Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HGT-HIT-045 kiterjesztett tanulmánya az Idursulfase-IT hosszú távú biztonságának és klinikai eredményeinek értékeléséről az Elaprase-szal együtt Hunter-szindrómás és kognitív károsodásban szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél

2024. április 15. frissítette: Shire

A Hunter-szindrómás és kognitív károsodásban szenvedő gyermekbetegeknél az intratekális Elaprase®-val együtt adott intratekális idurszulfáz-IT hosszú távú biztonságát és klinikai eredményeit értékelő HGT-HIT-045 vizsgálat nyílt kiterjesztése

A HGT-HIT-045 e kiterjesztett vizsgálata hosszú távú biztonságossági adatok gyűjtését szolgálja Hunter-szindrómában és kognitív károsodásban szenvedő gyermekeknél, akik intratekális (IT) idurszulfáz-IT és intravénás (IV) Elaprase enzimpótló terápiában részesülnek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-9559
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek teljesítenie kell az összes vizsgálati követelményt és a HGT-HIT-045 vizsgálat végi értékelését, mielőtt beiratkozna a HGT-HIT-046 vizsgálatba, és nem lehetnek biztonsági vagy egészségügyi problémái, amelyek ellenjavallják a részvételt.
  • A résztvevő szülőjének (szülőinek) vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának önkéntesen alá kell írnia egy Intézményi Felülvizsgálati Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott tájékozott beleegyezési űrlapot, miután a vizsgálat minden lényeges szempontját elmagyarázták és megvitatták. Be kell szerezni a résztvevő szülőjének (szülőinek) vagy törvényesen felhatalmazott gondviselőjének (gondviselőinek) és a résztvevő hozzájárulását.
  • A résztvevő legalább 12 hónapos kezelést kapott és tolerált heti iv. Elaprase infúzióval, és az elmúlt 6 hónapban az összes tervezett infúzió 80%-át megkapta.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőt a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálat során bármikor beíratják egy másik klinikai vizsgálatba, amely magában foglalja a klinikai vizsgálatokat vagy a PORT-A-CATH IDDD-től eltérő vizsgálati termék (gyógyszer vagy eszköz) használatát.
  • A résztvevő nem tudja betartani a vizsgálatot végző személy által meghatározott protokollt (pl. nem tud visszatérni a biztonsági értékelésre, vagy más okból valószínűtlen, hogy befejezi a vizsgálatot).
  • A résztvevő a HGT-HIT-045 vizsgálatban olyan mellékhatást tapasztalt a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatban, amely ellenjavallt az intratekális idurszulfáz-IT további kezelésének.
  • A résztvevő ismerten túlérzékeny az idurszulfáz-IT bármely összetevőjére.
  • A résztvevő bármilyen ismert vagy gyanított érzéstelenítéssel szembeni túlérzékenységgel rendelkezik, vagy feltételezhető, hogy elfogadhatatlanul magas az érzéstelenítés kockázata légúti károsodás vagy egyéb körülmények miatt.

  • A résztvevőnek olyan állapota van, amely a SOPH-A-PORT Mini S IDDD használati útmutatójában leírtak szerint ellenjavallt, beleértve:

    1. A résztvevőnek volt vagy lehet allergiás reakciója a SOPH-A-PORT Mini S készülék építőanyagaira
    2. A vizsgáló megítélése szerint a résztvevő testmérete túl kicsi ahhoz, hogy támogassa a SOPH-A-PORT Mini S hozzáférési port méretét.
    3. A résztvevő gyógyszeres terápiájához olyan anyagokra van szükség, amelyekről ismert, hogy összeférhetetlenek az építési anyagokkal
    4. A résztvevőnek ismert vagy gyanított helyi vagy általános fertőzése van
    5. A résztvevőnél fennáll a kóros vérzés veszélye egészségügyi állapot vagy terápia miatt
    6. A résztvevőnek egy vagy több gerinc rendellenessége van, amely megnehezítheti a biztonságos beültetést vagy rögzítést
    7. A résztvevő egy működő CSF sönt eszközzel rendelkezik
    8. A résztvevő intoleranciát mutatott egy beültetett eszközzel szemben
  • A résztvevő lumbálpunkciója során a CSF nyitó nyomása meghaladja a 30,0 cm-t (H2O).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Idurszulfáz-IT
Az Idursulfase-IT-t havonta és hetente egyszer adják be intravénás Elaprase-infúzióban a HGT-HIT-045 vizsgálatban alkalmazott dózisban intratekális gyógyszeradagoló eszközön (IDDD) keresztül.
Drog: Idurszulfáz-IT
A résztvevők havonta egyszer kapnak Idursulfase-IT-t a HGT-HIT-045 vizsgálatban alkalmazott dózisban intratekális gyógyszeradagoló eszközön (IDDD) keresztül.
Drog: Elaprase
A résztvevők hetente kapnak intravénás infúziót a kereskedelemben kapható Elaprase-ból.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától a követésig (169 hónap)
A nemkívánatos esemény (AE) az anatómiai, fiziológiai vagy metabolikus funkció bármely káros, kóros vagy nem szándékos változása, amelyet a klinikai vizsgálat bármely szakaszában előforduló fizikai jelek, tünetek és/vagy laboratóriumi változások jeleznek, függetlenül attól, hogy figyelembe veszik-e vagy sem. tanulmányozza a kábítószerrel kapcsolatos. A kezelés során felmerülő nemkívánatos események az első IDDD-műtét vagy az első adag (amelyik korábbi) után vagy azt követően jelentkeznek a résztvevőnél (akár ebben a kiterjesztett vizsgálatban, akár a HGT HIT-045 [NCT00920647] vizsgálatban) és a műtét előtt. tanulmányi (EOS) látogatás vége (+30 nap).
A vizsgálati gyógyszer beadásától a követésig (169 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadott idurszulfáz görbe alatti területe a végtelenségig extrapolált (AUC0-végtelen)
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával (h) az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
A görbe alatti területet a végtelenségig extrapolálva, az idurszulfáz utolsó nullától eltérő koncentrációjának (AUC0-végtelen) megfigyelt értékével számítjuk ki.
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával (h) az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Változás az alapvonaltól a CSF biomarkerekben
Időkeret: Kiindulási állapot, 1. hét 2. napja, 2. nap Előadagolás a 3., 7., 11., 15., 19., 23., 27. héten, 7-169. hónapban
A CSF-ben a glikozaminoglikán (GAG [HS/DS]) biomarkereinek változását az alapvonalhoz képest értékelni fogják.
Kiindulási állapot, 1. hét 2. napja, 2. nap Előadagolás a 3., 7., 11., 15., 19., 23., 27. héten, 7-169. hónapban
Görbe alatti terület az adagolás időpontjától az idurszulfáz utolsó mérhető koncentrációjáig (AUC0-t) intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadva
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
A görbe alatti területet az adagolás időpontjától az idurszulfáz utolsó mérhető koncentrációjáig (AUC0-t) kell értékelni.
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az idurszulfáz maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax) intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadva
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Felmérik az idurszulfáz maximális megfigyelt koncentrációját (Cmax).
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az idurszulfáz maximális megfigyelt koncentrációjának időpontja (tmax) intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadva
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Meg kell határozni az idurszulfáz maximális megfigyelt koncentrációjának idejét (tmax).
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az extravaszkuláris beadáshoz szükséges teljes test clearance osztva az intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadott Idursulfase-IT felszívódott dózisának hányadával (Cl/F)
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az extravaszkuláris beadás esetén a teljes test clearance-ét el kell osztani az idurszulfáz felszívódott dózisának hányadával (Cl/F).
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
A terminális lejtőhöz kapcsolódó eloszlási térfogat extravaszkuláris beadást követően osztva az intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadott idurszulfáz felszívódott dózisának hányadával (Vz/F)
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az extravaszkuláris beadást követő terminális meredekséghez kapcsolódó megoszlási térfogatot elosztjuk az idurszulfáz abszorbeált dózis hányadával (Vz/F).
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az idurszulfáz elsőrendű sebességi állandója (lambda z) intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadva
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az idurszulfáz elsőrendű sebességi állandóját (Lambda z) értékeljük.
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az idurszulfáz terminális felezési ideje (t1/2) intratekálisan és az Elaprase-szal együtt beadva
Időkeret: 15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az idurszulfáz terminális felezési idejét (t1/2) értékeljük.
15 perccel az IT injekció előtt, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 30 és 36 órával az IT injekció beadását követően a 3. és 23. héten, a 19., 31. és 43. hónap 2. napján
Az Elaprase teljes testürítése (Cl).
Időkeret: 15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Felmérik az Elaprase teljes test clearance-ét (Cl).
15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Elaprase eloszlási mennyisége (Vz).
Időkeret: 15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Az Elaprase terminális meredekségéhez (Vz) kapcsolódó eloszlási térfogatot értékelik.
15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Az Elaprase megfigyelt állandó állapotú eloszlási térfogata (Vss).
Időkeret: 15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Fel kell mérni az Elaprase megfigyelt egyensúlyi eloszlási térfogatát (Vss).
15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Elaprase átlagos tartózkodási ideje (MRT).
Időkeret: 15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Az Elaprase átlagos tartózkodási idejét (MRT) értékelik.
15 perccel az intravénás infúzió előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 3,5, 4, 5, 6, 7, 9, 11 és 24 órával az IV infúzió alatt/után a 3. és 23. héten
Változás az alapértékhez képest a vizelet glikozaminoglikánban (GAG)
Időkeret: Kiindulási állapot, 1. nap Előadagolás a 3., 7., 11., 15., 19., 23., 27. héten, 7-169. hónapban
A vizelet GAG kiindulási értékéhez viszonyított változását értékelik.
Kiindulási állapot, 1. nap Előadagolás a 3., 7., 11., 15., 19., 23., 27. héten, 7-169. hónapban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Shire Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. január 6.

Első közzététel (Becsült)

2012. január 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HGT-HIT-046
  • 2011-000212-25 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hunter szindróma

Klinikai vizsgálatok a Idurszulfáz-IT

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel