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シルバーラッセル症候群またはプラダー・ウィリー症候群の子供の骨成熟におけるアロマターゼ阻害剤 (ANASILPRA)

2016年8月23日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

シルバーラッセル症候群またはプラダーウィリー症候群の小児における病的アドレナリンに関連する骨成熟の進行を制限するためのアロマターゼ阻害剤（アナストロゾール）による治療の有効性と耐性

現在、積極的なアドレナリン症候群の子供の骨成熟の進行を制限できる、小児用の販売承認を受けた医薬品はありません。 エストロゲンは、骨の成熟と時期尚早の骨端線融合に関与する主要な役割を果たします。 ホルモン依存性癌の治療に使用されるアロマターゼ阻害剤は、アンドロゲンからエストロゲンへの変換をブロックします。 アナストロゾールを含む第 3 世代の阻害剤は、小児の忍容性が良好であり、特に成長ホルモン (GH) で治療された小児において、骨の成熟を制限し、最終的なサイズに関する予後を改善するために、臨床試験の枠組みの中で使用されることがあります。 GH欠損によるものです。 それにもかかわらず、報告されたデータは小さなサンプル サイズに基づいており、病的なアドレナリンの子供は含まれていません。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

11 番染色体の異常なメチル化または 7 番染色体の片親性ダイソミーによる刷り込み障害に続発して発生するシルバー ラッセル症候群 (SRS) は、子宮内出血による発育遅延を特徴とするまれな症候群 (ORPHA813、OMIM 180860) です。発症、正常な頭囲、出生後の小さなサイズ、および主要な摂食困難。 非常に若い年齢で始まると、副腎によるアンドロゲンの産生に関連して、中枢性思春期がなくても骨の急速な老化が発生する可能性があります (adrenarche)。 この高度な骨成熟は、子供が数年間成長ホルモン (GH) 治療を受けている場合でも、最終的なサイズを損なう可能性があります.

Prader-Willi 症候群 (PWS) もまれな疾患 (ORPHA739、OMIM 176270) であり、15 番染色体の異常 (父方の欠失または母方のダイソミー) による刷り込み障害に続発して発生します。 これらの子供たちはまた、生後数年間、体が小さいだけでなく、摂食障害も示します。 彼らは頻繁に GH で治療されており、特定の SRS 患者のように、副腎皮質の過程で骨年齢が上昇する可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～8年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -遺伝的に証明されたSRSまたはPWSの患者で、病気の通常の状況でGHによる治療を受けており、少なくとも6歳の骨年齢に関連する副腎皮質（年齢の関数としてのDHEASレベルまたは陰毛の出現によって定義される）を呈する患者暦年齢よりも月齢が高く、思春期中枢の発症がない場合（思春期前の患者では LH ピーク ≤ LH ピーク、LH および FSH の GnRH 刺激試験を実施する検査室の基準によると、3 か月未満にさかのぼる） ）。
  • 医療保険に加入している患者。
  • 対象年齢の下限は 5 歳、上限は女子が 10 歳、男子が 12 歳です。
  • 含めるための最大ボディマス指数 (BMI) Z スコアは +4 です。
  • 患者は、治験薬と同じサイズの錠剤を飲み込める必要があります。

除外基準:

  • 腎機能不全（シュワルツの式に従って計算されたクレアチニンクリアランス、70ml/min/l、73m²未満）、
  • 肝不全 (プロトロンビン比 < 50% および第 V 因子 < 50%)、
  • 肝細胞溶解（加齢による正常レベルの2倍を超える肝臓トランスアミナーゼレベル）、胆汁うっ滞（加齢による正常レベルの2倍を超えるガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）レベル）、
  • -アナストロゾールまたはプラセボの成分の1つに対する禁忌。
  • 手術が必要な脊柱側弯症の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アナストロゾール
希少疾患による層別化。 アナストロゾール（1mg/日）を18ヶ月間経口投与
薬：アナストロゾール
アナストロゾール（1mg/日）を18か月間経口投与
プラセボコンパレーター：プラセボ
希少疾患による層別化。 プラセボ1錠/日を18ヶ月間経口投与
薬：プラセボ
プラセボ 1 錠 / 日を 18 か月間経口投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
左手と手首のX線を使用して評価された、2つのグループのそれぞれの成功率。成功は、18 か月の治療後、少なくとも 9 か月の骨成熟の進行速度の差として定義されます。
時間枠：18ヶ月

主な目的: SRS または PWS の子供の病的アドレナリン発作時の骨成熟の遅延におけるアナストロゾールの有効性をプラセボと比較して評価すること。

主な評価基準: 左手と手首の X 線を使用して評価された、2 つのグループのそれぞれの成功率。 成功は、18 か月の治療後、少なくとも 9 か月の骨成熟の進行速度の差として定義されます。
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
代謝への影響（二光子吸収法、脂質、グルコース、HbA1c、インスリンおよび HOMA-IR プロファイル、レプチンによる体組成のモニタリング）。
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月
ベースライン、6、12、および 18 か月
骨への影響 (背腰椎の X 線、二光子吸収法、骨リモデリングの血液由来マーカー)。
時間枠：骨の痛みの場合は18ヶ月以前
骨の痛みの場合は18ヶ月以前
生殖腺刺激軸への影響
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月
ベースライン、6、12、および 18 か月
ソマトトロピック軸への影響 (成長率、IGF-1、IGFBP3)。
時間枠：ベースライン、6、12、および 18 か月
ベースライン、6、12、および 18 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

捜査官

  • 主任研究者：Irène Netchine, MD, PhD、Assistance Publique

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年4月1日

一次修了 (実際)

2016年7月1日

研究の完了 (予想される)

2016年10月1日

試験登録日

最初に提出

2012年1月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年1月27日

最初の投稿 (見積もり)

2012年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年8月23日

最終確認日

2016年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • P 100129
  • AOM 10093 (その他の識別子：Assistance Publique)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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