Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Eplerenon för subklinisk kardiomyopati vid Duchennes muskeldystrofi (E-SCAR DMD)

4 oktober 2016 uppdaterad av: Subha Raman

Tidig behandling med aldosteronantagonism dämpar kardiomyopati vid Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD), den vanligaste muskeldystrofin, leder till skelett- och hjärtmuskelskador. Behandling av lungkomplikationer har förbättrat överlevnaden; emellertid har hjärtmuskelsjukdom eller kardiomyopati dykt upp som en ledande dödsorsak, vanligtvis under det tredje decenniet. Även om myokardförändringar börjar tidigt, upptäcks kliniskt signifikant hjärtsjukdom sällan under det första decenniet av livet. Följaktligen är DMD-kardiomyopati ofta okänd (och obehandlad) tills den är avancerad (och irreversibel).

Nuvarande DMD-riktlinjer för kardiovaskulär vård rekommenderar betablockerare och angiotensinomvandlande enzyminhibitorer (ACEI) när minskad ejektionsfraktion (EF) noteras av ekokardiografi (eko); denna strategi har dock inte förbättrat resultaten avsevärt. Vårt team har nyligen gjort ett genombrott i en musstudie, som visar i en modell som orsakar samma hjärtmuskelsjukdom hos människor med DMD att lägga till en gammal medicin som traditionellt används för högt blodtryck och sent stadium av hjärtsvikt faktiskt kan förhindra hjärtmuskelskador. På grund av detta läkemedels bevisade säkerhet hos både barn och vuxna, är det redo att omedelbart studeras i en RCT hos patienter med DMD för att förhoppningsvis visa, som vi gjorde hos möss, att vi kan förhindra de förödande konsekvenserna av hjärtmuskelskador.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en dödlig X-länkad sjukdom som drabbar 1 av 3 500 män. DMD-patienter lider av betydande funktionsnedsättning på grund av skelettmyopati och överdriven död på grund av kardiomyopati. Nuvarande riktlinjer förespråkar att initiera hjärtskyddande behandling med uppenbar global hjärtdysfunktion, men detta behandlingsparadigm har inte förbättrat överlevnaden mycket längre än det tredje decenniet av livet. Potentiellt lovande tillvägagångssätt som genterapi kommer att ta avsevärd tid att förbättra resultaten. Nyligen genomförda studier i en DMD-musmodell vid vår institution indikerar att befintliga läkemedel kända som aldosteronantagonister, vanligtvis reserverade för patienter med avancerad hjärtsvikt, bevarar skelett- och hjärtmuskelfunktionen vid 80 % av det normala. Kliniska studier vid många centra inklusive vårt har visat att högupplöst, icke-invasiv hjärtmagnetisk resonans (CMR) detekterar subklinisk myokardiell fibros och onormal regional funktion före globala funktionella abnormiteter. Genom att kombinera resultaten från dessa prekliniska och kliniska studier planerar vi att utföra en randomiserad, kontrollerad klinisk prövning (RCT) av eplerenon plus bakgrundsterapi kontra bakgrundsterapi enbart hos patienter med DMD. Vi förväntar oss att aldosteronantagonisten eplerenon jämfört med standardterapi avsevärt fördröjer progressiv kardiomyopati och skelettmyopati med hjälp av mycket reproducerbara avbildningsbiomarkörer valda för effektiv design av provstorlekar, för att i slutändan minska funktionshinder och dödsfall.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1743
        • Mattel Children's Hospital and David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • DMD-patienter i åldern 7 år och äldre (och kan genomföra hjärt-MR utan sedering) med bibehållen systolisk funktion i vänster kammare (LV) och onormal hjärtmuskel genom sen postgadoliniumavbildning (LGE)

Exklusions kriterier:

  • njurinsufficiens (GFR <40 ml/min/m2)
  • icke-MR-kompatibla implantat (t.ex. neurostimulator, AICD)
  • svår klaustrofobi
  • allergi mot gadoliniumkontrast
  • tidigare användning av eller känd allergi mot epleronon
  • användning av kaliumsparande diuretika
  • serumkaliumnivå på >5,0 mmol/L

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: eplerenon
aktivt studieläkemedel
Läkemedel: eplerenon
25 mg tablett, en gång dagligen genom munnen i 12 månader
Placebo-jämförare: sockerpiller
placebo
Läkemedel: placebo
en tablett per mun dagligen i 12 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
12-månaders förändring i myokardiell stam
Tidsram: baslinje och 12 månader
en känslig mätning av hjärtfunktionen med hjälp av hjärt-MR, förändringen var 12 månader minus baslinjen.
baslinje och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Subha Raman

Samarbetspartners

Ballou Skies

Utredare

  • Huvudutredare: Subha V Raman, MD, MSEE, Ohio State University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2012

Första postat (Uppskatta)

30 januari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

8 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 oktober 2016

Senast verifierad

1 oktober 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2011H0251

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på eplerenon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera