Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eplerenon for subklinisk kardiomyopati ved Duchenne muskeldystrofi (E-SCAR DMD)

4. oktober 2016 oppdatert av: Subha Raman

Tidlig behandling med aldosteronantagonisme demper kardiomyopati ved Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD), den vanligste muskeldystrofien, fører til skjelett- og hjertemuskelskader. Behandling av lungekomplikasjoner har forbedret overlevelsen; imidlertid har hjertemuskelsykdom eller kardiomyopati dukket opp som en ledende dødsårsak, vanligvis innen det tredje tiåret. Selv om myokardforandringer begynner tidlig, oppdages sjelden klinisk signifikant hjertesykdom i det første tiåret av livet. Følgelig blir DMD kardiomyopati ofte ugjenkjent (og ubehandlet) inntil avansert (og irreversibel).

Gjeldende retningslinjer for DMD kardiovaskulær pleie anbefaler betablokkere og angiotensinkonverterende enzymhemmere (ACEI) når redusert ejeksjonsfraksjon (EF) observeres ved ekkokardiografi (ekko); denne strategien har imidlertid ikke forbedret resultatene vesentlig. Teamet vårt har nylig gjort et gjennombrudd i en musestudie, som viser i en modell som forårsaker den samme hjertemuskelsykdommen hos mennesker med DMD ved å legge til en gammel medisin som tradisjonelt brukes for høyt blodtrykk og sent stadium av hjertesvikt, kan faktisk forhindre hjertemuskelskade. På grunn av dette legemidlets beviste sikkerhet hos både barn og voksne, er det klart til å bli studert umiddelbart i en RCT hos pasienter med DMD for forhåpentligvis å vise, som vi gjorde hos mus, at vi kan forhindre de ødeleggende konsekvensene av hjertemuskelskade.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en dødelig X-bundet sykdom som rammer 1 av 3500 menn. DMD-pasienter lider av betydelig funksjonshemming på grunn av skjelettmyopati og overdreven død på grunn av kardiomyopati. Gjeldende retningslinjer tar til orde for å starte kardiobeskyttende behandling med åpenbar global hjertedysfunksjon, men dette behandlingsparadigmet har ikke forbedret overlevelsen mye utover det tredje tiåret av livet. Potensielt lovende tilnærminger som genterapi vil ta mye tid å forbedre resultatene. Nylig fullførte studier i en DMD-musemodell ved vår institusjon indikerer at eksisterende legemidler kjent som aldosteronantagonister, typisk reservert for avanserte hjertesviktpasienter, bevarer skjelett- og hjertemuskelfunksjonen på 80 % av normalen. Kliniske studier ved mange sentre, inkludert våre, har vist at høyoppløselig, ikke-invasiv hjertemagnetisk resonans (CMR) oppdager subklinisk myokardfibrose og unormal regional funksjon før globale funksjonelle abnormiteter. Ved å kombinere funn fra disse prekliniske og kliniske studiene planlegger vi å utføre en randomisert, kontrollert klinisk studie (RCT) av eplerenon pluss bakgrunnsterapi vs bakgrunnsterapi alene hos pasienter med DMD. Vi forventer at aldosteronantagonisten eplerenon sammenlignet med standardterapi forsinker progressiv kardiomyopati og skjelettmyopati betydelig ved bruk av svært reproduserbare avbildningsbiomarkører valgt for effektiv prøvestørrelsesdesign, for til slutt å redusere funksjonshemming og død.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1743
        • Mattel Children's Hospital and David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • DMD-pasienter i alderen 7 år og eldre (og i stand til å fullføre hjerte-MR uten sedasjon) med bevart venstre ventrikkel (LV) systolisk funksjon og unormal hjertemuskel ved sen post-gadolinium imaging (LGE)

Ekskluderingskriterier:

  • nyresvikt (GFR <40 ml/min/m2)
  • ikke-MR-kompatible implantater (f.eks. nevrostimulator, AICD)
  • alvorlig klaustrofobi
  • allergi mot gadoliniumkontrast
  • tidligere bruk av eller kjent allergi mot epleronon
  • bruk av kaliumsparende diuretika
  • serumkaliumnivå på >5,0 mmol/L

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: eplerenon
aktivt studiemedisin
Legemiddel: eplerenon
25 mg tablett, en gang daglig gjennom munnen i 12 måneder
Placebo komparator: sukkerpille
placebo
Legemiddel: placebo
en tablett gjennom munnen daglig i 12 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
12-måneders endring i myokardbelastning
Tidsramme: baseline og 12 måneder
en sensitiv måling av hjertefunksjon ved hjelp av hjerte-MR, endring var 12 måneder minus baseline.
baseline og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Subha Raman

Samarbeidspartnere

Ballou Skies

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Subha V Raman, MD, MSEE, Ohio State University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

30. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2011H0251

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere