Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aromataasi-inhibiittori luun kypsymisessä, lapset, joilla on Silver Russell tai Prader-Willi -oireyhtymä (ANASILPRA)

tiistai 23. elokuuta 2016 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Aromataasi-inhibiittorilla (anastrotsoli) hoidon tehokkuus ja sietokyky patologiseen adrenarkiaan liittyvän luun kypsymisen etenemisen rajoittamiseksi lapsilla, joilla on Silver-Russell- tai Prader-Willi-oireyhtymä

Tällä hetkellä ei ole olemassa lääkettä, jolla on myyntilupa lapsille ja joka voisi rajoittaa aggressiivista adrenarkiaa sairastavien lasten luun kypsymisen edistymistä. Estrogeenit ovat pääasiallisia toimijoita, jotka osallistuvat luun kypsymiseen ja ennenaikaiseen epifyysifuusioon. Aromataasi-inhibiittorit, joita käytetään hormoniriippuvaisten syöpien hoitoon, estävät androgeenien muuttumisen estrogeeneiksi. Kolmannen sukupolven estäjät, joista anastrotsoli on yksi, näyttävät olevan hyvin siedetty lapsilla, ja niitä käytetään joskus kliinisissä tutkimuksissa luun kypsymisen rajoittamiseksi ja lopullisen koon ennusteen parantamiseksi, erityisesti kasvuhormonilla (GH) hoidetuilla lapsilla. GH-vajeen vuoksi. Raportoidut tiedot perustuvat kuitenkin pieniin otoskokoihin eivätkä sisällä lapsia, joilla on patologinen adrenarkia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Silver-Russellin oireyhtymä (SRS), joka ilmenee sekundaarina kromosomin 11 epänormaalista metylaatiosta tai kromosomin 7 uniparentaalisesta disomiasta johtuvasta imprinting-häiriöstä, on harvinainen oireyhtymä (ORPHA813, OMIM 180860), jolle on ominaista kohdunsisäinen kasvun hidastuminen. alku, normaali pään ympärysmitta, pieni postnataalinen koko ja suuret ruokintavaikeudet. Jo hyvin nuoresta iästä alkaen luuston nopea ikääntyminen voi tapahtua myös keskusmurrosiän puuttuessa lisämunuaisten androgeenituotannon yhteydessä (adrenarche). Tämä pitkälle edennyt luun kypsyminen voi vaarantaa lopullisen koon, vaikka lapsi saa kasvuhormonihoitoa useiden vuosien ajan.

Prader-Willin oireyhtymä (PWS) on myös harvinainen sairaus (ORPHA739, OMIM 176270), joka esiintyy toissijaisena painamishäiriön seurauksena, joka johtuu kromosomin 15 poikkeavuudesta (isän deleetio tai äidin disomia). Näillä lapsilla on myös ruokintavaikeuksia muutaman ensimmäisen elinvuoden aikana sekä pieniä kokoja. Heitä hoidetaan usein GH:lla, ja heidän luuston ikänsä voi nousta adrenarkan aikana, kuten tietyillä SRS-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on geneettisesti todistettu SRS tai PWS, joita hoidetaan GH:lla sairauden tavanomaisessa yhteydessä ja joilla on adrenarkia (joko DHEAS-tasoilla iän funktiona tai häpykarvojen esiintymisenä), joka liittyy luuston ikään vähintään 6 kuukausia suurempi kuin kronologinen ikä ja jos keskusmurrosikää ei ole alkanut (LH-huippu ≤ LH-huippu prepubertaalisilla potilailla, LH- ja FSH-GnRH-stimulaatiotestin suorittavan laboratorion standardien mukaan ja on alle 3 kuukauden ikäinen ).
  • Potilaat, joilla on sairausvakuutus.
  • Alaikäraja mukaan ottamiseen on 5 vuotta ja yläikäraja tytöillä 10 täyttä vuotta ja pojilla 12 täyttä vuotta.
  • Suurin painoindeksin (BMI) Z-pistemäärä sisällyttämiseen on +4
  • Potilaiden tulee kyetä nielemään samankokoisia pillereitä kuin kokeellinen lääke.

Poissulkemiskriteerit:

  • Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma, laskettuna Schwartzin kaavan mukaan, alle 70 ml/min/l, 73 m²),
  • maksan vajaatoiminta (protrombiinisuhde < 50 % ja tekijä V < 50 %),
  • Maksan sytolyysi (maksan transaminaasitasot yli kaksi kertaa iän normaalitasoa korkeammat), kolestaasi (gamma-glutamyylitransferaasin (GGT) tasot yli kaksi kertaa ikään nähden normaalitasoa korkeammat),
  • Vasta-aihe jollekin anastrotsolin tai lumelääkkeen aineosista.
  • Leikkausta tarvitsevat skolioosipotilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Anastrotsoli
kerrostuminen harvinaisen sairauden mukaan. Anastrotsoli (1 mg/vrk) suun kautta 18 kuukauden ajan
Lääke: Anastrotsoli
Anastrotsoli (1 mg/vrk), annettuna suun kautta 18 kuukauden ajan
Placebo Comparator: Plasebo
kerrostuminen harvinaisen sairauden mukaan. Suun kautta 1 lumetabletti/vrk 18 kuukauden ajan
Lääke: Plasebo
1 lumetabletti/vrk suun kautta 18 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Menestysaste molemmissa kahdessa ryhmässä, arvioituna vasemman käden ja ranteen röntgenkuvauksella. Menestys määritellään eroksi luun kypsymisen etenemisnopeudessa, joka on vähintään 9 kuukautta 18 kuukauden hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 18 kuukautta

Päätavoite: Arvioida anastrotsolin tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna luun kypsymisen hidastamisessa patologisen adrenarkan aikana lapsilla, joilla on SRS tai PWS.

Pääasiallinen arviointikriteeri: Onnistumisaste molemmissa kahdessa ryhmässä, arvioituna vasemman käden ja ranteen röntgenkuvauksella. Menestys määritellään eroksi luun kypsymisen etenemisnopeudessa, joka on vähintään 9 kuukautta 18 kuukauden hoidon jälkeen.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
aineenvaihduntavaikutus (kehon koostumuksen seuranta bifotoniabsorptiometrialla, lipidit, glukoosi, HbA1c, insuliini ja HOMA-IR-profiilit, leptiini).
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
vaikutus luuhun (selkärangan röntgenkuvaus, bifotoniabsorptiometria, veren välityksellä kulkeutuvat luun uudelleenmuodostumisen merkkiaineet).
Aikaikkuna: 18 kuukautta ja aikaisemmin luukipujen tapauksessa
18 kuukautta ja aikaisemmin luukipujen tapauksessa
vaikutus gonadotrooppiseen akseliin
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
vaikutus somatotrooppiseen akseliin (kasvunopeus, IGF-1, IGFBP3).
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. tammikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. tammikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 30. tammikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 24. elokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. elokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P 100129
  • AOM 10093 (Muu tunniste: Assistance Publique)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa