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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの潜在性心筋症に対するエプレレノン (E-SCAR DMD)

2016年10月4日 更新者：Subha Raman

アルドステロン拮抗作用による早期治療はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの心筋症を軽減する

最も一般的な筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、骨格筋および心筋の損傷につながります。 肺合併症の治療により、生存率が向上しました。しかし、心筋疾患または心筋症は、典型的には 30 年までに主要な死因として浮上しています。 心筋の変化は早期に始まりますが、臨床的に重大な心疾患が生後 10 年間で発見されることはめったにありません。 その結果、DMD 心筋症は、進行する (そして不可逆的) まで認識されない (そして治療されない) ままになることがよくあります。

現在の DMD 心血管ケア ガイドラインでは、心エコー検査 (echo) で駆出率 (EF) の低下が認められた場合、ベータ遮断薬とアンギオテンシン変換酵素阻害薬 (ACEI) を推奨しています。ただし、この戦略では結果が大幅に改善されていません。 私たちのチームは最近、マウスの研究で画期的な成果を上げました.DMDを使用して人間に同じ心筋疾患を引き起こすモデルで、高血圧と末期の心不全に伝統的に使用されてきた古い薬を追加すると、心筋の損傷を実際に防ぐことができる. この薬は子供と大人の両方で安全性が証明されているため、マウスで行ったように、心筋損傷の壊滅的な結果を防ぐことができることを期待して、DMD患者のRCTですぐに研究する準備ができています.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、男性の 3,500 人に 1 人が罹患する致命的な X 関連疾患です。 DMD 患者は、骨格性ミオパシーによる重大な障害と、心筋症による過剰死亡に苦しんでいます。 現在のガイドラインは、明らかな全体的な心機能障害を伴う心臓保護治療の開始を提唱していますが、この治療パラダイムは、生後 30 年を超えて生存率を大幅に改善していません。 遺伝子治療のような潜在的に有望なアプローチは、結果を改善するのにかなりの時間がかかります. 私たちの施設で最近完了した DMD マウス モデルの研究では、アルドステロン拮抗薬として知られる既存の薬は、通常は進行性心不全患者のために予約されており、骨格筋と心筋の機能を正常の 80% で維持することが示されています。 私たちを含む多くのセンターでの臨床研究は、高解像度の非侵襲的心臓磁気共鳴 (CMR) が、全体的な機能異常の前に無症候性心筋線維症と異常な局所機能を検出することを示しています。 これらの前臨床試験と臨床試験の結果を組み合わせて、DMD患者を対象に、エプレレノンとバックグラウンド療法とバックグラウンド療法のみを比較するランダム化比較臨床試験（RCT）を実施する予定です。 アルドステロン拮抗薬のエプレレノンは、効率的なサンプルサイズの設計のために選択された再現性の高いイメージングバイオマーカーを使用して、標準的な治療法と比較して進行性心筋症と骨格性ミオパシーを大幅に遅らせ、最終的に障害と死亡を減らすことが期待されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

42

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095-1743
        • Mattel Children's Hospital and David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 7歳以上のDMD患者（および鎮静なしで心臓MRIを完了することができる） 保存された左心室（LV）収縮機能および後期ガドリニウムイメージング（LGE）による異常な心筋

除外基準:

  • 腎不全 (GFR <40 mL/分/m2)
  • MR 非対応のインプラント (例: 神経刺激装置、AICD)
  • 重度の閉所恐怖症
  • ガドリニウムコントラストに対するアレルギー
  • エプレロノンの以前の使用または既知のアレルギー
  • カリウム保持性利尿薬の使用
  • >5.0mmol/Lの血清カリウム値

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：エプレレノン
アクティブ治験薬
薬：エプレレノン
25mg 錠剤、1 日 1 回、12 か月間経口
プラセボコンパレーター：砂糖の丸薬
プラセボ
薬：プラセボ
12 か月間、毎日 1 錠を経口摂取

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心筋緊張の12ヶ月変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
心臓 MRI を使用した心機能の高感度測定では、変化は 12 か月からベースラインを引いたものでした。
ベースラインと 12 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Subha Raman

協力者

Ballou Skies

捜査官

  • 主任研究者：Subha V Raman, MD, MSEE、Ohio State University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年2月1日

一次修了 (実際)

2016年6月1日

研究の完了 (実際)

2016年6月1日

試験登録日

最初に提出

2012年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年1月26日

最初の投稿 (見積もり)

2012年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年11月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年10月4日

最終確認日

2016年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2011H0251

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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