뼈 성숙의 아로마타제 억제제, 실버 러셀 또는 프래더-윌리 증후군이 있는 어린이 (ANASILPRA)
Silver-Russell 또는 Prader-Willi 증후군이 있는 어린이의 병적 부신과 관련된 뼈 성숙의 진행을 제한하기 위한 Aromatase 억제제(Anastrozole) 치료의 효능 및 내약성
연구 개요
상세 설명
SRS(Silver-Russell Syndrome)는 11번 염색체의 비정상적인 메틸화 또는 7번 염색체의 단친염색체성 이상으로 인한 각인 장애에 이차적으로 발생하는 드문 증후군(ORPHA813, OMIM 180860)으로 자궁 내 성장 지연을 특징으로 합니다. 발병, 정상적인 머리 둘레, 작은 출생 후 크기 및 심각한 수유 어려움. 아주 어린 나이부터 뼈의 급속한 노화는 부신(adrenalche)에 의한 안드로겐 생성과 관련하여 중앙 사춘기가 없는 경우에도 발생할 수 있습니다. 이 진보된 뼈 성숙은 어린이가 몇 년 동안 성장 호르몬(GH) 치료를 받는 경우에도 최종 크기를 손상시킬 수 있습니다.
Prader-Willi 증후군(PWS)도 희귀 질환(ORPHA739, OMIM 176270)으로, 15번 염색체의 이상(부계 결손 또는 모계 이염색체)으로 인한 각인 장애에 이차적으로 발생합니다. 이 아이들은 또한 생후 처음 몇 년 동안 작은 크기뿐만 아니라 수유에 어려움을 겪습니다. 그들은 종종 GH로 치료를 받으며, 특정 SRS 환자에서와 같이 부신이 진행되는 동안 골연령이 증가할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75012
- Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 유 전적으로 입증 된 SRS 또는 PWS 환자, 질병의 일반적인 맥락에서 GH로 치료 중, 최소 6 세 이상의 골 연령과 관련된 부신 (나이의 함수로 DHEAS 수치 또는 음모의 모양으로 정의 됨)을 나타냅니다. LH 및 FSH에 대한 GnRH 자극 테스트를 수행하는 실험실의 표준에 따라 사춘기 전 환자의 LH 피크 ≤ LH 피크, 그리고 날짜가 3개월 미만으로 거슬러 올라감 ).
- 의료 보험이 있는 환자.
- 포함을 위한 하한 연령 제한은 5세이고 상한 연령 제한은 여아의 경우 만 10세, 남아의 경우 만 12세입니다.
- 포함을 위한 최대 체질량 지수(BMI) Z-점수는 +4입니다.
- 환자는 실험용 약물과 같은 크기의 알약을 삼킬 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 신부전(크레아티닌 청소율, Schwartz 공식에 따라 계산, 70ml/min/l, 73m² 미만),
- 간부전(프로트롬빈 비율 < 50% 및 인자 V < 50%),
- 간세포용해(간 트랜스아미나제 수치가 연령 정상 수준보다 2배 이상 높음), 담즙정체(감마-글루타밀 트랜스퍼라제(GGT) 수치가 연령 정상 수준보다 2배 이상 높음),
- Anastrozole 또는 위약의 구성 요소 중 하나에 대한 금기.
- 수술이 필요한 척추 측만증 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아나스트로졸
희귀병에 따른 계층화.
18개월 동안 Anastrozole(1mg/일) 경구 투여
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Anastrozole(1mg/일), 18개월 동안 경구 투여
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위약 비교기: 위약
희귀병에 따른 계층화.
18개월 동안 매일 1개의 위약 정제 경구 투여
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18개월 동안 경구 투여된 위약 정제 1정/일.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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두 그룹 각각의 성공률은 왼손과 손목의 X-레이를 사용하여 평가했습니다. 성공은 18개월의 치료 후 최소 9개월의 뼈 성숙 진행 속도의 차이로 정의됩니다.
기간: 18개월
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주요 목적: SRS 또는 PWS가 있는 어린이의 병리학적 부신 증세 동안 뼈 성숙을 늦추는 데 있어 위약과 비교하여 Anastrozole의 효능을 평가합니다. 주요 평가 기준: 왼쪽 손과 손목의 X-ray를 사용하여 평가한 두 그룹 각각의 성공률. 성공은 18개월의 치료 후 최소 9개월의 뼈 성숙 진행 속도의 차이로 정의됩니다. |
18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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대사 영향(이중 광자 흡수계, 지질, 포도당, HbA1c, 인슐린 및 HOMA-IR 프로필, 렙틴에 의한 신체 구성 모니터링).
기간: 기준선, 6, 12 및 18개월
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기준선, 6, 12 및 18개월
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뼈에 미치는 영향(등요추의 X선, 이중 광자 흡수 측정법, 뼈 리모델링의 혈액 매개 마커).
기간: 18개월 이전 뼈 통증의 경우
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18개월 이전 뼈 통증의 경우
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성선자극축에 미치는 영향
기간: 기준선, 6, 12 및 18개월
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기준선, 6, 12 및 18개월
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somatotropic axis (성장률, IGF-1, IGFBP3)에 미치는 영향.
기간: 기준선, 6, 12 및 18개월
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기준선, 6, 12 및 18개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P 100129
- AOM 10093 (기타 식별자: Assistance Publique)
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