kontraindicerer deltagelse.
- Deltagerens forælder(e) eller lovligt autoriserede værge(r) skal frivilligt have underskrevet en Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee(IEC)-godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret. Samtykke fra deltagerens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) og deltagerens samtykke, alt efter hvad der er relevant, skal indhentes.
- Deltageren har modtaget og tolereret minimum 12 måneders behandling med ugentlige IV-infusioner af Elaprase og har modtaget 80 % af de samlede planlagte infusioner inden for de sidste 6 måneder.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren er tilmeldt en anden klinisk undersøgelse, der involverer kliniske undersøgelser eller brug af ethvert forsøgsprodukt (lægemiddel eller anordning) bortset fra PORT-A-CATH IDDD inden for 30 dage før tilmelding til undersøgelsen eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
- Deltageren er ikke i stand til at overholde protokollen (f.eks. ikke i stand til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer, eller det er på anden måde usandsynligt, at han vil fuldføre undersøgelsen) som bestemt af investigator.
- Deltageren har oplevet en bivirkning af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse HGT-HIT-045, som kontraindikerer yderligere behandling med intrathekal idursulfase-IT.
- Deltageren har en kendt overfølsomhed over for nogen af komponenterne i idursulfase-IT.
- Deltageren har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for anæstesi eller menes at have en uacceptabel høj risiko for anæstesi på grund af luftvejskompromittering eller andre forhold.
Deltageren har en tilstand, der er kontraindiceret som beskrevet i SOPH-A-PORT Mini S IDDD brugsanvisningen, herunder:
- Deltageren har haft eller kan have en allergisk reaktion på konstruktionsmaterialerne i SOPH-A-PORT Mini S-enheden
- Deltagerens kropsstørrelse er for lille til at understøtte størrelsen af SOPH-A-PORT Mini S Access Port, som vurderet af efterforskeren
- Deltagerens lægemiddelbehandling kræver stoffer, der vides at være uforenelige med konstruktionsmaterialerne
- Deltageren har en kendt eller mistænkt lokal eller generel infektion
- Deltageren er i risiko for unormal blødning på grund af en medicinsk tilstand eller terapi
- Deltageren har en eller flere rygmarvsabnormiteter, der kan komplicere sikker implantation eller fiksering
- Deltageren har en fungerende CSF-shuntenhed
- Deltageren har vist en intolerance over for en implanteret enhed
- Deltageren har et åbnende CSF-tryk ved lumbalpunktur, der overstiger 30,0 centimeter (cm) vand (H2O).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Idursulfase-IT
Idursulfase-IT vil blive administreret én gang om måneden og ugentlig IV-infusioner af Elaprase i den dosis, der blev brugt i studiet HGT-HIT-045 via intrathecal drug delivery device (IDDD).
|
Deltagerne vil modtage Idursulfase-IT én gang om måneden i den dosis, der blev brugt i undersøgelsen HGT-HIT-045 via intrathecal drug delivery device (IDDD).
Deltagerne vil modtage ugentlige IV-infusioner af kommercielt tilgængelig Elaprase.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (169 måneder)
|
En uønsket hændelse (AE) er enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som angivet ved fysiske tegn, symptomer og/eller laboratorieændringer, der forekommer i enhver fase af et klinisk forsøg, og uanset om det overvejes eller ej. studierelateret medicin.
Behandlings-emergent AE'er defineres som alle AE'er, der forekommer på eller efter den første IDDD operationsdato eller første dosis (alt efter hvad der er tidligere) for deltageren (uanset om det er i denne forlængelsesundersøgelse eller i HGT HIT-045 [NCT00920647]) og før slutningen af studiet (EOS) besøg (+30 dage).
|
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (169 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Areal under kurven ekstrapoleret til uendelig (AUC0-uendelighed) af idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer (h) efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Areal under kurven ekstrapoleret til uendeligt, beregnet ved hjælp af den observerede værdi af den sidste ikke-nul koncentration (AUC0-uendelighed) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer (h) efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Ændring fra baseline i CSF-biomarkører
Tidsramme: Baseline, dag 2 i uge 1, dag 2 Før dosis på uge 3, 7, 11, 15, 19, 23, 27, måned 7 - 169
|
Ændring fra baseline i CSF-biomarkører glycosaminoglycan (GAG [HS/DS]) vil blive vurderet.
|
Baseline, dag 2 i uge 1, dag 2 Før dosis på uge 3, 7, 11, 15, 19, 23, 27, måned 7 - 169
|
Areal under kurven fra tidspunktet for dosering til den sidste målbare koncentration (AUC0-t) af idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Areal under kurven fra tidspunktet for dosering til den sidste målbare koncentration (AUC0-t) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af Idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Tidspunkt for maksimal observeret koncentration (tmax) af idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Tidspunkt for maksimal observeret koncentration (tmax) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Total kropsclearance til ekstravaskulær administration divideret med fraktionen af absorberet dosis (Cl/F) af Idursulfase-IT administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Total kropsclearance til ekstravaskulær administration divideret med andelen af absorberet dosis (Cl/F) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Distributionsvolumen associeret med terminalhældningen efter ekstravaskulær administration divideret med fraktionen af absorberet dosis (Vz/F) af idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Fordelingsvolumen forbundet med den terminale hældning efter ekstravaskulær administration divideret med andelen af absorberet dosis (Vz/F) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Første ordens hastighedskonstant (Lambda z) af idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Første ordens hastighedskonstant (Lambda z) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Terminal halveringstid (t1/2) af Idursulfase administreret som intrathecal og i forbindelse med Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Terminal halveringstid (t1/2) af idursulfase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IT-injektion, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 og 36 timer efter IT-injektion i uge 3 og 23, dag 2 i måned 19, 31 og 43
|
Total kropsclearance (Cl) af Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Total kropsclearance (Cl) af Elaprase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Fordelingsvolumen (Vz) af Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Fordelingsvolumen forbundet med terminalhældningen (Vz) af Elaprase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Observeret steady-state distributionsvolumen (Vss) af Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Observeret steady-state distributionsvolumen (Vss) af Elaprase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for Elaprase
Tidsramme: 15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for Elaprase vil blive vurderet.
|
15 minutter før IV-infusion, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 og 24 timer under/efter IV-infusionen i uge 3 og 23
|
Ændring fra baseline i Urinary Glycosaminoglycan (GAG)
Tidsramme: Baseline, dag 1 foruddosis i uge 3, 7, 11, 15, 19, 23, 27, 7-169 måneder
|
Ændring fra baseline i urin-GAG vil blive vurderet.
|
Baseline, dag 1 foruddosis i uge 3, 7, 11, 15, 19, 23, 27, 7-169 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Shire Director, Takeda
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Muenzer J, Gucsavas-Calikoglu M, McCandless SE, Schuetz TJ, Kimura A. A phase I/II clinical trial of enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Mol Genet Metab. 2007 Mar;90(3):329-37. doi: 10.1016/j.ymgme.2006.09.001. Epub 2006 Dec 20.
- Muenzer J, Wraith JE, Beck M, Giugliani R, Harmatz P, Eng CM, Vellodi A, Martin R, Ramaswami U, Gucsavas-Calikoglu M, Vijayaraghavan S, Wendt S, Puga AC, Ulbrich B, Shinawi M, Cleary M, Piper D, Conway AM, Kimura A. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Genet Med. 2006 Aug;8(8):465-73. doi: 10.1097/01.gim.0000232477.37660.fb. Erratum In: Genet Med. 2006 Sep;8(9):599. Wendt, Suzanne [corrected to Wendt, Susanne]; Puga, Antonio [corrected to Puga, Ana Cristina]; Conway, Ann Marie [corrected to Conway, Anne Marie].
- Muenzer J, Vijayaraghavan S, Stein M, Kearney S, Wu Y, Alexanderian D. Long-term open-label phase I/II extension study of intrathecal idursulfase-IT in the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis II. Genet Med. 2022 Jul;24(7):1437-1448. doi: 10.1016/j.gim.2022.04.002. Epub 2022 May 20.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2010
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. april 2024
Studieafslutning (Faktiske)
30. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. december 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. januar 2012
Først opslået (Anslået)
9. januar 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- enzymerstatningsterapi
- MPS II
- lysosomal opbevaringsforstyrrelse
- lysosomal opbevaringssygdom
- MPS 2
- mps symptomer
- forstørrede adenoider
- elaprase
- jægers syndrom
- MPS2
- jægers sygdom
- behandling af jægers sygdom
- hunter syndrom terapi
- iduronatsulfatase
- mps samfund
- MPSII
- jæger syndrom behandling
- jægers sygdom
- iduronat 2 sulfatase
- mucopolysaccharider
- mps diagnose
- kronisk ørebetændelse
- jægers syndrom
- ert behandling
- jægersygdom
- idursulfase
- behandling af jægersyndrom
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Patologiske processer
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Neurokognitive lidelser
- Sygdom
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mental retardering, X-Linked
- Intellektuel handicap
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Kognitionsforstyrrelser
- Mucopolysaccharidoser
- Syndrom
- Mucopolysaccharidosis II
- Kognitiv dysfunktion
Andre undersøgelses-id-numre
- HGT-HIT-046
- 2011-000212-25 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hunters syndrom
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan
-
Foundation University IslamabadRekruttering
-
University of CalgaryUkendtNefrotisk syndrom hos børn | Nefrotisk syndrom, minimal ændring | Nefrotisk syndrom, idiopatiskCanada
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
Kliniske forsøg med Idursulfase-IT
-
University of Texas at AustinBaylor College of Medicine; University of Kansas Medical CenterAfsluttet
-
Oslo University HospitalCentre for Appearance Research, University of the West of England, UKTilmelding efter invitationForbrændinger | Læbe- og ganespalte | Kraniofaciale abnormiteter | Hudtilstand | Andre forhold, der fører til en synlig forskelNorge
-
ShireAfsluttetHunters syndromForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
ShireAfsluttetHunters syndromSpanien, Forenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Australien, Mexico
-
Integro TheranosticsRekrutteringBrystkræft | DCIS | Invasivt kanalkarcinom i brystetForenede Stater
-
Philips Clinical & Medical Affairs GlobalAfsluttetPerifer arteriesygdom | Kritisk lemmeriskæmiØstrig
-
Benjamin Van Voorhees, MD, MPHNorthwestern University; NorthShore University HealthSystem; Advocate Health... og andre samarbejdspartnereAfsluttetStørre depression | Depressive episoderForenede Stater
-
Mary LacyNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Aktiv, ikke rekrutterende
-
Liverpool School of Tropical MedicineKenya Medical Research Institute; LVCT HealthIkke rekrutterer endnuGraviditet | Sundhedssystemer | Elektroniske fællesskabssundhedsinformationssystemer | Optagelse i antenatal klinik
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Rekruttering