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Inibitore dell'aromatasi nella maturazione ossea, bambini con sindrome di Silver Russell o Prader-Willi (ANASILPRA)

23 agosto 2016 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efficacia e tolleranza del trattamento con un inibitore dell'aromatasi (anastrozolo) per limitare la progressione della maturazione ossea correlata all'adrenarca patologico nei bambini con sindrome di Silver-Russell o Prader-Willi

Non esiste attualmente alcun farmaco con autorizzazione all'immissione in commercio pediatrica in grado di limitare l'avanzamento nella maturazione ossea dei bambini con adrenarca aggressivo. Gli estrogeni sono i principali attori coinvolti nella maturazione ossea e nella fusione epifisaria prematura. Gli inibitori dell'aromatasi, utilizzati per il trattamento dei tumori ormono-dipendenti, bloccano la trasformazione degli androgeni in estrogeni. Gli inibitori di terza generazione, di cui Anastrozolo è uno, sembrano essere ben tollerati nei bambini e sono talvolta utilizzati nell'ambito di studi clinici per limitare la maturazione ossea e migliorare la prognosi rispetto alle dimensioni finali, in particolare nei bambini trattati con l'ormone della crescita (GH) a causa di un deficit di GH. Tuttavia, i dati riportati si basano su campioni di piccole dimensioni e non includono bambini con adrenarca patologico.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Silver-Russell (SRS), che si verifica secondariamente a un disturbo dell'imprinting dovuto alla metilazione anomala del cromosoma 11 o a una disomia uniparentale del cromosoma 7, è una sindrome rara (ORPHA813, OMIM 180860) caratterizzata da ritardo della crescita con un esordio, circonferenza cranica normale, dimensioni postnatali ridotte e maggiori difficoltà di alimentazione. A partire dalla giovanissima età, il rapido invecchiamento osseo può verificarsi anche in assenza di pubertà centrale, in associazione con la produzione di androgeni da parte delle ghiandole surrenali (adrenarche). Questa maturazione ossea avanzata può compromettere le dimensioni finali, anche quando il bambino riceve un trattamento con ormone della crescita (GH) per diversi anni.

Anche la sindrome di Prader-Willi (PWS) è una malattia rara (ORPHA739, OMIM 176270), che si verifica in seguito a un disturbo dell'imprinting dovuto a un'anomalia nel cromosoma 15 (delezione paterna o disomia materna). Questi bambini presentano anche difficoltà di alimentazione durante i primi anni di vita, oltre che piccole dimensioni. Sono frequentemente trattati con GH e la loro età ossea può aumentare durante il decorso dell'adrenarca, come in alcuni pazienti con SRS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con SRS o PWS geneticamente provata, in trattamento con GH nel contesto abituale della malattia, che presentano adrenarca (definito dai livelli di DHEAS in funzione dell'età o dalla comparsa di peli pubici) associato a un'età ossea di almeno 6 anni mesi superiore all'età cronologica e in assenza dell'inizio della pubertà centrale (picco di LH ≤ picco di LH in pazienti in età prepuberale, secondo gli standard del laboratorio che esegue il test di stimolazione del GnRH per LH e FSH, e risalente a meno di 3 mesi ).
  • Pazienti con copertura sanitaria.
  • Il limite di età inferiore per l'inclusione è di 5 anni e il limite di età superiore è di 10 anni completi per le ragazze e 12 anni completi per i ragazzi.
  • Il punteggio Z massimo dell'indice di massa corporea (BMI) per l'inclusione è +4
  • I pazienti devono essere in grado di deglutire pillole delle stesse dimensioni del farmaco sperimentale.

Criteri di esclusione:

  • Insufficienza renale (clearance della creatinina, calcolata secondo la formula di Schwartz, inferiore a 70 ml/min/l, 73 m²),
  • Insufficienza epatica (rapporto di protrombina <50% e fattore V <50%),
  • Citolisi epatica (livelli di transaminasi epatiche superiori al doppio del livello normale per l'età), colestasi (livelli di gamma-glutamil transferasi (GGT) superiori al doppio del livello normale per l'età),
  • Controindicazione a uno dei componenti di Anastrozolo o al placebo.
  • Pazienti con scoliosi che richiedono un intervento chirurgico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Anastrozolo
stratificazione per malattia rara. Somministrazione orale di anastrozolo (1 mg/giorno) per 18 mesi
Droga: Anastrozolo
Anastrozolo (1 mg/giorno), somministrato per via orale per 18 mesi
Comparatore placebo: Placebo
stratificazione per malattia rara. Somministrazione orale di 1 compressa di placebo al giorno per 18 mesi
Droga: Placebo
1 compressa di placebo al giorno somministrata per via orale per 18 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso di successo in ciascuno dei due gruppi, valutato utilizzando una radiografia della mano sinistra e del polso. Il successo è definito come una differenza nel tasso di progressione della maturazione ossea di almeno 9 mesi dopo 18 mesi di trattamento.
Lasso di tempo: 18 mesi

Obiettivo principale: valutare l'efficacia di anastrozolo rispetto al placebo nel rallentare la maturazione ossea durante adrenarca patologico nei bambini con SRS o PWS.

Principale criterio di valutazione: il tasso di successo in ciascuno dei due gruppi, valutato utilizzando una radiografia della mano sinistra e del polso. Il successo è definito come una differenza nel tasso di progressione della maturazione ossea di almeno 9 mesi dopo 18 mesi di trattamento.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
impatto metabolico (monitoraggio della composizione corporea mediante assorbimetria bi-fotonica, profili lipidici, glicemici, HbA1c, insulinici e HOMA-IR, leptina).
Lasso di tempo: basale, 6, 12 e 18 mesi
basale, 6, 12 e 18 mesi
impatto sull'osso (radiografia del rachide dorso-lombare, assorbimentometria bi-fotonica, marcatori ematici di rimodellamento osseo).
Lasso di tempo: 18 mesi e prima in caso di dolore osseo
18 mesi e prima in caso di dolore osseo
impatto sull'asse gonadotropico
Lasso di tempo: basale, 6, 12 e 18 mesi
basale, 6, 12 e 18 mesi
impatto sull'asse somatotropico (tasso di crescita, IGF-1, IGFBP3).
Lasso di tempo: basale, 6, 12 e 18 mesi
basale, 6, 12 e 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2012

Primo Inserito (Stima)

30 gennaio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 agosto 2016

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P 100129
  • AOM 10093 (Altro identificatore: Assistance Publique)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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