Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aromatasehemmer i benmodning, barn med Silver Russell eller Prader-Willi syndrom (ANASILPRA)

23. august 2016 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt og toleranse av behandling med en aromatasehemmer (Anastrozol) for å begrense progresjonen av benmodning relatert til patologisk adrenarche hos barn med Silver-Russell eller Prader-Willi syndrom

Det er foreløpig ingen medisin med pediatrisk markedsføringstillatelse som er i stand til å begrense fremgangen i benmodning hos barn med aggressiv adrenarke. Østrogener er de viktigste aktørene involvert i benmodning og for tidlig epifysefusjon. Aromatasehemmere, brukt til behandling av hormonavhengige kreftformer, blokkerer transformasjonen av androgener til østrogener. Tredjegenerasjonshemmere, hvorav Anastrozol er en, ser ut til å bli godt tolerert hos barn og brukes noen ganger innenfor rammen av kliniske studier for å begrense benmodning og forbedre prognosen med hensyn til endelig størrelse, spesielt hos barn behandlet med veksthormon (GH) på grunn av et GH-underskudd. Ikke desto mindre er de rapporterte dataene basert på små utvalgsstørrelser og inkluderer ikke barn med patologisk binyre.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Silver-Russell syndrom (SRS), som oppstår sekundært til en avtrykksforstyrrelse på grunn av uregelmessig metylering av kromosom 11 eller på grunn av en uniparental disomi av kromosom 7, er et sjeldent syndrom (ORPHA813, OMIM 180860) preget av vekstretardasjon med intrauterin. debut, normal hodeomkrets, liten postnatal størrelse og store ernæringsvansker. Fra en veldig ung alder kan den raske aldring av bein skje selv i fravær av sentral pubertet, i forbindelse med produksjonen av androgener i binyrene (adrenarche). Denne avanserte benmodningen kan kompromittere den endelige størrelsen, selv når barnet får behandling med veksthormon (GH) i flere år.

Prader-Willi syndrom (PWS) er også en sjelden sykdom (ORPHA739, OMIM 176270), som oppstår sekundært til en avtrykksforstyrrelse på grunn av en anomali i kromosom 15 (faderlig delesjon eller maternal disomi). Disse barna har også matvansker i løpet av de første årene av livet, samt små størrelser. De behandles ofte med GH, og beinalderen deres kan øke i løpet av binyrebarken, som hos visse pasienter med SRS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med genetisk bevist SRS eller PWS, under behandling med GH i den vanlige sykdomssammenhengen, med adrenarche (definert enten av DHEAS-nivåer som en funksjon av alder eller av utseendet til kjønnshår) assosiert med en beinalder på minst 6 måneder høyere enn kronologisk alder og i fravær av begynnelsen av sentral pubertet (LH-topp ≤ LH-topp hos prepubertale pasienter, i henhold til standardene til laboratoriet som utfører GnRH-stimuleringstesten for LH og FSH, og dateres tilbake til mindre enn 3 måneder ).
  • Pasienter med medisinsk dekning.
  • Nedre aldersgrense for inkludering er 5 år og øvre aldersgrense er 10 hele år for jenter og 12 hele år for gutter.
  • Maksimal kroppsmasseindeks (BMI) Z-score for inkludering er +4
  • Pasienter bør være i stand til å svelge piller av samme størrelse som det eksperimentelle legemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Nyreinsuffisiens (kreatininclearance, beregnet i henhold til Schwartz-formelen, lavere enn 70 ml/min/l, 73 m²),
  • Leverinsuffisiens (protrombinforhold < 50 % og faktor V < 50 %),
  • Hepatisk cytolyse (levertransaminaser høyere enn det dobbelte av det normale nivået for alder), kolestase (gamma-glutamyl transferase (GGT) nivåer større enn det dobbelte av det normale nivået for alder),
  • Kontraindikasjon mot en av komponentene i Anastrozol eller placebo.
  • Pasienter med skoliose som krever operasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Anastrozol
stratifisering i henhold til den sjeldne sykdommen. Oral administrering av Anastrozol (1 mg/dag) i 18 måneder
Legemiddel: Anastrozol
Anastrozol (1mg/dag), administrert oralt i 18 måneder
Placebo komparator: Placebo
stratifisering i henhold til den sjeldne sykdommen. Oral administrering av 1 placebotablett/dag i 18 måneder
Legemiddel: Placebo
1 placebotablett/dag gitt oralt i 18 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graden av suksess i hver av de to gruppene, evaluert ved hjelp av et røntgenbilde av venstre hånd og håndledd. Suksess er definert som en forskjell i progresjonshastighet for benmodning på minst 9 måneder etter 18 måneders behandling.
Tidsramme: 18 måneder

Hovedmål: Å evaluere effekten av Anastrozol sammenlignet med placebo for å bremse benmodning under patologisk adrenarke hos barn med SRS eller PWS.

Hovedkriterium for evaluering: Graden av suksess i hver av de to gruppene, evaluert ved hjelp av røntgen av venstre hånd og håndledd. Suksess er definert som en forskjell i progresjonshastighet for benmodning på minst 9 måneder etter 18 måneders behandling.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
metabolsk påvirkning (overvåking av kroppssammensetning ved bifotonisk absorptiometri, lipid, glukose, HbA1c, insulin og HOMA-IR-profiler, leptin).
Tidsramme: baseline, 6, 12 og 18 måneder
baseline, 6, 12 og 18 måneder
innvirkning på bein (røntgen av dorsolumbal ryggraden, bi fotonisk absorptiometri, blodbårne markører for beinremodellering).
Tidsramme: 18 måneder, og tidligere ved skjelettsmerter
18 måneder, og tidligere ved skjelettsmerter
innvirkning på den gonadotrope aksen
Tidsramme: baseline, 6, 12 og 18 måneder
baseline, 6, 12 og 18 måneder
innvirkning på den somatotrope aksen (veksthastighet, IGF-1, IGFBP3).
Tidsramme: baseline, 6, 12 og 18 måneder
baseline, 6, 12 og 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

30. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. august 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2016

Sist bekreftet

1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P 100129
  • AOM 10093 (Annen identifikator: Assistance Publique)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på Anastrozol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere