Duchenne 근이영양증 환자의 무증상 심근병증에 대한 Eplerenone (E-SCAR DMD)

Duchenne 근이영양증(DMD)은 남성 3,500명 중 1명에게 영향을 미치는 치명적인 X-연관 질환입니다. DMD 환자는 골격근병증으로 인한 심각한 장애와 심근병증으로 인한 과도한 사망을 겪고 있습니다. 현재 지침은 명백한 전반적인 심장 기능 장애로 심장 보호 치료를 시작하는 것을 옹호하지만, 이 치료 패러다임은 삶의 30년 이상 생존을 크게 향상시키지 못했습니다. 유전자 치료와 같이 잠재적으로 유망한 접근법은 결과를 개선하는 데 상당한 시간이 걸릴 것입니다. 우리 기관에서 DMD 마우스 모델에 대한 최근 완료된 연구에 따르면 알도스테론 길항제로 알려진 기존 약물은 일반적으로 진행성 심부전 환자에게 사용되며 골격 및 심장 근육 기능을 정상의 80%로 유지합니다. 우리 센터를 포함한 많은 센터의 임상 연구에서 고해상도 비침습 심장 자기 공명(CMR)이 무증상 심근 섬유증과 전반적인 기능 이상 이전에 비정상적인 국소 기능을 감지하는 것으로 나타났습니다. 이러한 전임상 및 임상 연구 결과를 결합하여 DMD 환자를 대상으로 eplerenone + 배경 요법 대 배경 요법 단독의 무작위 대조 임상 시험(RCT)을 실행할 계획입니다. 알도스테론 길항제 eplerenone은 표준 요법과 비교하여 효율적인 표본 크기 설계를 위해 선택된 재현성이 높은 이미징 바이오마커를 사용하여 진행성 심근병증 및 골격근병증을 상당히 지연시켜 궁극적으로 장애와 사망을 줄일 것으로 기대합니다.