Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eplerenon voor subklinische cardiomyopathie bij spierdystrofie van Duchenne (E-SCAR DMD)

4 oktober 2016 bijgewerkt door: Subha Raman

Vroegtijdige behandeling met aldosteronantagonisme verzwakt cardiomyopathie bij Duchenne spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie (DMD), de meest voorkomende spierdystrofie, leidt tot skelet- en hartspierbeschadiging. Behandeling van longcomplicaties heeft de overleving verbeterd; hartspierziekte of cardiomyopathie is echter naar voren gekomen als een van de belangrijkste doodsoorzaken, meestal tegen het derde decennium. Hoewel myocardiale veranderingen vroeg beginnen, wordt klinisch significante hartziekte zelden ontdekt in het eerste levensdecennium. Bijgevolg wordt DMD-cardiomyopathie vaak niet herkend (en onbehandeld) totdat het vergevorderd (en onomkeerbaar) is.

De huidige DMD-richtlijnen voor cardiovasculaire zorg bevelen bètablokkers en angiotensine-converterende enzymremmers (ACEI's) aan wanneer een verminderde ejectiefractie (EF) wordt waargenomen door echocardiografie (echo); deze strategie heeft de resultaten echter niet significant verbeterd. Ons team heeft onlangs een doorbraak bereikt in een muizenstudie, wat te zien is in een model dat dezelfde hartspierziekte veroorzaakt bij mensen met DMD door een oud medicijn toe te voegen dat traditioneel wordt gebruikt voor hoge bloeddruk en hartfalen in een laat stadium, en eigenlijk hartspierbeschadiging kan voorkomen. Vanwege de bewezen veiligheid van dit medicijn bij zowel kinderen als volwassenen, is het klaar om onmiddellijk te worden bestudeerd in een RCT bij patiënten met DMD om hopelijk, net als bij muizen, aan te tonen dat we de verwoestende gevolgen van hartspierbeschadiging kunnen voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een dodelijke X-gebonden ziekte die 1 op de 3.500 mannen treft. DMD-patiënten lijden aan aanzienlijke invaliditeit als gevolg van skeletmyopathie en overmatig overlijden als gevolg van cardiomyopathie. De huidige richtlijnen pleiten voor het starten van een cardioprotectieve behandeling met duidelijke globale hartdisfunctie, maar dit behandelingsparadigma heeft de overleving niet veel verbeterd na het derde levensdecennium. Potentieel veelbelovende benaderingen zoals gentherapie zullen veel tijd vergen om de resultaten te verbeteren. Onlangs voltooide onderzoeken in een DMD-muismodel in onze instelling geven aan dat bestaande geneesmiddelen die bekend staan ​​als aldosteronantagonisten, doorgaans gereserveerd voor patiënten met gevorderd hartfalen, de skelet- en hartspierfunctie op 80% van normaal behouden. Klinische studies in veel centra, waaronder de onze, hebben aangetoond dat niet-invasieve cardiale magnetische resonantie (CMR) met hoge resolutie subklinische myocardiale fibrose en abnormale regionale functie detecteert voorafgaand aan globale functionele afwijkingen. Door de bevindingen van deze preklinische en klinische onderzoeken te combineren, zijn we van plan een gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie (RCT) uit te voeren van eplerenon plus achtergrondtherapie versus alleen achtergrondtherapie bij patiënten met DMD. We verwachten dat de aldosteronantagonist eplerenon in vergelijking met standaardtherapie progressieve cardiomyopathie en skeletmyopathie significant vertraagt ​​met behulp van zeer reproduceerbare beeldvormingsbiomarkers die zijn geselecteerd voor een efficiënt ontwerp van de steekproefomvang, om uiteindelijk invaliditeit en overlijden te verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1743
        • Mattel Children's Hospital and David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • DMD-patiënten van 7 jaar en ouder (en in staat om cardiale MRI te voltooien zonder sedatie) met behouden linkerventrikel (LV) systolische functie en abnormale hartspier door late post-gadolinium beeldvorming (LGE)

Uitsluitingscriteria:

  • nierinsufficiëntie (GFR <40 ml/min/m2)
  • niet-MR-compatibele implantaten (bijv. neurostimulator, AICD)
  • ernstige claustrofobie
  • allergie voor gadoliniumcontrast
  • eerder gebruik van of bekende allergie voor epleronon
  • gebruik van kaliumsparende diuretica
  • serumkaliumspiegel van >5,0 mmol/L

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: eplerenon
actief studiegeneesmiddel
Geneesmiddel: eplerenon
25 mg tablet, eenmaal daags via de mond gedurende 12 maanden
Placebo-vergelijker: suiker pil
placebo
Geneesmiddel: placebo
één tablet per dag via de mond gedurende 12 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
12 maanden verandering in myocardspanning
Tijdsspanne: basislijn en 12 maanden
een gevoelige meting van de hartfunctie met behulp van cardiale MRI, verandering was 12 maanden min baseline.
basislijn en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Subha Raman

Medewerkers

Ballou Skies

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Subha V Raman, MD, MSEE, Ohio State University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

30 januari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2011H0251

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op eplerenon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren