Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aromatashämmare vid benmognad, barn med Silver Russell eller Prader-Willis syndrom (ANASILPRA)

23 augusti 2016 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt och tolerans av behandling med en aromatashämmare (Anastrozol) för att begränsa utvecklingen av benmognad relaterad till patologisk adrenarche hos barn med Silver-Russell eller Prader-Willi syndrom

Det finns för närvarande inget läkemedel med pediatriskt försäljningstillstånd som kan begränsa utvecklingen av benmognad hos barn med aggressiv adrenarche. Östrogener är de huvudsakliga aktörerna involverade i benmognad och för tidig epifysfusion. Aromatashämmare, som används för behandling av hormonberoende cancerformer, blockerar omvandlingen av androgener till östrogener. Tredje generationens hämmare, varav Anastrozol är en, tycks tolereras väl av barn och används ibland inom ramen för kliniska prövningar för att begränsa benmognad och förbättra prognosen med avseende på slutlig storlek, särskilt hos barn som behandlas med tillväxthormon (GH) på grund av ett GH-underskott. Ändå är de rapporterade uppgifterna baserade på små provstorlekar och inkluderar inte barn med patologisk binjure.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Silver-Russell syndrom (SRS), som uppträder sekundärt till en imprinting-störning på grund av den anomala metyleringen av kromosom 11 eller på grund av en uniparental disomi av kromosom 7, är ett sällsynt syndrom (ORPHA813, OMIM 180860) som kännetecknas av tillväxthämning med en intrauterin debut, normal huvudomkrets, liten postnatal storlek och stora matningssvårigheter. Från en mycket ung ålder kan det snabba åldrandet av ben ske även i frånvaro av central pubertet, i samband med produktionen av androgener i binjurarna (adrenarche). Denna avancerade benmognad kan äventyra den slutliga storleken, även när barnet får behandling med tillväxthormon (GH) under flera år.

Prader-Willis syndrom (PWS) är också en sällsynt sjukdom (ORPHA739, OMIM 176270), som uppstår sekundärt till en intryckningsstörning på grund av en anomali i kromosom 15 (faderlig deletion eller maternal disomi). Dessa barn uppvisar också ätsvårigheter under de första levnadsåren, såväl som liten storlek. De behandlas ofta med GH, och deras benålder kan öka under binjurebarken, som hos vissa patienter med SRS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med genetiskt bevisad SRS eller PWS, under behandling med GH i det vanliga sammanhanget av sjukdomen, uppvisar binjure (definierad antingen av DHEAS-nivåer som en funktion av ålder eller av utseendet på könshår) associerad med en benålder på minst 6 månader högre än kronologisk ålder och i frånvaro av början av central pubertet (LH-topp ≤ LH-topp hos prepubertala patienter, enligt standarderna för laboratoriet som utför GnRH-stimuleringstestet för LH och FSH, och går tillbaka till mindre än 3 månader ).
  • Patienter med medicinsk täckning.
  • Den nedre åldersgränsen för inkludering är 5 år och den övre åldersgränsen är 10 hela år för flickor och 12 hela år för pojkar.
  • Det maximala kroppsmassaindexet (BMI) Z-poäng för inkludering är +4
  • Patienter bör kunna svälja piller av samma storlek som det experimentella läkemedlet.

Exklusions kriterier:

  • Njurinsufficiens (kreatininclearance, beräknat enligt Schwartz formel, lägre än 70 ml/min/l, 73 m²),
  • Leverinsufficiens (protrombinkvot < 50 % och faktor V < 50 %),
  • Levercytolys (nivåer av levertransaminaser som är högre än två gånger den normala nivån för ålder), kolestas (nivåer av gamma-glutamyltransferas (GGT) högre än två gånger den normala nivån för ålder),
  • Kontraindikation mot någon av komponenterna i Anastrozol eller placebo.
  • Patienter med skolios som kräver operation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Anastrozol
stratifiering enligt den sällsynta sjukdomen. Oral administrering av Anastrozol (1 mg/dag) i 18 månader
Läkemedel: Anastrozol
Anastrozol (1mg/dag), administrerat oralt i 18 månader
Placebo-jämförare: Placebo
stratifiering enligt den sällsynta sjukdomen. Oral administrering av 1 placebotablett/dag i 18 månader
Läkemedel: Placebo
1 placebotablett/dag administrerat oralt i 18 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Graden av framgång i var och en av de två grupperna, utvärderad med röntgen av vänster hand och handled. Framgång definieras som en skillnad i progressionshastigheten för benmognad på minst 9 månader efter 18 månaders behandling.
Tidsram: 18 månader

Huvudmål: Att utvärdera effekten av Anastrozol jämfört med placebo för att bromsa benmognad under patologisk adrenark hos barn med SRS eller PWS.

Huvudkriteriet för utvärdering: Graden av framgång i var och en av de två grupperna, utvärderad med röntgen av vänster hand och handled. Framgång definieras som en skillnad i progressionshastigheten för benmognad på minst 9 månader efter 18 månaders behandling.
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
metabolisk påverkan (övervakning av kroppssammansättning genom bifotonisk absorptiometri, lipid, glukos, HbA1c, insulin och HOMA-IR-profiler, leptin).
Tidsram: baslinje, 6, 12 och 18 månader
baslinje, 6, 12 och 18 månader
påverkan på benet (röntgen av ryggraden i ryggraden, bifotonisk absorptiometri, blodburna markörer för benremodellering).
Tidsram: 18 månader, och tidigare vid skelettsmärta
18 månader, och tidigare vid skelettsmärta
påverkan på den gonadotropa axeln
Tidsram: baslinje, 6, 12 och 18 månader
baslinje, 6, 12 och 18 månader
påverkan på den somatotropa axeln (tillväxthastighet, IGF-1, IGFBP3).
Tidsram: baslinje, 6, 12 och 18 månader
baslinje, 6, 12 och 18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2016

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 januari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2012

Första postat (Uppskatta)

30 januari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 augusti 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 augusti 2016

Senast verifierad

1 augusti 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P 100129
  • AOM 10093 (Annan identifierare: Assistance Publique)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på Anastrozol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera