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Aromatasehemmer bei der Knochenreifung, Kindern mit Silver-Russell- oder Prader-Willi-Syndrom (ANASILPRA)

23. August 2016 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wirksamkeit und Verträglichkeit der Behandlung mit einem Aromatasehemmer (Anastrozol) zur Begrenzung des Fortschreitens der Knochenreifung im Zusammenhang mit pathologischer Adrenarche bei Kindern mit Silver-Russell- oder Prader-Willi-Syndrom

Derzeit gibt es kein Medikament mit pädiatrischer Marktzulassung, das in der Lage wäre, den Fortschritt der Knochenreifung bei Kindern mit aggressiver Adrenarche zu begrenzen. Östrogene sind die Hauptakteure, die an der Knochenreifung und der vorzeitigen Epiphysenfusion beteiligt sind. Aromatasehemmer, die zur Behandlung von hormonabhängigen Krebsarten eingesetzt werden, blockieren die Umwandlung von Androgenen in Östrogene. Inhibitoren der dritten Generation, zu denen auch Anastrozol gehört, scheinen von Kindern gut vertragen zu werden und werden manchmal im Rahmen klinischer Studien verwendet, um die Knochenreifung zu begrenzen und die Prognose in Bezug auf die endgültige Größe zu verbessern, insbesondere bei Kindern, die mit Wachstumshormon (GH) behandelt werden. aufgrund eines GH-Mangels. Dennoch basieren die gemeldeten Daten auf kleinen Stichprobenumfängen und beinhalten keine Kinder mit pathologischer Adrenarche.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Silver-Russell-Syndrom (SRS), das sekundär zu einer Prägungsstörung aufgrund der anomalen Methylierung von Chromosom 11 oder aufgrund einer uniparentalen Disomie von Chromosom 7 auftritt, ist ein seltenes Syndrom (ORPHA813, OMIM 180860), das durch eine Wachstumsverzögerung mit einem Intrauterinpessar gekennzeichnet ist Beginn, ein normaler Kopfumfang, eine kleine postnatale Größe und große Schwierigkeiten beim Füttern. Bereits in sehr jungen Jahren kann es auch ohne zentrale Pubertät zu einer schnellen Knochenalterung kommen, verbunden mit der Produktion von Androgenen durch die Nebennieren (Adrenarche). Diese fortgeschrittene Knochenreifung kann die endgültige Größe beeinträchtigen, selbst wenn das Kind mehrere Jahre lang mit Wachstumshormon (GH) behandelt wird.

Das Prader-Willi-Syndrom (PWS) ist ebenfalls eine seltene Erkrankung (ORPHA739, OMIM 176270), die sekundär zu einer Prägungsstörung aufgrund einer Anomalie in Chromosom 15 (väterliche Deletion oder mütterliche Disomie) auftritt. Diese Kinder weisen in den ersten Lebensjahren auch Ernährungsschwierigkeiten sowie eine geringe Körpergröße auf. Sie werden häufig mit GH behandelt, und ihr Knochenalter kann im Verlauf der Adrenarche ansteigen, wie bei bestimmten Patienten mit SRS.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Explorations Fonctionnelles d'Endocrinologie - Centre de Référence des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance Hôpital Armand Trousseau

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit genetisch nachgewiesenem SRS oder PWS, die im üblichen Zusammenhang mit der Krankheit mit GH behandelt werden und eine Adrenarche (definiert entweder durch DHEAS-Spiegel als Funktion des Alters oder durch das Auftreten von Schamhaaren) aufweisen, die mit einem Knochenalter von mindestens 6 Jahren verbunden ist Monate älter als das chronologische Alter und ohne Beginn der zentralen Pubertät (LH-Peak ≤ LH-Peak bei präpubertären Patienten gemäß den Standards des Labors, das den GnRH-Stimulationstest für LH und FSH durchführt und die weniger als 3 Monate zurückliegen ).
  • Patienten mit Krankenversicherung.
  • Die untere Altersgrenze für die Aufnahme beträgt 5 Jahre und die obere Altersgrenze 10 volle Jahre für Mädchen und 12 volle Jahre für Jungen.
  • Der maximale Body-Mass-Index (BMI) Z-Score für die Aufnahme beträgt +4
  • Die Patienten sollten in der Lage sein, Tabletten der gleichen Größe wie das experimentelle Medikament zu schlucken.

Ausschlusskriterien:

  • Niereninsuffizienz (Kreatinin-Clearance, berechnet nach der Schwartz-Formel, kleiner als 70 ml/min/l, 73 m²),
  • Leberinsuffizienz (Prothrombinverhältnis < 50 % und Faktor V < 50 %),
  • Hepatische Zytolyse (Lebertransaminasenspiegel höher als das Doppelte des normalen Altersspiegels), Cholestase (Gamma-Glutamyltransferase (GGT)-Spiegel höher als das Doppelte des normalen Altersspiegels),
  • Kontraindikation für einen der Bestandteile von Anastrozol oder Placebo.
  • Patienten mit Skoliose, die operiert werden müssen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Anastrozol
Stratifizierung nach der seltenen Krankheit. Orale Verabreichung von Anastrozol (1 mg/Tag) für 18 Monate
Arzneimittel: Anastrozol
Anastrozol (1 mg/Tag), oral verabreicht für 18 Monate
Placebo-Komparator: Placebo
Stratifizierung nach der seltenen Krankheit. Orale Verabreichung von 1 Placebo-Tablette/Tag für 18 Monate
Arzneimittel: Placebo
1 Placebo-Tablette täglich oral verabreicht für 18 Monate.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Erfolgsrate in jeder der beiden Gruppen, bewertet anhand einer Röntgenaufnahme der linken Hand und des linken Handgelenks. Erfolg ist definiert als ein Unterschied in der Progressionsrate der Knochenreifung von mindestens 9 Monaten nach 18 Monaten Behandlung.
Zeitfenster: 18 Monate

Hauptziel: Bewertung der Wirksamkeit von Anastrozol im Vergleich zu Placebo bei der Verlangsamung der Knochenreifung während einer pathologischen Adrenarche bei Kindern mit SRS oder PWS.

Hauptbewertungskriterium: Die Erfolgsrate in jeder der beiden Gruppen, bewertet anhand einer Röntgenaufnahme der linken Hand und des linken Handgelenks. Erfolg ist definiert als ein Unterschied in der Progressionsrate der Knochenreifung von mindestens 9 Monaten nach 18 Monaten Behandlung.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auswirkungen auf den Stoffwechsel (Überwachung der Körperzusammensetzung durch Bi-Photonen-Absorptiometrie, Lipid-, Glukose-, HbA1c-, Insulin- und HOMA-IR-Profile, Leptin).
Zeitfenster: Baseline, 6, 12 und 18 Monate
Baseline, 6, 12 und 18 Monate
Auswirkungen auf den Knochen (Röntgen der dorsolumbalen Wirbelsäule, Bi-Photonen-Absorptiometrie, blutgetragene Marker des Knochenumbaus).
Zeitfenster: 18 Monate, bei Knochenschmerzen auch früher
18 Monate, bei Knochenschmerzen auch früher
Auswirkungen auf die gonadotrope Achse
Zeitfenster: Baseline, 6, 12 und 18 Monate
Baseline, 6, 12 und 18 Monate
Einfluss auf die somatotrope Achse (Wachstumsrate, IGF-1, IGFBP3).
Zeitfenster: Baseline, 6, 12 und 18 Monate
Baseline, 6, 12 und 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Irène Netchine, MD, PhD, Assistance Publique

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Januar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. August 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. August 2016

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P 100129
  • AOM 10093 (Andere Kennung: Assistance Publique)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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