Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aromatasehæmmer i knoglemodning, børn med Silver Russell eller Prader-Willi syndrom (ANASILPRA)

23. august 2016 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt og tolerance af behandling med en aromatasehæmmer (Anastrozol) for at begrænse udviklingen af ​​knoglemodning relateret til patologisk adrenarche hos børn med Silver-Russell eller Prader-Willi syndrom

Der er i øjeblikket intet lægemiddel med pædiatrisk markedsføringstilladelse, der er i stand til at begrænse fremskridt i knoglemodning hos børn med aggressiv adrenarche. Østrogener er de vigtigste aktører involveret i knoglemodning og for tidlig epifysefusion. Aromatasehæmmere, der anvendes til behandling af hormonafhængige kræftformer, blokerer omdannelsen af ​​androgener til østrogener. Tredje generations inhibitorer, hvoraf Anastrozol er en, synes at være veltolereret hos børn og bruges nogle gange inden for rammerne af kliniske forsøg for at begrænse knoglemodning og forbedre prognosen med hensyn til den endelige størrelse, især hos børn behandlet med væksthormon (GH) på grund af et GH-underskud. Ikke desto mindre er de rapporterede data baseret på små stikprøvestørrelser og inkluderer ikke børn med patologisk binyrebark.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Silver-Russell syndrom (SRS), som opstår sekundært til en prægningsforstyrrelse på grund af den unormale methylering af kromosom 11 eller på grund af en uniparental disomi af kromosom 7, er et sjældent syndrom (ORPHA813, OMIM 180860) karakteriseret ved væksthæmning med en intrauterin indtræden, normal hovedomkreds, lille postnatal størrelse og store ernæringsbesvær. Fra en meget ung alder kan den hurtige aldring af knogler forekomme selv i fravær af central pubertet, i forbindelse med produktionen af ​​androgener i binyrerne (binyrerne). Denne avancerede knoglemodning kan kompromittere den endelige størrelse, selv når barnet får behandling med væksthormon (GH) i flere år.

Prader-Willi syndrom (PWS) er også en sjælden sygdom (ORPHA739, OMIM 176270), der forekommer sekundært til en prægningsforstyrrelse på grund af en anomali i kromosom 15 (faderlig deletion eller maternal disomi). Disse børn har også ernæringsbesvær i løbet af de første par leveår, såvel som små størrelser. De behandles ofte med GH, og deres knoglealder kan stige i løbet af binyrebarken, som hos visse patienter med SRS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med genetisk bevist SRS eller PWS, under behandling med GH i den sædvanlige sammenhæng med sygdommen, præsenterer med adrenarche (defineret enten af ​​DHEAS-niveauer som en funktion af alder eller af udseendet af kønsbehåring) forbundet med en knoglealder på mindst 6 måneder over kronologisk alder og i fravær af indtræden af ​​central pubertet (LH-top ≤ LH-top hos præpubertale patienter, i henhold til standarderne for laboratoriet, der udfører GnRH-stimuleringstesten for LH og FSH, og går tilbage til mindre end 3 måneder ).
  • Patienter med lægedækning.
  • Den nedre aldersgrænse for inklusion er 5 år, og den øvre aldersgrænse er 10 hele år for piger og 12 hele år for drenge.
  • Det maksimale kropsmasseindeks (BMI) Z-score for inklusion er +4
  • Patienter bør være i stand til at sluge piller af samme størrelse som det eksperimentelle lægemiddel.

Ekskluderingskriterier:

  • Nyreinsufficiens (kreatininclearance, beregnet efter Schwartz-formlen, lavere end 70 ml/min/l, 73 m²),
  • Leverinsufficiens (protrombinforhold < 50 % og faktor V < 50 %),
  • Hepatisk cytolyse (levertransaminaser højere end det dobbelte af det normale niveau for alder), kolestase (gamma-glutamyl transferase (GGT) niveauer større end det dobbelte af det normale niveau for alder),
  • Kontraindikation til en af ​​komponenterne i Anastrozol eller placebo.
  • Patienter med skoliose, der kræver operation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Anastrozol
lagdeling efter den sjældne sygdom. Oral administration af Anastrozol (1 mg/dag) i 18 måneder
Medicin: Anastrozol
Anastrozol (1mg/dag), indgivet oralt i 18 måneder
Placebo komparator: Placebo
lagdeling efter den sjældne sygdom. Oral administration af 1 placebotablet/dag i 18 måneder
Medicin: Placebo
1 placebotablet/dag indgivet oralt i 18 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graden af ​​succes i hver af de to grupper, evalueret ved hjælp af et røntgenbillede af venstre hånd og håndled. Succes er defineret som en forskel i hastigheden af ​​progression af knoglemodning på mindst 9 måneder efter 18 måneders behandling.
Tidsramme: 18 måneder

Hovedformål: At evaluere effekten af ​​Anastrozol sammenlignet med placebo til at bremse knoglemodningen under patologisk adrenarche hos børn med SRS eller PWS.

Primært kriterium for evaluering: Succesraten i hver af de to grupper, evalueret ved hjælp af et røntgenbillede af venstre hånd og håndled. Succes er defineret som en forskel i hastigheden af ​​progression af knoglemodning på mindst 9 måneder efter 18 måneders behandling.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
metabolisk påvirkning (overvågning af kropssammensætning ved bifotonisk absorptiometri, lipid, glukose, HbA1c, insulin og HOMA-IR profiler, leptin).
Tidsramme: baseline, 6, 12 og 18 måneder
baseline, 6, 12 og 18 måneder
påvirkning af knogle (røntgenbillede af dorsolumbale rygsøjlen, bi-fotonisk absorptiometri, blodbårne markører for knogleombygning).
Tidsramme: 18 måneder, og tidligere ved knoglesmerter
18 måneder, og tidligere ved knoglesmerter
indvirkning på den gonadotrope akse
Tidsramme: baseline, 6, 12 og 18 måneder
baseline, 6, 12 og 18 måneder
indvirkning på den somatotrope akse (væksthastighed, IGF-1, IGFBP3).
Tidsramme: baseline, 6, 12 og 18 måneder
baseline, 6, 12 og 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2012

Først opslået (Skøn)

30. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P 100129
  • AOM 10093 (Anden identifikator: Assistance Publique)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Anastrozol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner