Эплеренон для субклинической кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна (E-SCAR DMD)

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — смертельное Х-сцепленное заболевание, поражающее 1 из 3500 мужчин. Пациенты с МДД страдают значительной инвалидностью из-за скелетной миопатии и повышенной смертностью из-за кардиомиопатии. Текущие рекомендации рекомендуют начинать кардиопротекторное лечение при очевидной глобальной сердечной дисфункции, однако эта парадигма лечения не значительно улучшила выживаемость после третьего десятилетия жизни. Потенциально многообещающие подходы, такие как генная терапия, потребуют значительного времени для улучшения результатов. Недавно завершенные исследования на модели мышей с МДД в ​​нашем учреждении показывают, что существующие препараты, известные как антагонисты альдостерона, обычно предназначенные для пациентов с далеко зашедшей сердечной недостаточностью, сохраняют функцию скелетных и сердечных мышц на уровне 80% от нормы. Клинические исследования во многих центрах, в том числе и в нашем, показали, что неинвазивный магнитный резонанс сердца (МРТ) с высоким разрешением выявляет субклинический миокардиальный фиброз и аномальную региональную функцию до глобальных функциональных аномалий. Объединяя результаты этих доклинических и клинических исследований, мы планируем провести рандомизированное контролируемое клиническое исследование (РКИ) эплеренона в сочетании с базисной терапией в сравнении с монотерапией базисной терапией у пациентов с МДД. Мы ожидаем, что антагонист альдостерона эплеренон по сравнению со стандартной терапией значительно задержит прогрессирующую кардиомиопатию и скелетную миопатию с использованием высоковоспроизводимых биомаркеров визуализации, выбранных для эффективного дизайна выборки, чтобы в конечном итоге снизить инвалидность и смертность.