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依普利酮治疗杜氏肌营养不良症的亚临床心肌病 (E-SCAR DMD)

2016年10月4日 更新者：Subha Raman

醛固酮拮抗剂的早期治疗可减轻杜氏肌营养不良症的心肌病

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是最常见的肌营养不良症，会导致骨骼肌和心肌损伤。 肺部并发症的治疗提高了生存率；然而，心肌病或心肌病已成为导致死亡的主要原因，通常是在 30 岁之前。 尽管心肌变化开始得早，但在生命的头十年很少检测到有临床意义的心脏病。 因此，DMD 心肌病经常无法识别（和未治疗），直到进展（且不可逆转）。

当前的 DMD 心血管护理指南建议在超声心动图（回声）发现射血分数（EF）降低时使用 β 受体阻滞剂和血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）；然而，这一战略并没有显着改善结果。 我们的团队最近在一项小鼠研究中取得了突破，在一个模型中显示，在患有 DMD 的人类中引起相同的心肌疾病，添加一种传统上用于治疗高血压和晚期心力衰竭的老药实际上可以预防心肌损伤。 由于这种药物在儿童和成人中均已被证明是安全的，因此可以立即在 DMD 患者的随机对照试验中对其进行研究，以有望像我们在小鼠身上所做的那样，证明我们可以预防心肌损伤的破坏性后果。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种致命的 X 连锁疾病，每 3,500 名男性中就有 1 人患病。 DMD 患者因骨骼肌病而遭受严重残疾，并因心肌病而死亡。 目前的指南提倡在出现明显的整体心脏功能障碍时开始心脏保护治疗，但这种治疗模式并没有提高超过 30 岁的生存率。 基因疗法等具有潜在前景的方法需要相当长的时间才能改善结果。 最近在我们机构的 DMD 小鼠模型中完成的研究表明，称为醛固酮拮抗剂的现有药物（通常保留给晚期心力衰竭患者）可将骨骼肌和心肌功能保持在正常水平的 80%。 包括我们在内的许多中心的临床研究表明，高分辨率、无创心脏磁共振 (CMR) 可在整体功能异常之前检测到亚临床心肌纤维化和异常区域功能。 结合这些临床前和临床研究的结果，我们计划在 DMD 患者中进行依普利农加背景疗法与单独背景疗法的随机对照临床试验 (RCT)。 我们预计，与标准疗法相比，醛固酮拮抗剂依普利酮可显着延缓进行性心肌病和骨骼肌病，使用为有效样本量设计而选择的高度可重复的成像生物标志物，最终减少残疾和死亡。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

42

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095-1743
        • Mattel Children's Hospital and David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 7 岁及以上的 DMD 患者（并且能够在没有镇静剂的情况下完成心脏 MRI），左心室（LV）收缩功能保留且通过延迟后钆成像（LGE）显示心肌异常

排除标准：

  • 肾功能不全（GFR <40 mL/min/m2）
  • 非 MR 兼容植入物（例如 神经刺激器，AICD）
  • 严重的幽闭恐惧症
  • 对钆造影剂过敏
  • 先前使用或已知对依普罗农过敏
  • 使用保钾利尿剂
  • 血清钾水平 >5.0 mmol/L

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：依普利农
活性研究药物
药品：依普利农
25mg 片剂，每天口服一次，持续 12 个月
安慰剂比较：糖丸
安慰剂
药品：安慰剂
每天口服一粒，持续 12 个月

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
心肌应变的 12 个月变化
大体时间：基线和 12 个月
使用心脏 MRI 对心脏功能进行灵敏测量，变化为 12 个月减去基线。
基线和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Subha Raman

合作者

Ballou Skies

调查人员

  • 首席研究员：Subha V Raman, MD, MSEE、Ohio State University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年2月1日

初级完成 (实际的)

2016年6月1日

研究完成 (实际的)

2016年6月1日

研究注册日期

首次提交

2012年1月26日

首先提交符合 QC 标准的

2012年1月26日

首次发布 (估计)

2012年1月30日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年11月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年10月4日

最后验证

2016年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2011H0251

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