Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eplerenon til subklinisk kardiomyopati ved Duchennes muskeldystrofi (E-SCAR DMD)

4. oktober 2016 opdateret af: Subha Raman

Tidlig behandling med aldosteronantagonisme dæmper kardiomyopati ved Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD), den mest almindelige muskeldystrofi, fører til skelet- og hjertemuskelskader. Behandling af lungekomplikationer har forbedret overlevelse; dog har hjertemuskelsygdomme eller kardiomyopati vist sig som en førende dødsårsag, typisk i det tredje årti. Selvom myokardieforandringer begynder tidligt, opdages klinisk signifikant hjertesygdom sjældent i det første årti af livet. Derfor er DMD kardiomyopati ofte uerkendt (og ubehandlet), indtil den er fremskreden (og irreversibel).

Gældende retningslinjer for DMD kardiovaskulær pleje anbefaler betablokkere og angiotensinkonverterende enzymhæmmere (ACEI'er), når nedsat ejektionsfraktion (EF) noteres ved ekkokardiografi (ekko); denne strategi har dog ikke forbedret resultaterne væsentligt. Vores team har for nylig lavet et gennembrud i et musestudie, der viser i en model, der forårsager den samme hjertemuskelsygdom hos mennesker med DMD, at tilføje en gammel medicin, der traditionelt bruges til forhøjet blodtryk og sent hjertesvigt, faktisk kan forhindre hjertemuskelskader. På grund af dette lægemiddels dokumenterede sikkerhed hos både børn og voksne, er det klar til at blive undersøgt med det samme i en RCT hos patienter med DMD for forhåbentlig at vise, som vi gjorde hos mus, at vi kan forhindre de ødelæggende konsekvenser af hjertemuskelskade.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en dødelig X-bundet sygdom, der rammer 1 ud af 3.500 mænd. DMD-patienter lider af betydelig invaliditet på grund af skeletmyopati og overdreven død på grund af kardiomyopati. Nuværende retningslinjer taler for at påbegynde hjertebeskyttende behandling med tydelig global hjertedysfunktion, men alligevel har dette behandlingsparadigme ikke forbedret overlevelsen meget ud over det tredje årti af livet. Potentielt lovende tilgange som genterapi vil tage lang tid at forbedre resultaterne. Nyligt afsluttede undersøgelser i en DMD-musemodel på vores institution indikerer, at eksisterende lægemidler kendt som aldosteronantagonister, typisk forbeholdt fremskredne hjertesvigtpatienter, bevarer skelet- og hjertemuskelfunktion på 80 % af normalen. Kliniske undersøgelser på mange centre, inklusive vores, har vist, at høj opløsning, ikke-invasiv hjertemagnetisk resonans (CMR) detekterer subklinisk myokardiefibrose og unormal regional funktion forud for globale funktionelle abnormiteter. Ved at kombinere resultater fra disse prækliniske og kliniske undersøgelser planlægger vi at udføre et randomiseret, kontrolleret klinisk forsøg (RCT) af eplerenon plus baggrundsterapi vs. baggrundsterapi alene hos patienter med DMD. Vi forventer, at aldosteron-antagonisten eplerenon sammenlignet med standardterapi signifikant forsinker progressiv kardiomyopati og skeletmyopati ved brug af meget reproducerbare billeddannende biomarkører udvalgt til effektiv prøvestørrelsesdesign for i sidste ende at reducere invaliditet og død.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1743
        • Mattel Children's Hospital and David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • DMD-patienter i alderen 7 år og ældre (og i stand til at gennemføre hjerte-MR uden sedation) med bevaret venstre ventrikel (LV) systolisk funktion og abnorm hjertemuskel ved sen post-gadolinium billeddannelse (LGE)

Ekskluderingskriterier:

  • nyreinsufficiens (GFR <40 ml/min/m2)
  • ikke-MR-kompatible implantater (f.eks. neurostimulator, AICD)
  • svær klaustrofobi
  • allergi over for gadolinium kontrast
  • tidligere brug af eller kendt allergi over for epleronon
  • brug af kaliumbesparende diuretika
  • serumkaliumniveau på >5,0 mmol/L

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: eplerenon
aktivt studielægemiddel
Medicin: eplerenon
25 mg tablet én gang dagligt gennem munden i 12 måneder
Placebo komparator: sukker pille
placebo
Medicin: placebo
en tablet gennem munden dagligt i 12 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
12-måneders ændring i myokardiebelastning
Tidsramme: baseline og 12 måneder
en følsom måling af hjertefunktionen ved hjælp af hjerte-MR, var ændringen 12 måneder minus baseline.
baseline og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Subha Raman

Samarbejdspartnere

Ballou Skies

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Subha V Raman, MD, MSEE, Ohio State University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2012

Først opslået (Skøn)

30. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2011H0251

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med eplerenon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner